V122I 또는 T60A 돌연변이를 동반한 ATTRv 아밀로이드증의 다발신경병증 환자에서 파티시란의 효과를 평가하기 위한 다기관 관찰 연구
2022년 6월 3일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
V122I 또는 T60A 돌연변이를 동반한 유전성 트랜스티레틴 매개(ATTRv) 아밀로이드증의 다발신경병증 환자에서 파티시란의 효과를 평가하기 위한 제4상 다기관 관찰 연구
V122I 또는 T60A 돌연변이가 있는 다발신경병증을 동반한 ATTRv 아밀로이드증 환자에서 파티시란의 효과를 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
67
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Clinical Trial Site
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San Diego, California, 미국, 92103
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Clinical Trial Site
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Tampa, Florida, 미국, 33609
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Braselton, Georgia, 미국, 30517
- Clinical Trial Site
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Macon, Georgia, 미국, 31201
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Clinical Trial Site
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Clinical Trial Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, 미국, 39216
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Clinical Trial Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Clinical Trial Site
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, 미국, 18103
- Clinical Trial Site
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Bethlehem, Pennsylvania, 미국, 18015
- Clinical Trial Site
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Lancaster, Pennsylvania, 미국, 17602
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, 미국, 38138
- Clinical Trial Site
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78756
- Clinical Trial Site
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
V122I 또는 T60A 돌연변이가 있는 다발신경병증이 있는 ATTRv 아밀로이드증 참가자
설명
포함 기준:
- 문서화된 V122I 또는 T60A 돌연변이가 있는 다발신경병증을 동반한 ATTRv 아밀로이드증으로 진단됨
- 기준선에서 I-IIIB의 PND 점수.
3개 코호트 중 하나에서 상업용 파티시란에 대한 노출:
- 전향적 코호트: 등록 시점에 파티시란 치료를 시작할 의도가 있는 나이브 투 파티시란 치료.
- 혼합 코호트: 현재 연구 등록 시 12개월 미만 동안 상업적 파티시란 요법을 받고 있습니다.
- 후향적 코호트: 등록 시 현재 치료 상태에 관계없이 연구 등록 전 최소 12개월 동안 상업적 파티시란 치료에 노출되었습니다.
제외 기준:
- 뉴욕심장협회(NYHA) 심부전 분류 ≥3
- Karnofsky 성능 상태(KPS) <60%
- 불안정 울혈성 심부전(CHF)
- 알려진 원발성 아밀로이드증(AL) 또는 연수막 아밀로이드증
- 이전 주요 장기 이식
- 이전에 받은 파티시란
- TTR 침묵 요법을 사용한 이전 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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Patisiran 예비 코호트
상업적인 파티시란 치료를 시작할 의도로 연구 등록 시 파티시란에 순진한 환자.
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파티시란-지질 복합 주사제, 정맥주사용
다른 이름들:
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Patisiran 혼합 코호트
현재 연구 등록 시 12개월 미만 동안 상업적 파티시란 요법을 받고 있는 환자.
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파티시란-지질 복합 주사제, 정맥주사용
다른 이름들:
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Patisiran 회고적 코호트
등록 시 현재 치료 상태에 관계없이 연구 등록 전 최소 12개월 동안 상업적 파티시란 요법을 받은 환자.
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파티시란-지질 복합 주사제, 정맥주사용
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선 대비 12개월에서 안정적이거나 개선된 다발신경병증 장애(PND) 점수를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선, 12개월
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PND 점수: 0단계=증상 없음, 1단계=감각 장애가 있지만 보행 능력은 보존됨, 2단계=보행 능력이 손상되었지만 지팡이나 목발 없이 걸을 수 있음, 3A/B단계=지팡이 1개 또는 2개의 도움으로 걸을 수 있음 또는 목발, 단계 4=휠체어에 국한되거나 누워만 있습니다.
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기준선, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 18일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 24일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 13일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTR02-012
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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