CTX001を投与された被験者の長期追跡調査
2026年8月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
自家CRISPR-Cas9改変造血幹細胞（CTX001）で治療されたβサラセミアまたは鎌状赤血球症の被験者の長期追跡研究
これは、CTX001-111 試験（NCT03655678）または VX21-CTX001-141 試験（輸血依存性βサラセミア [TDT] 試験）で CTX001 を投与された被験者を対象に、CTX001 の長期的な安全性と有効性を評価するための多施設観察試験です。 ) または CTX001-121 試験 (NCT03745287) または VX21-CTX001-151 (重症鎌状赤血球症 [SCD] 試験; NCT05329649)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
160
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Herbert Irving Pavilion - Hematology
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New York、New York、アメリカ、10032
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London、イギリス
- Hammersmith Hospital - Haematology Dept
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London、イギリス
- University College London Hospital NHS Foundation - Main
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Rome、イタリア
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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Toronto、カナダ
- Hospital for Sick Children - Hematology
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Toronto、カナダ
- Toronto General Hospital - Hematology
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Vancouver、カナダ
- St. Paul's Hospital - Hematology
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Düsseldorf、ドイツ
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin、ドイツ
- Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
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Regensburg、ドイツ
- Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
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Brussels、ベルギー
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
調査対象母集団
CTX001注入後に親研究（CTX001-111またはCTX001-121またはVX21-CTX001-141またはVX21-CTX001-151）を完了または中止したすべての被験者は、長期フォローアップ研究に登録されます。
説明
包含基準:
- 対象者 (またはその法的に任命され、権限を与えられた代理人または保護者) は、インフォームド コンセント フォーム (ICF) および該当する場合は同意フォームに署名し、日付を記入する必要があります。
- -被験者は、親研究でCTX001注入を受けている必要があります
除外基準:
- 除外基準はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CTX001
複数の親研究（CTX001-111、CTX001-121、CTX001-141、CTX001-151およびCTX001-161）のいずれかを完了または中止したすべての参加者は、CTX001投与後に、この長期追跡調査に参加するよう求められます。
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CTX001注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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新しい悪性腫瘍
時間枠：-CTX001注入後最大15年間のインフォームドコンセントの署名
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-CTX001注入後最大15年間のインフォームドコンセントの署名
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血液疾患の新規発生または悪化
時間枠：-CTX001注入後最大15年間のインフォームドコンセントの署名
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-CTX001注入後最大15年間のインフォームドコンセントの署名
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全死因死亡
時間枠：-CTX001注入後最大15年間のインフォームドコンセントの署名
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-CTX001注入後最大15年間のインフォームドコンセントの署名
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重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：CTX001 注入後最長 15 年間のインフォームドコンセントへの署名
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CTX001 注入後最長 15 年間のインフォームドコンセントへの署名
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CTX001 関連の有害事象 (AE)
時間枠：CTX001 注入後最長 15 年間のインフォームドコンセントへの署名
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CTX001 注入後最長 15 年間のインフォームドコンセントへの署名
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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TDT および SCD: 末梢血中に存在する意図した遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合
時間枠：CTX001注入後最大15年
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CTX001注入後最大15年
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SCD: 重度の VOC の年率のベースラインからの相対的な変化
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日から CTX001 輸血後 15 年まで
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最後の赤血球輸血後 60 日から CTX001 輸血後 15 年まで
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SCD: 重度の VOC による入院患者率のベースラインからの相対的な変化
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日から CTX001 輸血後 15 年まで
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最後の赤血球輸血後 60 日から CTX001 輸血後 15 年まで
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SCD: 重度の VOC の年間入院期間のベースラインからの相対的な変化
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日から CTX001 輸血後 15 年まで
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最後の赤血球輸血後 60 日から CTX001 輸血後 15 年まで
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SCD: SCD関連の適応症のために輸血されたRBCの量の経時変化
時間枠：CTX001注入後最大15年
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CTX001注入後最大15年
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SCD: 経時的な網状赤血球/赤血球のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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SCD：経時的な乳酸脱水素酵素（LDH）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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SCD: ハプトグロビンのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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SCD: 経時的な総ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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SCD: 経時的な間接ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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ベースラインから CTX001 注入後 15 年まで
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SCD: 11 点数値評価尺度 (NRS) を使用して評価された PRO の経時変化
時間枠：CTX001注入後最大5年
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CTX001注入後最大5年
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SCD: Wong Baker FACES ペイン スケールを使用して評価した経時的な PRO の変化
時間枠：CTX001注入後最大5年
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CTX001注入後最大5年
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SCD: 顔、脚、活動、泣き声、慰め (FLACC) 行動的疼痛スケールを使用した PRO の経時変化
時間枠：CTX001注入後最大5年
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CTX001注入後最大5年
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TDT および SCD: 経時的な総ヘモグロビン (Hb) 濃度
時間枠：CTX001 注入後最長 15 年
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CTX001 注入後最長 15 年
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TDT および SCD: 胎児ヘモグロビン (HbF) 濃度の経時変化
時間枠：CTX001 注入後最長 15 年
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CTX001 注入後最長 15 年
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TDT および SCD: 骨髄の CD34+ 細胞に存在する、意図された遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合 (経時的)
時間枠：CTX001 注入後最長 15 年
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CTX001 注入後最長 15 年
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TDT と SCD: 小児生活の質インベントリ (PedsQL) を使用して評価された 18 歳未満の参加者の PRO の経時的変化
時間枠：CTX001 注入後最長 5 年
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CTX001 注入後最長 5 年
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TDT: 少なくとも連続 12 か月間輸血独立を達成した参加者の割合 (TI12)
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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TDT: 少なくとも連続 6 か月間輸血独立を達成した参加者の割合 (TI6)
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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TDT: TI12を達成した参加者の無輸血期間
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: 少なくとも連続 12 か月間、重度の血管閉塞性危機 (VOC) を経験していない参加者の割合 (VF12)
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: 少なくとも 12 か月間持続する重度の VOC による入院のない SCD 患者の割合 (HF12)
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: 重度の VOC の年換算率が少なくとも 90% (%)、80%、75%、または 50% 減少した参加者の割合
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: VF12 を達成した参加者における重度の VOC 除去期間
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: 少なくとも 3 か月間 HbF ≧ 20% が持続した参加者の割合
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: 少なくとも 6 か月間 HbF ≧ 20% が持続した参加者の割合
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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SCD: 少なくとも 12 か月間 HbF ≧ 20% が持続した参加者の割合
時間枠：最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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最後の赤血球輸血後 60 日後から CTX001 注入後 15 年後まで
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TDT：TI12を達成していない参加者のCTX001注入後10ヶ月以降からRBC輸血の年間量のベースラインから少なくとも95％、90％、85％、75％、50％を達成した参加者の割合
時間枠：10ヶ月目からCTX001の注入後15年から15年まで
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10ヶ月目からCTX001の注入後15年から15年まで
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TDT：TI12を達成していない参加者のCTX001注入後10ヶ月以降に開始するRBC輸血の年間容積におけるベースラインからの相対的な減少
時間枠：10ヶ月目からCTX001の注入後15年から15年まで
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10ヶ月目からCTX001の注入後15年から15年まで
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TDT：肝臓鉄濃度（LIC）、心臓鉄濃度（CIC）、およびベータサラセミアの参加者のフェリチンで測定される鉄過負荷
時間枠：LICのCTX001注入後最大8年後。 CICのCTX001注入後最大5年、フェリチンのCTX001注入後最大15年後
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LICのCTX001注入後最大8年後。 CICのCTX001注入後最大5年、フェリチンのCTX001注入後最大15年後
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TDT：時間の経過とともに鉄除去療法を受けている参加者の割合
時間枠：CTX001注入後最大15年後
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CTX001注入後最大15年後
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TDTおよびSCD：研究111および121からの参加者のみについて、18歳以上の参加者を対象に、EuroQol生活の質尺度（EQ-5D-5L）を用いて評価した患者報告アウトカム（PRO）の経時変化
時間枠：CTX001投与後最大5年間
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CTX001投与後最大5年間
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TDTとSCD：研究111、121および161からの参加者のみを対象に、がん治療機能的評価-骨髄移植（FACT-BMT）質問票を用いて評価した18歳以上の参加者における時間経過に伴う患者報告アウトカム（PRO）の変化
時間枠：CTX001注入後最長5年間
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CTX001注入後最長5年間
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TDTおよびSCD：研究111、121、141、151のみから、EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）を使用して評価した18歳未満の参加者のPRO経時変化
時間枠：CTX001注入後最大5年間
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CTX001注入後最大5年間
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SCD：121および161試験からの参加者のみにおいて、成人鎌状赤血球症生活の質測定システム（ASCQ-Me）を用いて評価された18歳以上の参加者の経時的なSCD特異的PROの変化
時間枠：CTX001注入後最大5年間
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CTX001注入後最大5年間
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SCD: 研究111、121、141、151、161における18歳未満の参加者において、PedsQL Generic Core SCDモジュールを使用して評価されたSCD特異的PROの経時変化
時間枠：CTX001注入後最大5年間
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CTX001注入後最大5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Fuente J, Frangoul H, Lang P, Wall D, Meisel R, Corbacioglu S, Li AM, Shah AJ, Carpenter B, Kwiatkowski JL, Mapara MY, Liem RI, Rupprecht J, Kuo KHM, Merkeley H, Algeri M, Smith W, Kohli P, Li N, Rubin J, Zhang S, Hobbs W, Locatelli F. Improvements in health-related quality of life in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia after exagamglogene autotemcel. Blood Adv. 2025 Dec 23;9(24):6502-6510. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016702.
- Sharma A, Locatelli F, Bhatia M, Molinari L, Mapara MY, Liem RI, Dedeken L, Wall D, Eckrich MJ, Kuo KHM, Smith W, Imren S, Kohli P, Li N, Liu T, Rubin J, Hobbs W, Grupp SA, Frangoul H. Improvements in health-related quality of life in patients with severe sickle cell disease after exagamglogene autotemcel. Blood Adv. 2025 Dec 23;9(24):6481-6490. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016701.
- Sheth S, Corbacioglu S, de la Fuente J, Algeri M, Rupprecht J, Kuo KHM, Shah AJ, Lang P, Merkeley H, Carpenter B, Mapara MY, Liem RI, Grupp S, Chopra Y, Li AM, Kwiatkowski JL, Kirby-Allen M, Cappellini MD, Kattamis A, Zairis S, Liu T, Hobbs W, Frangoul H, Locatelli F, Meisel R; CLIMB THAL-111 and CLIMB-131 Study Groups. Correction of Ineffective Erythropoiesis and Normalization of Iron Homeostasis After Exagamglogene Autotemcel in Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. Am J Hematol. 2026 Aug;101(8):1969-1979. doi: 10.1002/ajh.70382. Epub 2026 Jun 7.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月20日
一次修了 (推定)
2039年9月30日
研究の完了 (推定)
2039年9月30日
試験登録日
最初に提出
2019年12月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月20日
最初の投稿 (実際)
2019年12月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月7日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX18-CTX001-131
- 2024-512654-19-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。