Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne osób, które otrzymały CTX001

20 marca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Długoterminowe badanie kontrolne osób z β-talasemią lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową leczonych autologicznymi hematopoetycznymi komórkami macierzystymi zmodyfikowanymi CRISPR-Cas9 (CTX001)

Jest to wieloośrodkowe badanie obserwacyjne mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności CTX001 u osób, które otrzymały CTX001 w badaniu CTX001-111 (NCT03655678) lub VX21-CTX001-141 (zależnej od przetoczeń badaniach β-talasemii [TDT] ) lub badanie CTX001-121 (NCT03745287) lub VX21-CTX001-151 (badania ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej [SCD]; NCT05329649).

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

160

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Kanada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Niemcy
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Niemcy
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Wszyscy pacjenci, którzy ukończyli lub przerwali badanie macierzyste (CTX001-111 lub CTX001-121 lub VX21-CTX001-141 lub VX21-CTX001-151) po infuzji CTX001, zostaną włączeni do długoterminowego badania kontrolnego.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podmioty (lub ich prawnie wyznaczony i upoważniony przedstawiciel lub opiekun) muszą podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody (ICF) oraz, w stosownych przypadkach, formularz zgody
  • Uczestnicy musieli otrzymać infuzję CTX001 w badaniu nadrzędnym

Kryteria wyłączenia:

  • Nie ma kryteriów wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CTX001
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończą lub przerwą jedno z wielu badań nadrzędnych (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 i CTX001-161) po podaniu CTX001, zostaną poproszeni o udział w tym długoterminowym badaniu obserwacyjnym.
Biologiczny: CTX001
Infuzja CTX001.
Inne nazwy:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Nowe nowotwory
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Nowe lub pogarszające się zaburzenia hematologiczne
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Zdarzenia niepożądane związane z CTX001 (AE)
Ramy czasowe: Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001
Podpisanie świadomej zgody do 15 lat po infuzji CTX001

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
TDT i SCD: Proporcja alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji CTX001
Do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Względna zmiana od wartości wyjściowej w rocznym wskaźniku ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 15 lat po infuzji CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Względna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej we wskaźniku hospitalizacji pacjentów z powodu ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 15 lat po infuzji CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Względna zmiana od wartości początkowej w rocznym czasie trwania hospitalizacji z powodu ciężkich LZO
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 15 lat po infuzji CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana w czasie objętości krwinek czerwonych przetoczonych we wskazaniach związanych z SCD
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji CTX001
Do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: zmiana liczby retikulocytów/erytrocytów w stosunku do wartości początkowej w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: zmiana w czasie dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana w stosunku do linii podstawowej w haptoglobinie w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej bilirubiny całkowitej w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: zmiana bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowej w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
Od punktu początkowego do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana w PRO w czasie oceniana za pomocą 11-punktowej numerycznej skali ocen (NRS)
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana w PRO w czasie oceniana za pomocą skali bólu Wong Baker FACES
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana w PRO w czasie przy użyciu behawioralnej skali bólu twarzy, nóg, aktywności, płaczu, pocieszenia (FLACC)
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
TDT i SCD: Stężenie hemoglobiny całkowitej (Hb) w czasie
Ramy czasowe: Do 15 lat po wlewie CTX001
Do 15 lat po wlewie CTX001
TDT i SCD: Stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie
Ramy czasowe: Do 15 lat po wlewie CTX001
Do 15 lat po wlewie CTX001
TDT i SCD: Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w komórkach CD34+ szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Do 15 lat po wlewie CTX001
Do 15 lat po wlewie CTX001
TDT i SCD: Zmiana PRO w czasie u uczestników w wieku poniżej 18 lat, oceniana za pomocą pediatrycznego kwestionariusza jakości życia (PedsQL) Core
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
TDT: Odsetek uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy (TI12)
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
TDT: Odsetek uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy (TI6)
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
TDT: Czas trwania bez transfuzji u uczestników, którzy osiągnęli TI12
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po infuzji CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Odsetek uczestników, którzy nie doświadczyli żadnych poważnych przełomów okluzyjnych naczyń (VOC) przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy (VF12)
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
SCD: Odsetek uczestników z SCD, którzy nie byli hospitalizowani w szpitalu z powodu ciężkich LZO utrzymujących się przez co najmniej 12 miesięcy (HF12)
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
SCD: odsetek uczestników, u których wystąpiła redukcja o co najmniej 90 procent (%), 80%, 75% lub 50% w rocznym wskaźniku poważnych LZO
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
SCD: Czas trwania znacznego braku LZO u uczestników, którzy osiągnęli VF12
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po infuzji CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po infuzji CTX001
SCD: Odsetek uczestników z utrzymującą się HbF ≥20% przez co najmniej 3 miesiące
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
SCD: Odsetek uczestników z utrzymującą się HbF ≥20% przez co najmniej 6 miesięcy
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
SCD: Odsetek uczestników z utrzymującą się HbF ≥20% przez co najmniej 12 miesięcy
Ramy czasowe: Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
Od 60 dni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek do 15 lat po wlewie CTX001
TDT: odsetek uczestników osiągających co najmniej 95%, 90%, 85%, 75%, 50%redukcji w stosunku do wartości wyjściowej w rocznej objętości transfuzji RBC zaczynającej się po 10 po infuzji CTX001 dla uczestników, którzy nie osiągnęli TI12
Ramy czasowe: Od 10 do 15 lat po infuzji CTX001
Od 10 do 15 lat po infuzji CTX001
TDT: Względne zmniejszenie wartości wyjściowej w rocznej objętości transfuzji RBC rozpoczynającej się po 10 po wlewie CTX001 dla uczestników, którzy nie osiągnęli Ti12
Ramy czasowe: Od 10 do 15 lat po infuzji CTX001
Od 10 do 15 lat po infuzji CTX001
TDT: Przeciążenie żelaza mierzone przez stężenie żelaza w wątrobie (LIC), stężenie żelaza serca (CIC) i ferrytyna dla uczestników beta-talasemii
Ramy czasowe: Do 8 lat po infuzji CTX001 dla LIC; do 5 lat po infuzji CTX001 dla CIC i do 15 lat po infuzji CTX001 dla ferrytyny
Do 8 lat po infuzji CTX001 dla LIC; do 5 lat po infuzji CTX001 dla CIC i do 15 lat po infuzji CTX001 dla ferrytyny
TDT: odsetek uczestników otrzymujących terapię usuwania żelaza w czasie
Ramy czasowe: Do 15 lat po infuzji CTX001
Do 15 lat po infuzji CTX001
TDT i SCD: Zmiana zgłaszanego przez pacjenta wyniku (PRO) w czasie u uczestników w wieku ≥18 lat oceniana przy użyciu skali jakości życia EuroQol (EQ-5D-5L) wyłącznie dla uczestników z badania 111 i 121
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
TDT i SCD: Zmiana PRO w czasie u uczestników w wieku ≥18 lat oceniana za pomocą kwestionariusza funkcjonalnej oceny terapii nowotworowej - przeszczep szpiku kostnego (FACT-BMT) tylko dla uczestników z badań 111, 121 i 161
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
TDT i SCD: Zmiana w PRO w czasie u uczestników <18 lat oceniana przy użyciu EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) tylko z badań 111, 121, 141 i 151
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana w specyficznych dla SCD PRO w czasie u uczestników w wieku ≥18 lat oceniana przy użyciu systemu pomiaru jakości życia dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ASCQ-Me) (tylko uczestnicy z badania 121 i 161)
Ramy czasowe: Do 5 lat po infuzji CTX001
Do 5 lat po infuzji CTX001
SCD: Zmiana specyficznych dla SCD PRO w czasie u uczestników <18 lat oceniana za pomocą modułu PedsQL Generic Core SCD z badań 111, 121, 141, 151 i 161
Ramy czasowe: Do 5 lat po wlewie CTX001
Do 5 lat po wlewie CTX001

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

CRISPR Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2039

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CTX001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj