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Un estudio de seguimiento a largo plazo en sujetos que recibieron CTX001

7 de agosto de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de seguimiento a largo plazo de sujetos con β-talasemia o enfermedad de células falciformes tratados con células madre hematopoyéticas modificadas con CRISPR-Cas9 autólogas (CTX001)

Este es un estudio observacional de múltiples sitios para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de CTX001 en sujetos que recibieron CTX001 en el estudio CTX001-111 (NCT03655678) o VX21-CTX001-141 (estudios de β-talasemia [TDT] dependiente de transfusión). ) o el estudio CTX001-121 (NCT03745287) o VX21-CTX001-151 (estudios de enfermedad de células falciformes grave [ECF]; NCT05329649).

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

160

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Düsseldorf, Alemania
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Alemania
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Alemania
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Canadá
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Reino Unido
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Reino Unido
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Todos los sujetos que completen o interrumpan el estudio original (CTX001-111 o CTX001-121 o VX21-CTX001-141 o VX21-CTX001-151) después de la infusión de CTX001 se inscribirán en el estudio de seguimiento a largo plazo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos (o su representante o tutor legalmente designado y autorizado) deben firmar y fechar el formulario de consentimiento informado (ICF) y, cuando corresponda, un formulario de asentimiento.
  • Los sujetos deben haber recibido la infusión de CTX001 en un estudio principal

Criterio de exclusión:

  • No hay criterios de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CTX001
Se pedirá a todos los participantes que completen o abandonen uno de los múltiples estudios principales (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 y CTX001-161) después de la infusión de CTX001 que participen en este estudio de seguimiento a largo plazo.
Biológico: CTX001
Infusión de CTX001.
Otros nombres:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Nuevos tumores malignos
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 15 años post infusión de CTX001
Firma de consentimiento informado hasta 15 años post infusión de CTX001
Trastornos hematológicos nuevos o que empeoran
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 15 años post infusión de CTX001
Firma de consentimiento informado hasta 15 años post infusión de CTX001
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 15 años post infusión de CTX001
Firma de consentimiento informado hasta 15 años post infusión de CTX001
Eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Firma de consentimiento informado hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Eventos adversos (EA) relacionados con CTX001
Periodo de tiempo: Firma de consentimiento informado hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Firma de consentimiento informado hasta 15 años después de la infusión de CTX001

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
TDT y SCD: Proporción de alelos con modificación genética prevista presentes en sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio relativo desde la línea de base en la tasa anualizada de COV severos
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio relativo desde el inicio en la tasa de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados por COV graves
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio relativo desde el inicio en la duración anualizada de la hospitalización por COV graves
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio en el volumen de glóbulos rojos transfundidos para indicaciones relacionadas con SCD a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio desde el inicio en reticulocitos/eritrocitos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio desde el inicio en lactato deshidrogenasa (LDH) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio desde el inicio en la haptoglobina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio desde el inicio en la bilirrubina total a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio desde el inicio en la bilirrubina indirecta a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el inicio hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio en PRO a lo largo del tiempo evaluado utilizando una escala de calificación numérica (NRS) de 11 puntos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio en los PRO a lo largo del tiempo evaluado utilizando la escala de dolor Wong Baker FACES
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
SCD: cambio en los PRO a lo largo del tiempo usando la escala de dolor conductual de cara, piernas, actividad, llanto, consolabilidad (FLACC)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: concentración de hemoglobina total (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: concentración de hemoglobina fetal (HbF) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: proporción de alelos con modificación genética prevista presentes en las células CD34+ de la médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: cambio en los PRO a lo largo del tiempo en participantes <18 años evaluados mediante el inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
TDT: Proporción de participantes que lograron la independencia transfusional durante al menos 12 meses consecutivos (TI12)
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT: Proporción de participantes que lograron la independencia transfusional durante al menos 6 meses consecutivos (TI6)
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT: Duración de la transfusión libre en participantes que han alcanzado TI12
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: Proporción de participantes que no han experimentado ninguna crisis vasooclusiva (COV) grave durante al menos 12 meses consecutivos (VF12)
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
MSC: Proporción de participantes con MSC libres de hospitalización por VOC graves mantenidas durante al menos 12 meses (HF12)
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: Proporción de participantes con al menos un 90 por ciento (%), 80 %, 75 % o 50 % de reducción en la tasa anualizada de COV graves
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
SCD: Duración del estado libre de COV graves en participantes que han alcanzado VF12
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
MSC: Proporción de participantes con HbF sostenida ≥20 % durante al menos 3 meses
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
MSC: Proporción de participantes con HbF sostenida ≥20 % durante al menos 6 meses
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
MSC: Proporción de participantes con HbF sostenida ≥20 % durante al menos 12 meses
Periodo de tiempo: Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde 60 días después de la última transfusión de glóbulos rojos hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT: Proporción de participantes que alcanzan al menos 95%, 90%, 85%, 75%, 50%de reducción desde el inicio en el volumen anualizado de transfusiones de RBC a partir del mes 10 después de la infusión de CTX001 para los participantes que no han logrado TI12
Periodo de tiempo: Desde el mes 10 hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el mes 10 hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT: Reducción relativa desde el inicio en el volumen anualizado de las transfusiones de RBC a partir del mes 10 después de la infusión de CTX001 para los participantes que no han logrado TI12
Periodo de tiempo: Desde el mes 10 hasta 15 años después de la infusión de CTX001
Desde el mes 10 hasta 15 años después de la infusión de CTX001
TDT: sobrecarga de hierro medida por la concentración de hierro hepático (LIC), la concentración de hierro cardíaco (CIC) y la ferritina para los participantes beta-talasemia
Periodo de tiempo: Hasta 8 años después de la infusión CTX001 para LIC; Hasta 5 años después de la infusión de CTX001 para CIC y hasta 15 años después de la infusión de CTX001 para ferritina
Hasta 8 años después de la infusión CTX001 para LIC; Hasta 5 años después de la infusión de CTX001 para CIC y hasta 15 años después de la infusión de CTX001 para ferritina
TDT: Proporción de participantes que reciben terapia de extracción de hierro con el tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión CTX001
Hasta 15 años después de la infusión CTX001
TDT y SCD: Cambio en el resultado informado por el paciente (PRO) a lo largo del tiempo en participantes de ≥18 años de edad evaluados mediante la escala de calidad de vida EuroQol (EQ-5D-5L) solo para participantes de los estudios 111 y 121
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: Cambio en los PRO a lo largo del tiempo en participantes ≥18 años de edad evaluados mediante el cuestionario de evaluación funcional de la terapia del cáncer-trasplante de médula ósea (FACT-BMT) solo para participantes de los estudios 111, 121 y 161
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
TDT y SCD: Cambio en los PROs a lo largo del tiempo en participantes <18 años evaluados mediante EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) únicamente de los estudios 111, 121, 141 y 151
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
SCD: Cambio en los PRO específicos de la EDC a lo largo del tiempo en participantes ≥18 años de edad evaluados mediante el sistema de medición de calidad de vida en anemia falciforme para adultos (ASCQ-Me) (solo participantes de los estudios 121 y 161)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
SCD: Cambio en los PROs específicos de la EDC a lo largo del tiempo en participantes <18 años de edad evaluado mediante el módulo PedsQL Generic Core SCD de los estudios 111, 121, 141, 151 y 161
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la infusión de CTX001
Hasta 5 años después de la infusión de CTX001

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

CRISPR Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de enero de 2021

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2039

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2039

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de diciembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

23 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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