Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie u subjektů, které obdržely CTX001

20. března 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dlouhodobá následná studie subjektů s β-talasémií nebo srpkovitou anémií léčených autologními kmenovými buňkami krvetvornými buňkami modifikovanými CRISPR-Cas9 (CTX001)

Toto je vícemístná observační studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti CTX001 u subjektů, které dostávaly CTX001 ve studii CTX001-111 (NCT03655678) nebo VX21-CTX001-141 (studie β-talasémie závislé na transfuzi [TDT] ) nebo studie CTX001-121 (NCT03745287) nebo VX21-CTX001-151 (studie těžké srpkovitosti [SCD]; NCT05329649).

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

160

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Kanada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Německo
      • Düsseldorf, Německo
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Německo
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Německo
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Spojené království
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Spojené království
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Studijní populace

Všichni jedinci, kteří dokončí nebo přeruší rodičovskou studii (CTX001-111 nebo CTX001-121 nebo VX21-CTX001-141 nebo VX21-CTX001-151) po infuzi CTX001, budou zařazeni do dlouhodobé následné studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty (nebo jejich zákonně jmenovaný a oprávněný zástupce nebo opatrovník) musí podepsat a datovat formulář informovaného souhlasu (ICF) a případně formulář souhlasu
  • Subjekty musely dostat infuzi CTX001 v rodičovské studii

Kritéria vyloučení:

  • Neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CTX001
Všichni účastníci, kteří dokončí nebo ukončí jednu z více mateřských studií (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 a CTX001-161) po infuzi CTX001, budou požádáni o účast v této dlouhodobé sledovací studii.
Biologický: CTX001
Infuze CTX001.
Ostatní jména:
  • Exagamglogenní autotemcel
  • Exa-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Nové malignity
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Nové nebo zhoršující se hematologické poruchy
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Nežádoucí účinky související s CTX001 (AE)
Časové okno: Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001
Podepsání informovaného souhlasu až 15 let po infuzi CTX001

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
TDT a SCD: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 15 let po infuzi CTX001
Až 15 let po infuzi CTX001
SCD: Relativní změna od výchozí hodnoty v roční míře závažných VOC
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Relativní změna oproti výchozímu stavu v počtu hospitalizací pro těžké VOC
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Relativní změna od výchozí hodnoty v roční době hospitalizace pro těžké VOC
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna objemu červených krvinek podaných transfuzí pro indikace související se SCD v průběhu času
Časové okno: Až 15 let po infuzi CTX001
Až 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna od výchozí hodnoty v retikulocytech/erytrocytech v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna od výchozí hodnoty v laktátdehydrogenáze (LDH) v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna od výchozí hodnoty haptoglobinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna od výchozí hodnoty celkového bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna od výchozí hodnoty nepřímého bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
Od výchozího stavu až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Změna v PRO v průběhu času hodnocená pomocí 11bodové numerické hodnotící stupnice (NRS)
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
SCD: Změna v PRO v průběhu času hodnocená pomocí Wong Baker FACES stupnice bolesti
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
SCD: Změna v PRO v průběhu času pomocí obličeje, nohou, aktivity, pláče, útěchy (FLACC) behaviorální stupnice bolesti
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 15 let po infuzi CTX001
Až 15 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) v průběhu času
Časové okno: Až 15 let po infuzi CTX001
Až 15 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 15 let po infuzi CTX001
Až 15 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Změny v PRO v průběhu času u účastníků <18 let hodnocené pomocí pediatrického inventáře kvality života (PedsQL) Core
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
TDT: Podíl účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích měsíců (TI12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
TDT: Podíl účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích měsíců (TI6)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
TDT: Doba trvání bez transfuze u účastníků, kteří dosáhli TI12
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Podíl účastníků, kteří nezažili žádné závažné vazookluzivní krize (VOC) po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích měsíců (VF12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Podíl účastníků s SCD bez hospitalizace pro závažné VOC trvající alespoň 12 měsíců (HF12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Podíl účastníků s alespoň 90% (%), 80%, 75% nebo 50% snížením roční míry závažných VOC
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Doba trvání závažného prostého VOC u účastníků, kteří dosáhli VF12
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Podíl účastníků s trvalou HbF ≥20 % po dobu alespoň 3 měsíců
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Podíl účastníků s trvalou HbF ≥20 % po dobu alespoň 6 měsíců
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
SCD: Podíl účastníků s trvalou HbF ≥ 20 % po dobu alespoň 12 měsíců
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 15 let po infuzi CTX001
TDT: Podíl účastníků, kteří dosáhli alespoň 95%, 90%, 85%, 75%, 50%snížení z výchozího stavu v anualizovaném objemu transfuzí RBC počínaje měsícem 10 po infuzi CTX001 pro účastníky, kteří nedosáhli TI12
Časové okno: Od 10. měsíce do 15 let po infuzi CTX001
Od 10. měsíce do 15 let po infuzi CTX001
TDT: Relativní snížení ze základní linie v anualizovaném objemu transfuzí RBC začínající po měsíci 10 po infuzi CTX001 pro účastníky, kteří nedosáhli TI12
Časové okno: Od 10. měsíce do 15 let po infuzi CTX001
Od 10. měsíce do 15 let po infuzi CTX001
TDT: Přetížení železa měřeno koncentrací železa jater (LIC), koncentrací srdečního železa (CIC) a feritin pro účastníky beta-thalassemie
Časové okno: Až 8 let po infuzi CTX001 pro LIC; Až 5 let po infuzi CTX001 pro CIC a až 15 let po infuzi CTX001 pro ferritin
Až 8 let po infuzi CTX001 pro LIC; Až 5 let po infuzi CTX001 pro CIC a až 15 let po infuzi CTX001 pro ferritin
TDT: Podíl účastníků, kteří v průběhu času dostávají terapii odstraňování železa
Časové okno: Až 15 let po infuzi CTX001
Až 15 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Změna výsledků hlášených pacienty (PRO) v čase u účastníků ve věku ≥18 let hodnocených pomocí škály kvality života EuroQol (EQ-5D-5L) pouze pro účastníky ze studií 111 a 121
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Změna PROs v čase u účastníků ≥18 let věku hodnocených pomocí dotazníku funkčního hodnocení terapie rakoviny - transplantace kostní dřeně (FACT-BMT) pouze pro účastníky ze studií 111, 121 a 161
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
TDT a SCD: Změna v PROs v čase u účastníků <18 let hodnocených pomocí EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) pouze ze studií 111, 121, 141 a 151
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
SCD: Změna specifických PRO pro SCD v průběhu času u účastníků ve věku ≥18 let hodnocená pomocí systému měření kvality života dospělých se srpkovitou anémií (ASCQ-Me) (pouze účastníci ze studií 121 a 161)
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001
SCD: Změna specifických PRO pro SCD v čase u účastníků <18 let hodnocená pomocí modulu PedsQL Generic Core SCD ze studií 111, 121, 141, 151 a 161
Časové okno: Až 5 let po infuzi CTX001
Až 5 let po infuzi CTX001

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

CRISPR Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2039

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2039

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

23. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CTX001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit