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接受 CTX001 治疗的受试者的长期随访研究

2026年8月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

自体 CRISPR-Cas9 修饰的造血干细胞 (CTX001) 治疗 β-地中海贫血或镰状细胞病患者的长期随访研究

这是一项多中心观察性研究，旨在评估 CTX001 在研究 CTX001-111 (NCT03655678) 或 VX21-CTX001-141（输血依赖性 β-地中海贫血 [TDT] 研究）中接受 CTX001 治疗的受试者的长期安全性和有效性) 或研究 CTX001-121 (NCT03745287) 或 VX21-CTX001-151（严重镰状细胞病 [SCD] 研究；NCT05329649）。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

160

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Toronto、加拿大
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto、加拿大
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver、加拿大
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • 德国
      • Düsseldorf、德国
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin、德国
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg、德国
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • 意大利
      • Rome、意大利
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • 比利时
      • Brussels、比利时
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York、New York、美国、10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、英国
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London、英国
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

研究人群

在输注 CTX001 后完成或终止母体研究（CTX001-111 或 CTX001-121 或 VX21-CTX001-141 或 VX21-CTX001-151）的所有受试者将被纳入长期随访研究。

描述

纳入标准：

  • 受试者（或其合法指定和授权的代表或监护人）必须签署知情同意书 (ICF) 并注明日期，如果适用，同意书
  • 受试者必须在父母研究中接受过 CTX001 输注

排除标准：

  • 没有排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：CTX001
所有在CTX001输注后完成或中止任一多中心母研究（CTX001-111、CTX001-121、CTX001-141、CTX001-151和CTX001-161）的参与者，将被邀请参加此项长期随访研究。
生物：CTX001
CTX001输液。
其他名称：
  • Exagamglogene自动温度检测仪
  • Exacel

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
新的恶性肿瘤
大体时间：CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
新的或恶化的血液系统疾病
大体时间：CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
全因死亡率
大体时间：CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
严重不良事件 (SAE)
大体时间：CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
CTX001 相关不良事件 (AE)
大体时间：CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书
CTX001 输注后 15 年内签署知情同意书

次要结果测量

结果测量
大体时间
TDT 和 SCD：随着时间的推移，外周血中存在的具有预期基因修饰的等位基因的比例
大体时间：CTX001 输注后长达 15 年
CTX001 输注后长达 15 年
SCD：严重 VOC 年化率相对于基线的变化
大体时间：从最后一次 RBC 输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次 RBC 输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：严重挥发性有机化合物住院率与基线相比的相对变化
大体时间：从最后一次 RBC 输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次 RBC 输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：严重挥发性有机化合物的年化住院时间相对于基线的相对变化
大体时间：从最后一次 RBC 输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次 RBC 输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：随时间推移因 SCD 相关适应症而输注的红细胞体积变化
大体时间：CTX001 输注后长达 15 年
CTX001 输注后长达 15 年
SCD：随着时间的推移，网织红细胞/红细胞相对于基线的变化
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 15 年
从基线到 CTX001 输注后 15 年
SCD：随着时间的推移，乳酸脱氢酶 (LDH) 相对于基线的变化
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 15 年
从基线到 CTX001 输注后 15 年
SCD：触珠蛋白基线随时间的变化
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 15 年
从基线到 CTX001 输注后 15 年
SCD：总胆红素随时间从基线的变化
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 15 年
从基线到 CTX001 输注后 15 年
SCD：间接胆红素随时间从基线的变化
大体时间：从基线到 CTX001 输注后 15 年
从基线到 CTX001 输注后 15 年
SCD：使用 11 分数值评定量表 (NRS) 评估 PRO 随时间的变化
大体时间：CTX001输注后长达5年
CTX001输注后长达5年
SCD：使用 Wong Baker FACES 疼痛量表评估 PRO 随时间的变化
大体时间：CTX001输注后长达5年
CTX001输注后长达5年
SCD：使用面部、腿部、活动、哭泣、可安慰性 (FLACC) 行为疼痛量表，PRO 随时间的变化
大体时间：CTX001输注后长达5年
CTX001输注后长达5年
TDT 和 SCD：随时间变化的总血红蛋白 (Hb) 浓度
大体时间：CTX001 输注后最长 15 年
CTX001 输注后最长 15 年
TDT 和 SCD：胎儿血红蛋白 (HbF) 浓度随时间的变化
大体时间：CTX001 输注后最长 15 年
CTX001 输注后最长 15 年
TDT 和 SCD：随着时间的推移，骨髓 CD34+ 细胞中存在预期基因修饰的等位基因的比例
大体时间：CTX001 输注后最长 15 年
CTX001 输注后最长 15 年
TDT 和 SCD：使用儿科生活质量量表 (PedsQL) 核心评估 18 岁以下参与者的 PRO 随着时间的变化
大体时间：CTX001 输注后最长 5 年
CTX001 输注后最长 5 年
TDT：至少连续 12 个月实现输血独立的参与者比例 (TI12)
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
TDT：至少连续 6 个月实现输血独立的参与者比例 (TI6)
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
TDT：达到 TI12 的参与者的免费输血持续时间
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：至少连续 12 个月没有经历过任何严重血管闭塞危机 (VOC) 的参与者比例 (VF12)
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：患有 SCD 且未因严重 VOC 住院至少 12 个月的参与者比例 (HF12)
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：严重挥发性有机化合物年化率降低至少 90% (%)、80%、75% 或 50% 的参与者比例
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：已达到 VF12 的参与者的严重无 VOC 持续时间
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：HbF 持续至少 3 个月持续≥20% 的参与者比例
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：HbF 持续至少 6 个月持续≥20% 的参与者比例
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
SCD：HbF 持续至少 12 个月持续≥20% 的参与者比例
大体时间：从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
从最后一次红细胞输注后 60 天到 CTX001 输注后 15 年
TDT：在CTX001输液后，从基线量减少了至少95％，90％，85％，75％，75％，75％，75％，从基线减少50％，从CTX001注入后10月10日，尚未获得TI12的参与者。
大体时间：从10个月到CTX001输液后15年
从10个月到CTX001输液后15年
TDT：在CTX001输注后第10个月开始，尚未获得TI12的参与者的RBC输血的年度相对减少
大体时间：从10个月到CTX001输液后15年
从10个月到CTX001输液后15年
TDT：通过肝铁浓度（LIC），心脏铁浓度（CIC）和铁蛋白参与者测量的铁超负荷
大体时间：CTX001后最多8年进行LIC； CTX001在CIC输注后最多5年，在CTX001输液后最多15年
CTX001后最多8年进行LIC； CTX001在CIC输注后最多5年，在CTX001输液后最多15年
TDT：随着时间的推移，接受取铁疗法的参与者比例
大体时间：CTX001输液后最多15年
CTX001输液后最多15年
TDT和SCD：仅针对研究111和121的参与者，使用EuroQol生活质量量表（EQ-5D-5L）评估的≥18岁参与者患者报告结局（PRO）随时间的变化
大体时间：CTX001输注后最长5年
CTX001输注后最长5年
TDT和SCD：仅限研究111、121和161的参与者中，年龄≥18岁的参与者使用癌症治疗功能评估-骨髓移植（FACT-BMT）问卷评估的患者报告结局随时间的变化
大体时间：CTX001输注后最长5年
CTX001输注后最长5年
TDT和SCD：仅通过研究111、121、141和151中，使用EQ-5D-Youth（EQ-5D-Y）评估的＜18岁参与者PROs随时间的变化
大体时间：CTX001 输注后最长 5 年
CTX001 输注后最长 5 年
SCD：≥18岁参与者（仅限研究121和161的参与者）使用成人镰状细胞生活质量测量系统（ASCQ-Me）评估的SCD特异性患者报告结局随时间的变化
大体时间：CTX001输注后最长5年
CTX001输注后最长5年
SCD：使用来自研究111、121、141、151和161的PedsQL通用核心SCD模块评估<18岁参与者SCD特异性患者报告结局随时间的变化
大体时间：CTX001输注后长达5年
CTX001输注后长达5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

合作者

CRISPR Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年1月20日

初级完成 (估计的)

2039年9月30日

研究完成 (估计的)

2039年9月30日

研究注册日期

首次提交

2019年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2019年12月20日

首次发布 (实际的)

2019年12月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月7日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (其他标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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