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Eine Langzeit-Follow-up-Studie bei Probanden, die CTX001 erhalten haben

20. März 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit β-Thalassämie oder Sichelzellanämie, die mit autologen CRISPR-Cas9-modifizierten hämatopoetischen Stammzellen behandelt wurden (CTX001)

Dies ist eine standortübergreifende Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von CTX001 bei Patienten, die CTX001 in Studie CTX001-111 (NCT03655678) oder VX21-CTX001-141 (Studien zu transfusionsabhängiger β-Thalassämie [TDT]) erhalten haben ) oder Studie CTX001-121 (NCT03745287) oder VX21-CTX001-151 (Studien zur schweren Sichelzellanämie [SCD]; NCT05329649).

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

160

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Deutschland
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Deutschland
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Kanada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

Alle Probanden, die die Elternstudie (CTX001-111 oder CTX001-121 oder VX21-CTX001-141 oder VX21-CTX001-151) nach der CTX001-Infusion abschließen oder abbrechen, werden in die Langzeit-Follow-up-Studie aufgenommen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden (oder ihr gesetzlich bestellter und bevollmächtigter Vertreter oder Vormund) müssen die Einwilligungserklärung (ICF) und gegebenenfalls eine Einwilligungserklärung unterzeichnen und datieren
  • Die Probanden müssen in einer Elternstudie eine CTX001-Infusion erhalten haben

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTX001
Alle Teilnehmer, die eine der mehreren übergeordneten Studien (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 und CTX001-161) nach der CTX001-Infusion abschließen oder abbrechen, werden gebeten, an dieser Langzeitnachbeobachtungsstudie teilzunehmen.
Biologisch: CTX001
CTX001-Infusion.
Andere Namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Neue bösartige Erkrankungen
Zeitfenster: Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Neue oder sich verschlechternde hämatologische Erkrankungen
Zeitfenster: Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
CTX001-bedingte unerwünschte Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Unterzeichnung einer Einverständniserklärung bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
TDT und SCD: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation, die im Laufe der Zeit im peripheren Blut vorhanden sind
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Änderung der annualisierten Rate schwerer VOCs gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 60 Tage nach der letzten Erythrozyten-Transfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
60 Tage nach der letzten Erythrozyten-Transfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Rate stationärer Krankenhauseinweisungen wegen schwerer VOCs
Zeitfenster: 60 Tage nach der letzten Erythrozyten-Transfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
60 Tage nach der letzten Erythrozyten-Transfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Relative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der annualisierten Krankenhausaufenthaltsdauer für schwere VOCs
Zeitfenster: 60 Tage nach der letzten Erythrozyten-Transfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
60 Tage nach der letzten Erythrozyten-Transfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Änderung des Volumens von Erythrozyten, die für SCD-bezogene Indikationen im Laufe der Zeit transfundiert wurden
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Veränderung der Retikulozyten/Erythrozyten gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Veränderung des Haptoglobins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Änderung des Gesamtbilirubins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Veränderung des indirekten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Änderung der PRO im Laufe der Zeit, bewertet anhand einer numerischen 11-Punkte-Bewertungsskala (NRS)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Änderung der PROs im Laufe der Zeit, bewertet anhand der Wong Baker FACES-Schmerzskala
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Änderung der PROs im Laufe der Zeit unter Verwendung der Verhaltensschmerzskala für Gesicht, Beine, Aktivität, Schreien, Trost (FLACC).
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Gesamthämoglobinkonzentration (Hb) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Konzentration des fetalen Hämoglobins (HbF) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung, die im Laufe der Zeit in CD34+-Zellen des Knochenmarks vorhanden sind
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Veränderung der PROs im Laufe der Zeit bei Teilnehmern unter 18 Jahren, bewertet anhand des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars (PedsQL) Core
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
TDT: Anteil der Teilnehmer, die mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate lang Transfusionsunabhängigkeit erreicht haben (TI12)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
TDT: Anteil der Teilnehmer, die mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate lang Transfusionsunabhängigkeit erreicht haben (TI6)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
TDT: Dauer der transfusionsfreien Zeit bei Teilnehmern, die TI12 erreicht haben
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Anteil der Teilnehmer, die in mindestens 12 aufeinanderfolgenden Monaten keine schweren vaso-okklusiven Krisen (VOC) erlebt haben (VF12)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
SCD: Anteil der Teilnehmer mit SCD, die wegen schwerer VOCs, die mindestens 12 Monate andauerten, nicht stationär ins Krankenhaus eingeliefert wurden (HF12)
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
SCD: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der jährlichen Rate schwerer VOCs um mindestens 90 Prozent (%), 80 %, 75 % oder 50 %
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
SCD: Dauer der schweren VOC-Freiheit bei Teilnehmern, die VF12 erreicht haben
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥20 % für mindestens 3 Monate
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
SCD: Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥20 % für mindestens 6 Monate
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
SCD: Anteil der Teilnehmer mit anhaltendem HbF ≥20 % für mindestens 12 Monate
Zeitfenster: Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
Von 60 Tagen nach der letzten Erythrozytentransfusion bis zu 15 Jahren nach der CTX001-Infusion
TDT: Anteil der Teilnehmer, die mindestens 95%, 90%, 85%, 75%und 50%Reduktion gegenüber dem Ausgangswert des annualisierten Volumens der RBC
Zeitfenster: Von 10 bis 15 Jahren nach dem CTX001 Infusion
Von 10 bis 15 Jahren nach dem CTX001 Infusion
TDT: Relative Reduktion gegenüber dem Ausgangswert im annualisierten Volumen der RBC
Zeitfenster: Von 10 bis 15 Jahren nach dem CTX001 Infusion
Von 10 bis 15 Jahren nach dem CTX001 Infusion
TDT: Eisenüberladung gemessen durch Lebereisenkonzentration (LIC), Herzeisenkonzentration (CIC) und Ferritin für Beta-Thalassämie-Teilnehmer
Zeitfenster: Bis zu 8 Jahre nach CTX001 -Infusion für LIC; bis zu 5 Jahre nach CTX001 -Infusion für CIC und bis zu 15 Jahre nach CTX001 -Infusion für Ferritin
Bis zu 8 Jahre nach CTX001 -Infusion für LIC; bis zu 5 Jahre nach CTX001 -Infusion für CIC und bis zu 15 Jahre nach CTX001 -Infusion für Ferritin
TDT: Anteil der Teilnehmer, die im Laufe der Zeit Eisenentfernungstherapie erhalten
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre nach CTX001 -Infusion
Bis zu 15 Jahre nach CTX001 -Infusion
TDT und SCD: Veränderung des patientenberichteten Ergebnisses (PRO) im Zeitverlauf bei Teilnehmern ≥18 Jahren, bewertet mit der EuroQol-Lebensqualitätsskala (EQ-5D-5L) für Teilnehmer aus Studie 111 und 121 nur
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach CTX001-Infusion
TDT und SCD: Veränderung der PROs im Zeitverlauf bei Teilnehmern ≥18 Jahren, bewertet mithilfe des Fragebogens zur funktionellen Bewertung der Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT) für Teilnehmer aus den Studien 111, 121 und 161 nur
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
TDT und SCD: Veränderung von PROs über die Zeit bei Teilnehmern <18 Jahren, bewertet mit EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) ausschließlich aus Studie 111, 121, 141 und 151
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach der CTX001-Infusion
SCD: Veränderung der SCD-spezifischen PROs über die Zeit bei Teilnehmern ≥18 Jahren, bewertet mit dem Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement System (ASCQ-Me) (nur Teilnehmer aus Studie 121 und 161)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach CTX001-Infusion
SCD: Veränderung der SCD-spezifischen PROs über die Zeit bei Teilnehmern <18 Jahren, bewertet mit dem PedsQL Generic Core SCD-Modul aus den Studien 111, 121, 141, 151 und 161
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach CTX001-Infusion
Bis zu 5 Jahre nach CTX001-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

CRISPR Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Januar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2039

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2039

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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