Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование субъектов, получивших CTX001

7 августа 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Долгосрочное последующее исследование субъектов с β-талассемией или серповидно-клеточной анемией, получавших лечение аутологичными гемопоэтическими стволовыми клетками, модифицированными CRISPR-Cas9 (CTX001)

Это многоцентровое обсервационное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности CTX001 у субъектов, получавших CTX001 в исследовании CTX001-111 (NCT03655678) или VX21-CTX001-141 (исследования трансфузионно-зависимой β-талассемии [TDT]). ) или Исследование CTX001-121 (NCT03745287) или VX21-CTX001-151 (исследования тяжелой серповидно-клеточной анемии [SCD]; NCT05329649).

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

160

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Германия
      • Düsseldorf, Германия
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Германия
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Германия
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Италия
      • Rome, Италия
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Канада
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Соединенное Королевство
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Соединенное Королевство
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Исследуемая популяция

Все субъекты, завершившие или прекратившие исходное исследование (CTX001-111 или CTX001-121, или VX21-CTX001-141, или VX21-CTX001-151) после инфузии CTX001, будут включены в долгосрочное последующее исследование.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты (или его или ее законно назначенный и уполномоченный представитель или опекун) должны подписать и поставить дату формы информированного согласия (ICF) и, если применимо, форму согласия.
  • Субъекты должны были получить инфузию CTX001 в родительском исследовании.

Критерий исключения:

  • Критериев исключения нет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CTX001
Все участники, которые завершат или прекратят участие в одном из нескольких основных исследований (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 и CTX001-161) после инфузии CTX001, будут приглашены к участию в этом долгосрочном исследовании наблюдения.
Биологический: CTX001
Инфузия CTX001.
Другие имена:
  • Эксагамглоген аутотемцел
  • Exa-cel

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Новые злокачественные новообразования
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 15 лет после введения CTX001
Подписание информированного согласия в течение 15 лет после введения CTX001
Новые или ухудшающиеся гематологические нарушения
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 15 лет после введения CTX001
Подписание информированного согласия в течение 15 лет после введения CTX001
Смертность от всех причин
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 15 лет после введения CTX001
Подписание информированного согласия в течение 15 лет после введения CTX001
Серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 15 лет после инфузии CTX001.
Подписание информированного согласия в течение 15 лет после инфузии CTX001.
Нежелательные явления (НЯ), связанные с CTX001
Временное ограничение: Подписание информированного согласия в течение 15 лет после инфузии CTX001.
Подписание информированного согласия в течение 15 лет после инфузии CTX001.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
TDT и SCD: доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в периферической крови с течением времени.
Временное ограничение: До 15 лет после введения CTX001
До 15 лет после введения CTX001
SCD: относительное изменение по сравнению с исходным уровнем в годовом исчислении количества тяжелых летучих органических соединений.
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: относительное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты госпитализаций по поводу тяжелых ЛОС.
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: относительное изменение годовой продолжительности госпитализации по поводу тяжелых летучих органических соединений по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последней трансфузии эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: изменение объема эритроцитов, перелитых по показаниям, связанным с ВСС, с течением времени.
Временное ограничение: До 15 лет после введения CTX001
До 15 лет после введения CTX001
ВСС: изменение количества ретикулоцитов/эритроцитов по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: изменение по сравнению с исходным уровнем лактатдегидрогеназы (LDH) с течением времени.
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: изменение гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: изменение общего билирубина по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: изменение непрямого билирубина по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
От исходного уровня до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: изменение PRO с течением времени, оцененное с использованием 11-балльной числовой рейтинговой шкалы (NRS).
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
SCD: изменение PRO с течением времени, оцененное с использованием шкалы боли Wong Baker FACES.
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
SCD: изменение PRO с течением времени с использованием поведенческой шкалы боли лица, ног, активности, плача, утешения (FLACC).
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: концентрация общего гемоглобина (Hb) с течением времени
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии CTX001
До 15 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: концентрация фетального гемоглобина (HbF) с течением времени
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии CTX001
До 15 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в CD34+ клетках костного мозга с течением времени.
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии CTX001
До 15 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: изменение PRO с течением времени у участников <18 лет, оцененное с использованием педиатрического опросника качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
TDT: доля участников, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 12 месяцев подряд (TI12).
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
TDT: доля участников, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 6 месяцев подряд (TI6).
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
TDT: Продолжительность бесплатного переливания крови у участников, достигших TI12.
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: Доля участников, у которых не было тяжелых вазоокклюзионных кризов (VOC) в течение как минимум 12 месяцев подряд (VF12).
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: доля участников с ВСС, не госпитализированных по поводу тяжелых ЛОС, сохранявшихся в течение как минимум 12 месяцев (HF12).
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: доля участников, у которых снижение уровня тяжелых ЛОС в годовом выражении составляет не менее 90 процентов (%), 80%, 75% или 50%.
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
SCD: продолжительность строгого отсутствия ЛОС у участников, достигших VF12.
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: доля участников с устойчивым уровнем HbF ≥20% в течение как минимум 3 месяцев.
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: доля участников с устойчивым уровнем HbF ≥20% в течение как минимум 6 месяцев.
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
ВСС: доля участников с устойчивым уровнем HbF ≥20% в течение как минимум 12 месяцев.
Временное ограничение: От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
От 60 дней после последнего переливания эритроцитов до 15 лет после инфузии CTX001
TDT: доля участников, достигших не менее 95%, 90%, 85%, 75%, 50%снижения от исходного уровня в годовом объеме переливаний эритроцитов, начиная с 10 -го месяца после инфузии CTX001 для участников, которые не достигли TI12
Временное ограничение: С 10 до 15 лет после CTX001 инфузия
С 10 до 15 лет после CTX001 инфузия
TDT: Относительное сокращение от исходного уровня в годовом объеме переливаний эритроцитов, начиная с 10 -го месяца после инфузии CTX001 для участников, которые не достигли TI12
Временное ограничение: С 10 до 15 лет после CTX001 инфузия
С 10 до 15 лет после CTX001 инфузия
TDT: перегрузка железа, измеренная с помощью концентрации железа в печени (LIC), концентрации железа сердца (CIC) и ферритина для участников бета-талассемии
Временное ограничение: До 8 лет после инфузии CTX001 для LIC; До 5 лет после инфузии CTX001 для CIC и до 15 лет после инфузии CTX001 для ферритина
До 8 лет после инфузии CTX001 для LIC; До 5 лет после инфузии CTX001 для CIC и до 15 лет после инфузии CTX001 для ферритина
TDT: доля участников, получающих терапию удалением железа с течением времени
Временное ограничение: До 15 лет после инфузии CTX001
До 15 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: Изменение результатов, о которых сообщают пациенты (PRO), с течением времени у участников в возрасте ≥18 лет, оцененное с использованием опросника качества жизни EuroQol (EQ-5D-5L) только для участников исследований 111 и 121
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: Изменение показателей, сообщаемых пациентами (PROs), с течением времени у участников в возрасте ≥18 лет, оцененное с использованием опросника функциональной оценки терапии рака - трансплантация костного мозга (FACT-BMT) только для участников исследований 111, 121 и 161
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
TDT и SCD: Изменение показателей PRO с течением времени у участников <18 лет, оцененных с использованием EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) только из исследований 111, 121, 141 и 151
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
Серповидноклеточная анемия: изменение специфических для СКА показателей, сообщаемых пациентами (PRO), с течением времени у участников в возрасте ≥18 лет, оцененное с использованием системы измерения качества жизни взрослых с серповидноклеточной анемией (ASCQ-Me) (только участники исследований 121 и 161)
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001
СКД: Изменение специфических для СКД показателей, сообщаемых пациентами, с течением времени у участников <18 лет, оцененных с использованием модуля PedsQL Generic Core для СКД из исследований 111, 121, 141, 151 и 161
Временное ограничение: До 5 лет после инфузии CTX001
До 5 лет после инфузии CTX001

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

CRISPR Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 января 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2039 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 сентября 2039 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться