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Une étude de suivi à long terme chez des sujets ayant reçu CTX001

7 août 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de suivi à long terme de sujets atteints de β-thalassémie ou de drépanocytose traités avec des cellules souches hématopoïétiques modifiées CRISPR-Cas9 autologues (CTX001)

Il s'agit d'une étude observationnelle multisite visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de CTX001 chez des sujets ayant reçu CTX001 dans l'étude CTX001-111 (NCT03655678) ou VX21-CTX001-141 (études sur la β-thalassémie dépendante des transfusions [TDT] ) ou étude CTX001-121 (NCT03745287) ou VX21-CTX001-151 (études sur la drépanocytose sévère [SCD] ; NCT05329649).

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

160

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Düsseldorf, Allemagne
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Allemagne
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Allemagne
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Italie
      • Rome, Italie
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Royaume-Uni
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Royaume-Uni
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Population étudiée

Tous les sujets qui terminent ou interrompent l'étude parente (CTX001-111 ou CTX001-121 ou VX21-CTX001-141 ou VX21-CTX001-151) après la perfusion de CTX001 seront inscrits à l'étude de suivi à long terme.

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets (ou leur représentant ou tuteur légalement nommé et autorisé) doivent signer et dater le formulaire de consentement éclairé (ICF) et, le cas échéant, un formulaire d'assentiment
  • Les sujets doivent avoir reçu une perfusion de CTX001 dans une étude parentale

Critère d'exclusion:

  • Il n'y a pas de critère d'exclusion

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CTX001
Tous les participants qui terminent ou interrompent l'une des études parentes multiples (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 et CTX001-161) après la perfusion de CTX001 seront invités à participer à cette étude de suivi à long terme.
Biologique: CTX001
Perfusion CTX001.
Autres noms:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exacel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nouvelles tumeurs malignes
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Troubles hématologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Mortalité toutes causes confondues
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Événements indésirables graves (EIG)
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Événements indésirables (EI) liés au CTX001
Délai: Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Signature du consentement éclairé jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
TDT et SCD : Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement relatif par rapport au niveau de référence du taux annualisé de COV graves
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement relatif par rapport au niveau de référence du taux d'hospitalisations pour COV graves
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement relatif par rapport au départ de la durée annualisée de l'hospitalisation pour les COV graves
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : évolution du volume de globules rouges transfusés pour des indications liées à la SCD au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : modification par rapport à la ligne de base des réticulocytes/érythrocytes au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : variation par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH) au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : modification de l'haptoglobine par rapport à la ligne de base au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine totale au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : variation par rapport à la ligne de base de la bilirubine indirecte au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De la ligne de base jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement du PRO au fil du temps évalué à l'aide d'une échelle d'évaluation numérique (NRS) à 11 points
Délai: Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement des PRO au fil du temps évalué à l'aide de l'échelle de douleur Wong Baker FACES
Délai: Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
SCD : changement des PRO au fil du temps en utilisant l'échelle de douleur comportementale du visage, des jambes, de l'activité, des pleurs, de la consolabilité (FLACC)
Délai: Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : concentration d'hémoglobine totale (Hb) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : concentration d'hémoglobine fœtale (HbF) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : proportion d'allèles avec modification génétique prévue présents dans les cellules CD34+ de la moelle osseuse au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT et SCD : évolution des PRO au fil du temps chez les participants de moins de 18 ans évalués à l'aide de l'inventaire de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) Core
Délai: Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après la perfusion de CTX001
TDT : Proportion de participants ayant atteint l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 mois consécutifs (TI12)
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT : Proportion de participants ayant atteint l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 6 mois consécutifs (TI6)
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT : durée de la transfusion gratuite chez les participants ayant atteint TI12
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : Proportion de participants n'ayant subi aucune crise vaso-occlusive (COV) sévère pendant au moins 12 mois consécutifs (VF12)
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : proportion de participants atteints de SCD sans hospitalisation pour COV graves pendant au moins 12 mois (HF12)
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : proportion de participants présentant une réduction d'au moins 90 % (%), 80 %, 75 % ou 50 % du taux annualisé de COV graves
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : durée de l'absence de COV sévère chez les participants ayant atteint la FV12
Délai: De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
De 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : proportion de participants présentant une HbF soutenue ≥ 20 % pendant au moins 3 mois
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : proportion de participants présentant une HbF soutenue ≥ 20 % pendant au moins 6 mois
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
SCD : proportion de participants présentant une HbF soutenue ≥ 20 % pendant au moins 12 mois
Délai: À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges jusqu'à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT: Proportion de participants atteignant au moins 95%, 90%, 85%, 75%, 50% de réduction par rapport à la référence en volume annualisé de transfusions RBC à partir après le mois 10 après la perfusion CTX001 pour les participants qui n'ont pas atteint TI12
Délai: Du mois 10 à 15 ans après la perfusion de CTX001
Du mois 10 à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT: Réduction relative par rapport à la référence dans le volume annualisé des transfusions de RBC à partir après le mois 10 après la perfusion de CTX001 pour les participants qui n'ont pas atteint TI12
Délai: Du mois 10 à 15 ans après la perfusion de CTX001
Du mois 10 à 15 ans après la perfusion de CTX001
TDT: surcharge de fer mesurée par la concentration en fer hépatique (LIC), la concentration en fer cardiaque (CIC) et la ferritine pour les participants à la bêta-thalassémie
Délai: Jusqu'à 8 ans après la perfusion CTX001 pour LIC; Jusqu'à 5 ans après la perfusion CTX001 pour CIC et jusqu'à 15 ans après la perfusion CTX001 pour la ferritine
Jusqu'à 8 ans après la perfusion CTX001 pour LIC; Jusqu'à 5 ans après la perfusion CTX001 pour CIC et jusqu'à 15 ans après la perfusion CTX001 pour la ferritine
TDT: proportion de participants recevant une thérapie d'élimination du fer au fil du temps
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion CTX001
Jusqu'à 15 ans après la perfusion CTX001
TDT et SCD : Évolution des résultats rapportés par les patients (PRO) au fil du temps chez les participants âgés de ≥18 ans, évaluée à l'aide de l'échelle de qualité de vie EuroQol (EQ-5D-5L) pour les participants des études 111 et 121 uniquement
Délai: Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
TDT et SCD : Évolution des PRO au fil du temps chez les participants âgés de ≥18 ans évaluée à l'aide du questionnaire d'évaluation fonctionnelle du traitement du cancer - greffe de moelle osseuse (FACT-BMT) pour les participants des études 111, 121 et 161 uniquement
Délai: Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
TDT et SCD : Évolution des PRO au fil du temps chez les participants <18 ans évaluée à l'aide de l'EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) uniquement à partir des études 111, 121, 141 et 151
Délai: Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
SCD : Évolution des PRO spécifiques à la SCD au fil du temps chez les participants âgés de ≥18 ans, évaluée à l'aide du système de mesure de la qualité de vie adulte dans la drépanocytose (ASCQ-Me) (participants des études 121 et 161 uniquement)
Délai: Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
SCD : Évolution des PRO spécifiques à la SCD au fil du temps chez les participants <18 ans évalués à l'aide du module PedsQL Generic Core SCD des études 111, 121, 141, 151 et 161
Délai: Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001
Jusqu'à 5 ans après l'infusion de CTX001

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

CRISPR Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 janvier 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2039

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2039

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2019

Première publication (Réel)

23 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Autre identifiant: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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