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CTX001을 투여받은 피험자에 대한 장기 추적 연구

2024년 3월 4일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

자가 CRISPR-Cas9 변형 조혈모세포(CTX001)로 치료한 β-지중해빈혈 또는 낫적혈구병 환자를 대상으로 한 장기 추적 연구

이것은 연구 CTX001-111(NCT03655678) 또는 VX21-CTX001-141(수혈 의존성 β-지중해빈혈[TDT] 연구)에서 CTX001을 투여받은 피험자에서 CTX001의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 다중 사이트 관찰 연구입니다. ) 또는 연구 CTX001-121(NCT03745287) 또는 VX21-CTX001-151(중증 겸상 적혈구 질환[SCD] 연구; NCT05329649).

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

160

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Dusseldorf, 독일
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Regensburg, 독일
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
      • Tuebingen, 독일
        • University Hospital Tuebingen
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center (21+ years)
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial Medical Center/ Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • 영국
      • London, 영국
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
        • Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - IRCCS
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
      • Toronto, 캐나다
        • Toronto General Hospital, University Health Network
      • Vancouver, 캐나다
        • St. Paul's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 인구

CTX001 주입 후 모 연구(CTX001-111 또는 CTX001-121 또는 VX21-CTX001-141 또는 VX21-CTX001-151)를 완료하거나 중단한 모든 피험자는 장기 후속 연구에 등록됩니다.

설명

포함 기준:

  • 피험자(또는 법적으로 임명되고 권한을 위임받은 대리인 또는 보호자)는 정보에 입각한 동의서(ICF) 및 해당되는 경우 동의서에 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.
  • 피험자는 모 연구에서 CTX001 주입을 받았어야 합니다.

제외 기준:

  • 제외 기준이 없습니다

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTX001
CTX001 주입 후 다중 부모 연구(CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151, CTX001-161 및 CTX001-171) 중 하나를 완료하거나 중단하는 모든 참가자는 이 장기 참여가 요청됩니다. 후속 연구.
생물학적: CTX001
CTX001 주입.
다른 이름들:
  • 엑사감글로진 오토템셀
  • 엑사셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
새로운 악성종양
기간: CTX001 주입 후 최대 15년까지 정보에 입각한 동의서 서명
CTX001 주입 후 최대 15년까지 정보에 입각한 동의서 서명
새롭거나 악화되는 혈액 장애
기간: CTX001 주입 후 최대 15년까지 정보에 입각한 동의서 서명
CTX001 주입 후 최대 15년까지 정보에 입각한 동의서 서명
모든 원인으로 인한 사망
기간: CTX001 주입 후 최대 15년까지 정보에 입각한 동의서 서명
CTX001 주입 후 최대 15년까지 정보에 입각한 동의서 서명
심각한 부작용(SAE)
기간: CTX001 주입 후 최대 15년까지 사전 동의 서명
CTX001 주입 후 최대 15년까지 사전 동의 서명
CTX001 관련 이상반응(AE)
기간: CTX001 주입 후 최대 15년까지 사전 동의 서명
CTX001 주입 후 최대 15년까지 사전 동의 서명

2차 결과 측정

결과 측정
기간
TDT 및 SCD: 시간 경과에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 15년
CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 심각한 VOC의 연간 비율에서 기준선으로부터의 상대적 변화
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 15년까지
SCD: 중증 VOC에 대한 입원환자 입원율의 기준선 대비 상대적 변화
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 15년까지
SCD: 중증 VOC에 대한 연간 입원 기간의 기준선에서 상대적 변화
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 15년까지
SCD: 시간 경과에 따른 SCD 관련 적응증을 위해 수혈되는 적혈구 양의 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 15년
CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 시간 경과에 따른 망상적혈구/적혈구의 기준선 대비 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 기준선에서 시간 경과에 따른 젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 기준선에서 합토글로빈의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 기준선에서 시간 경과에 따른 총 빌리루빈의 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 시간 경과에 따른 간접 빌리루빈 기준치로부터의 변화
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
기준선에서 CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 11점 수치 등급 척도(NRS)를 사용하여 평가된 시간 경과에 따른 PRO의 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
SCD: Wong Baker FACES 통증 척도를 사용하여 평가한 시간 경과에 따른 PRO의 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
SCD: 얼굴, 다리, 활동, 외침, 위안(FLACC) 행동 통증 척도를 사용하여 시간 경과에 따른 PRO의 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
TDT 및 SCD: 시간 경과에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도
기간: CTX001 주입 후 최대 15년
CTX001 주입 후 최대 15년
TDT 및 SCD: 시간 경과에 따른 태아 헤모글로빈(HbF) 농도
기간: CTX001 주입 후 최대 15년
CTX001 주입 후 최대 15년
TDT 및 SCD: 시간 경과에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전적 변형이 있는 대립유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 15년
CTX001 주입 후 최대 15년
TDT 및 SCD: 연구 111,121 및 171의 ​​참가자에 대해서만 EuroQol 삶의 질 척도(EQ-5D-5L)를 사용하여 평가된 18세 이상 참가자의 시간 경과에 따른 환자 보고 결과(PRO) 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
TDT 및 SCD: 연구 111, 121, 161 및 171 참가자에 대해서만 암 치료-골수 이식(FACT-BMT) 설문지의 기능 평가를 사용하여 평가한 18세 이상 참가자의 시간 경과에 따른 PRO 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
TDT 및 SCD: 연구 111,121,141,151 및 171의 ​​EQ-5D-Youth(EQ-5D-Y)를 사용하여 평가한 18세 미만 참가자의 시간 경과에 따른 PRO 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
TDT 및 SCD: 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)를 사용하여 평가한 18세 미만 참가자의 시간 경과에 따른 PRO 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
TDT: 최소 12개월 연속 수혈 독립을 달성한 참가자의 비율(TI12)
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
TDT: 최소 6개월 연속 수혈 독립을 달성한 참가자의 비율(TI6)
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
TDT: CTX001 주입 후 60일 이후부터 연간 수혈을 통해 기준선 대비 최소 95%, 90%, 85%, 75%, 50% 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 60일차부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
60일차부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
TDT: TI12를 달성한 참가자의 무료 수혈 기간
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
TDT: 연간 적혈구 수혈량의 기준선 대비 상대적 감소
기간: 60일차부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
60일차부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
TDT: 간 철 농도(LIC), 심장 철 농도(CIC) 및 베타 지중해빈혈 참가자의 페리틴으로 측정한 철분 과부하
기간: CTX001 주입 후 최대 5년(LIC 및 CIC의 경우)부터 CTX001 주입 후 최대 15년(페리틴의 경우)]
CTX001 주입 후 최대 5년(LIC 및 CIC의 경우)부터 CTX001 주입 후 최대 15년(페리틴의 경우)]
TDT: 시간이 지남에 따라 철 킬레이트화 요법을 받은 참가자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 15년
CTX001 주입 후 최대 15년
SCD: 최소 12개월 연속으로 심각한 혈관 폐쇄 위기(VOC)를 경험하지 않은 참가자의 비율(VF12)
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: 최소 12개월 동안 지속된 심각한 VOC로 인해 입원하지 않은 SCD 참가자의 비율(HF12)
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: 심각한 VOC의 연간 비율이 최소 90%(%), 80%, 75% 또는 50% 감소한 참가자 비율
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: VF12를 달성한 참가자의 심각한 VOC가 없는 기간
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: 최소 3개월 동안 HbF ≥20%를 유지한 참가자의 비율
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: 최소 6개월 동안 HbF ≥20%를 유지한 참가자의 비율
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: 최소 12개월 동안 HbF ≥20%를 유지한 참가자의 비율
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 최대 15년까지
SCD: 성인 겸상 적혈구 삶의 질 측정 시스템(ASCQ-Me)을 사용하여 평가한 18세 이상 참가자의 시간 경과에 따른 SCD 특정 PRO 변화(연구 121,161 및 171 참가자만 해당)
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년
SCD: 연구 111,121,141,151,161 및 171의 ​​PedsQL Generic Core SCD 모듈을 사용하여 평가한 18세 미만 참가자의 시간 경과에 따른 SCD 관련 PRO 변화
기간: CTX001 주입 후 최대 5년
CTX001 주입 후 최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

협력자

CRISPR Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 20일

기본 완료 (추정된)

2039년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2039년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 12월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 20일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CTX001-131
  • 2018-002935-88 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈액 질환에 대한 임상 시험

CTX001에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Panama

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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