Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner, der modtog CTX001

20. marts 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af forsøgspersoner med β-thalassæmi eller seglcellesygdom behandlet med autologe CRISPR-Cas9 modificerede hæmatopoietiske stamceller (CTX001)

Dette er et observationsstudie med flere steder til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af CTX001 hos forsøgspersoner, der modtog CTX001 i undersøgelse CTX001-111 (NCT03655678) eller VX21-CTX001-141 (transfusionsafhængig β-thalassæmi [TDT] undersøgelser ) eller Undersøg CTX001-121 (NCT03745287) eller VX21-CTX001-151 (svær seglcellesygdom [SCD] undersøgelser; NCT05329649).

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Tyskland
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Tyskland
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Alle forsøgspersoner, der afslutter eller afbryder moderstudiet (CTX001-111 eller CTX001-121 eller VX21-CTX001-141 eller VX21-CTX001-151) efter CTX001-infusion, vil blive optaget i langtidsopfølgningsstudiet.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emner (eller hans eller hendes lovligt udpegede og autoriserede repræsentant eller værge) skal underskrive og datere informeret samtykkeformular (ICF) og, hvor det er relevant, en samtykkeerklæring
  • Forsøgspersonerne skal have modtaget CTX001-infusion i en forældreundersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen udelukkelseskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTX001
Alle deltagere, der afslutter eller afbryder en af de multiple forældrestudier (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 og CTX001-161) efter CTX001-infusion, vil blive bedt om at deltage i dette langtidsovervågningsstudie.
Biologisk: CTX001
CTX001 infusion.
Andre navne:
  • Exagamglogen autotemcel
  • Exa-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Nye maligniteter
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Nye eller forværrede hæmatologiske lidelser
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
CTX001-relaterede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion
Underskrivelse af informeret samtykke op til 15 år efter CTX001-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
TDT og SCD: Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: Op til 15 år efter CTX001-infusion
Op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Relativ ændring fra baseline i den årlige rate af alvorlige VOC'er
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Relativ ændring fra baseline i antallet af indlagte hospitalsindlæggelser for svære VOC'er
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Relativ ændring fra baseline i den årlige varighed af hospitalsindlæggelse for svære VOC'er
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring i volumen af ​​RBC'er transfunderet for SCD-relaterede indikationer over tid
Tidsramme: Op til 15 år efter CTX001-infusion
Op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring fra baseline i retikulocytter/erythrocytter over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring fra baseline i haptoglobin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring fra baseline i total bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring fra baseline i indirekte bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring i PRO over tid vurderet ved hjælp af 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS)
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring i PRO'er over tid vurderet ved hjælp af Wong Baker FACES smerteskala
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring i PRO'er over tid ved brug af ansigt, ben, aktivitet, gråd, trøst (FLACC) adfærdsmæssige smerteskala
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Total hæmoglobin (Hb) koncentration over tid
Tidsramme: Op til 15 år efter CTX001-infusion
Op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT og SCD: føtal hæmoglobin (HbF) koncentration over tid
Tidsramme: Op til 15 år efter CTX001-infusion
Op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i CD34+ celler i knoglemarven over tid
Tidsramme: Op til 15 år efter CTX001-infusion
Op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Ændring i PRO'er over tid hos deltagere <18 år vurderet ved hjælp af pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Core
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
TDT: Andel af deltagere, der opnår transfusionsuafhængighed i mindst 12 på hinanden følgende måneder (TI12)
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Andel af deltagere, der opnår transfusionsuafhængighed i mindst 6 på hinanden følgende måneder (TI6)
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Varighed af transfusionsfri hos deltagere, der har opnået TI12
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel af deltagere, der ikke har oplevet nogen alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC) i mindst 12 på hinanden følgende måneder (VF12)
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel af deltagere med SCD fri for hospitalsindlæggelse på grund af svære VOC'er holdt i mindst 12 måneder (HF12)
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel af deltagere med mindst 90 % (%), 80 %, 75 % eller 50 % reduktion i den årlige rate af alvorlige VOC'er
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Varighed af svær VOC-fri hos deltagere, der har opnået VF12
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20% i mindst 3 måneder
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20% i mindst 6 måneder
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel af deltagere med vedvarende HbF ≥20 % i mindst 12 måneder
Tidsramme: Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra 60 dage efter sidste RBC-transfusion op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Andelen af deltagere, der opnår mindst 95%, 90%, 85%, 75%, 50%reduktion fra baseline i det årlige volumen af RBC -transfusioner, der starter efter måned 10 efter CTX001 -infusion for deltagere, der ikke har opnået TI12
Tidsramme: Fra måned 10 op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra måned 10 op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Relativ reduktion fra baseline i det årlige volumen af RBC -transfusioner, der starter efter måned 10 efter CTX001 -infusion for deltagere, der ikke har opnået TI12
Tidsramme: Fra måned 10 op til 15 år efter CTX001-infusion
Fra måned 10 op til 15 år efter CTX001-infusion
TDT: overbelastning af jern, målt ved leverjernkoncentration (LIC), hjerte-jernkoncentration (CIC) og ferritin for beta-thalassemia-deltagere
Tidsramme: Op til 8 år efter CTX001 -infusion for LIC; Op til 5 år efter CTX001 -infusion for CIC og op til 15 år efter CTX001 -infusion til ferritin
Op til 8 år efter CTX001 -infusion for LIC; Op til 5 år efter CTX001 -infusion for CIC og op til 15 år efter CTX001 -infusion til ferritin
TDT: Andel af deltagere, der modtager terapi til fjernelse af jern over tid
Tidsramme: Op til 15 år efter CTX001 -infusion
Op til 15 år efter CTX001 -infusion
TDT og SCD: Ændring i patientrapporteret udfald (PRO) over tid hos deltagere ≥18 år vurderet ved hjælp af EuroQol livskvalitetsskala (EQ-5D-5L) kun for deltagere fra studie 111 og 121
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001 infusion
Op til 5 år efter CTX001 infusion
TDT og SCD: Ændring i PRO'er over tid hos deltagere ≥18 år vurderet ved hjælp af funktionel vurdering af cancerterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) spørgeskema for deltagere fra studie 111, 121 og 161 kun
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
TDT og SCD: Ændring i PRO'er over tid hos deltagere <18 år vurderet ved hjælp af EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) kun fra studie 111,121,141 og 151
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring i SCD-specifikke PRO'er over tid hos deltagere ≥18 år vurderet ved hjælp af voksen seglcellekvalitetslivsmålingssystem (ASCQ-Me) (kun deltagere fra Studie 121 og 161)
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Ændring i SCD-specifikke PRO'er over tid hos deltagere <18 år vurderet med PedsQL Generic Core SCD-modul fra studierne 111, 121, 141, 151 og 161
Tidsramme: Op til 5 år efter CTX001-infusion
Op til 5 år efter CTX001-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

CRISPR Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2039

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2039

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2019

Først opslået (Faktiske)

23. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2026

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CTX001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner