Um estudo de acompanhamento de longo prazo em indivíduos que receberam CTX001
7 de agosto de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de acompanhamento de longo prazo de indivíduos com β-talassemia ou doença falciforme tratados com células-tronco hematopoiéticas modificadas CRISPR-Cas9 autólogas (CTX001)
Este é um estudo observacional de vários locais para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de CTX001 em indivíduos que receberam CTX001 no Estudo CTX001-111 (NCT03655678) ou VX21-CTX001-141 (estudos de β-talassemia [TDT] dependentes de transfusão ) ou Estudo CTX001-121 (NCT03745287) ou VX21-CTX001-151 (estudos de doença falciforme grave [SCD]; NCT05329649).
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
160
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Düsseldorf, Alemanha
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Alemanha
- Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
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Regensburg, Alemanha
- Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
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Brussels, Bélgica
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children - Hematology
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Toronto, Canadá
- Toronto General Hospital - Hematology
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Vancouver, Canadá
- St. Paul's Hospital - Hematology
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Herbert Irving Pavilion - Hematology
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
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Rome, Itália
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Reino Unido
- Hammersmith Hospital - Haematology Dept
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London, Reino Unido
- University College London Hospital NHS Foundation - Main
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
População do estudo
Todos os indivíduos que concluírem ou descontinuarem o estudo principal (CTX001-111 ou CTX001-121 ou VX21-CTX001-141 ou VX21-CTX001-151) após a infusão de CTX001 serão inscritos no estudo de acompanhamento de longo prazo.
Descrição
Critério de inclusão:
- Os sujeitos (ou seu representante ou tutor legalmente nomeado e autorizado) devem assinar e datar o formulário de consentimento informado (TCLE) e, quando aplicável, um formulário de consentimento
- Os indivíduos devem ter recebido infusão de CTX001 em um estudo principal
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CTX001
Todos os participantes que completem ou descontinuem um dos múltiplos estudos principais (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 e CTX001-161) após a infusão de CTX001 serão convidados a participar neste estudo de seguimento a longo prazo.
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Infusão de CTX001.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Novas neoplasias
Prazo: Assinatura de consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Assinatura de consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Distúrbios hematológicos novos ou agravados
Prazo: Assinatura de consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Assinatura de consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Mortalidade por todas as causas
Prazo: Assinatura de consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Assinatura de consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Assinatura do consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Assinatura do consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Eventos adversos (EAs) relacionados ao CTX001
Prazo: Assinatura do consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Assinatura do consentimento informado até 15 anos após a infusão de CTX001
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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TDT e SCD: Proporção de alelos com modificação genética pretendida presentes no sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CTX001
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Até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança relativa da linha de base na taxa anualizada de VOCs graves
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança relativa desde o início na taxa de hospitalizações por COVs graves
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Alteração relativa desde a linha de base na duração anualizada da hospitalização por VOCs graves
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Alteração no volume de hemácias transfundidas para indicações relacionadas à SCD ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CTX001
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Até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança da linha de base em reticulócitos/eritrócitos ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Alteração da linha de base na lactato desidrogenase (LDH) ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança da linha de base na haptoglobina ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança da linha de base na bilirrubina total ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança da linha de base na bilirrubina indireta ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança no PRO ao longo do tempo avaliada usando escala de classificação numérica de 11 pontos (NRS)
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Alteração nos PROs ao longo do tempo avaliada usando a escala de dor Wong Baker FACES
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Mudança nos PROs ao longo do tempo usando escala comportamental de dor facial, pernas, atividade, choro, consolabilidade (FLACC)
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: concentração de hemoglobina total (Hb) ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CTX001
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Até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: concentração de hemoglobina fetal (HbF) ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CTX001
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Até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Proporção de alelos com modificação genética pretendida presentes em células CD34+ da medula óssea ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CTX001
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Até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Mudança nos PROs ao longo do tempo em participantes <18 anos avaliados usando o inventário pediátrico de qualidade de vida (PedsQL) Core
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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TDT: Proporção de participantes que alcançaram independência transfusional por pelo menos 12 meses consecutivos (TI12)
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT: Proporção de participantes que alcançaram independência transfusional por pelo menos 6 meses consecutivos (TI6)
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT: Duração da transfusão gratuita em participantes que atingiram TI12
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Proporção de participantes que não sofreram nenhuma crise vaso-oclusiva grave (COV) por pelo menos 12 meses consecutivos (VF12)
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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DF: Proporção de participantes com DF livres de hospitalização por COV graves sustentados por pelo menos 12 meses (HF12)
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Proporção de participantes com pelo menos 90 por cento (%), 80%, 75% ou 50% de redução na taxa anualizada de COV graves
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Duração da ausência de COV grave em participantes que atingiram VF12
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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DF: Proporção de participantes com HbF sustentada ≥20% por pelo menos 3 meses
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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DF: Proporção de participantes com HbF sustentada ≥20% por pelo menos 6 meses
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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DF: Proporção de participantes com HbF sustentada ≥20% por pelo menos 12 meses
Prazo: De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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De 60 dias após a última transfusão de hemácias até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT: Proporção de participantes atingindo pelo menos 95%, 90%, 85%, 75%, redução de 50%da linha de base no volume anualizado de transfusões de hemácias de hemácias, começando após o mês 10 após a infusão de CTX001 para participantes que não alcançaram Ti12
Prazo: De 10 a 15 a 15 anos após a infusão de CTX001
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De 10 a 15 a 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT: Redução relativa da linha de base no volume anualizado de transfusões de RBC, começando após o mês 10 após a infusão de CTX001 para participantes que não alcançaram Ti12
Prazo: De 10 a 15 a 15 anos após a infusão de CTX001
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De 10 a 15 a 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT: sobrecarga de ferro, medida pela concentração de ferro hepático (LIC), concentração de ferro cardíaco (CIC) e ferritina para participantes beta-talassemia
Prazo: Até 8 anos após a infusão de CTX001 para LIC; Até 5 anos após a infusão de CTX001 para CIC e até 15 anos após a infusão de CTX001 para ferritina
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Até 8 anos após a infusão de CTX001 para LIC; Até 5 anos após a infusão de CTX001 para CIC e até 15 anos após a infusão de CTX001 para ferritina
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TDT: proporção de participantes que recebem terapia de remoção de ferro ao longo do tempo
Prazo: Até 15 anos após a infusão de CTX001
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Até 15 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Alteração ao longo do tempo no resultado relatado pelo doente (PRO) em participantes com idade ≥18 anos, avaliada através da escala de qualidade de vida EuroQol (EQ-5D-5L) apenas para participantes dos estudos 111 e 121
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Alteração nos PROs ao longo do tempo em participantes com ≥ 18 anos de idade avaliada através do questionário de avaliação funcional da terapia do cancro - transplante de medula óssea (FACT-BMT) apenas para participantes dos estudos 111, 121 e 161
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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TDT e SCD: Alteração dos PROs ao longo do tempo em participantes <18 anos avaliados utilizando o EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) apenas dos estudos 111, 121, 141 e 151
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Alteração nos PROs específicos da SCD ao longo do tempo em participantes ≥18 anos de idade avaliados através do sistema de medição da qualidade de vida adulta na anemia falciforme (ASCQ-Me) (apenas participantes do Estudo 121 e 161)
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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SCD: Alteração ao longo do tempo nos PROs específicos da SCD em participantes <18 anos de idade avaliados utilizando o módulo PedsQL Generic Core SCD dos estudos 111, 121, 141, 151 e 161
Prazo: Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Até 5 anos após a infusão de CTX001
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Fuente J, Frangoul H, Lang P, Wall D, Meisel R, Corbacioglu S, Li AM, Shah AJ, Carpenter B, Kwiatkowski JL, Mapara MY, Liem RI, Rupprecht J, Kuo KHM, Merkeley H, Algeri M, Smith W, Kohli P, Li N, Rubin J, Zhang S, Hobbs W, Locatelli F. Improvements in health-related quality of life in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia after exagamglogene autotemcel. Blood Adv. 2025 Dec 23;9(24):6502-6510. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016702.
- Sharma A, Locatelli F, Bhatia M, Molinari L, Mapara MY, Liem RI, Dedeken L, Wall D, Eckrich MJ, Kuo KHM, Smith W, Imren S, Kohli P, Li N, Liu T, Rubin J, Hobbs W, Grupp SA, Frangoul H. Improvements in health-related quality of life in patients with severe sickle cell disease after exagamglogene autotemcel. Blood Adv. 2025 Dec 23;9(24):6481-6490. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016701.
- Sheth S, Corbacioglu S, de la Fuente J, Algeri M, Rupprecht J, Kuo KHM, Shah AJ, Lang P, Merkeley H, Carpenter B, Mapara MY, Liem RI, Grupp S, Chopra Y, Li AM, Kwiatkowski JL, Kirby-Allen M, Cappellini MD, Kattamis A, Zairis S, Liu T, Hobbs W, Frangoul H, Locatelli F, Meisel R; CLIMB THAL-111 and CLIMB-131 Study Groups. Correction of Ineffective Erythropoiesis and Normalization of Iron Homeostasis After Exagamglogene Autotemcel in Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. Am J Hematol. 2026 Aug;101(8):1969-1979. doi: 10.1002/ajh.70382. Epub 2026 Jun 7.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2039
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2039
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
23 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX18-CTX001-131
- 2024-512654-19-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .