Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di follow-up a lungo termine nei soggetti che hanno ricevuto CTX001

20 marzo 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di follow-up a lungo termine su soggetti con beta-talassemia o anemia falciforme trattati con cellule staminali ematopoietiche modificate CRISPR-Cas9 autologhe (CTX001)

Questo è uno studio osservazionale multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di CTX001 in soggetti che hanno ricevuto CTX001 nello studio CTX001-111 (NCT03655678) o VX21-CTX001-141 (studi sulla β-talassemia trasfusione-dipendente [TDT] ) o Studio CTX001-121 (NCT03745287) o VX21-CTX001-151 (studi sull'anemia falciforme grave [SCD]; NCT05329649).

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

160

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Germania
      • Düsseldorf, Germania
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Germania
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Germania
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Regno Unito
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Popolazione di studio

Tutti i soggetti che completano o interrompono lo studio principale (CTX001-111 o CTX001-121 o VX21-CTX001-141 o VX21-CTX001-151) dopo l'infusione di CTX001 verranno arruolati nello studio di follow-up a lungo termine.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti (o il suo rappresentante o tutore legalmente nominato e autorizzato) devono firmare e datare il modulo di consenso informato (ICF) e, ove applicabile, un modulo di assenso
  • I soggetti devono aver ricevuto l'infusione di CTX001 in uno studio principale

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CTX001
Tutti i partecipanti che completeranno o interromperanno uno dei numerosi studi principali (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 e CTX001-161) dopo l'infusione di CTX001 saranno invitati a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine.
Biologico: CTX001
Infusione CTX001.
Altri nomi:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Nuove neoplasie
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Disturbi ematologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Eventi avversi (EA) correlati a CTX001
Lasso di tempo: Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Firma del consenso informato fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
TDT e SCD: Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presenti nel sangue periferico nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione relativa rispetto al basale nel tasso annualizzato di VOC gravi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione relativa rispetto al basale nel tasso di ricoveri ospedalieri per VOC gravi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione relativa rispetto al basale nella durata annualizzata del ricovero per VOC gravi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione nel tempo del volume di globuli rossi trasfusi per indicazioni correlate a SCD
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione rispetto al basale nei reticolociti/eritrociti nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione rispetto al basale dell'aptoglobina nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione rispetto al basale della bilirubina totale nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione rispetto al basale della bilirubina indiretta nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Dal basale fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione di PRO nel tempo valutata utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione dei PRO nel tempo valutata utilizzando la scala del dolore Wong Baker FACES
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: variazione dei PRO nel tempo utilizzando la scala del dolore comportamentale FLACC (Face, Legs, Activity, Cry, Consolability)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presenti nelle cellule CD34+ del midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: variazione dei PRO nel tempo nei partecipanti <18 anni valutati utilizzando l'inventario pediatrico della qualità della vita (PedsQL) Core
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 12 mesi consecutivi (TI12)
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 6 mesi consecutivi (TI6)
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT: durata del periodo libero da trasfusioni nei partecipanti che hanno raggiunto TI12
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: percentuale di partecipanti che non hanno manifestato alcuna grave crisi vaso-occlusiva (VOC) per almeno 12 mesi consecutivi (VF12)
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: percentuale di partecipanti con SCD liberi da ricovero ospedaliero per COV gravi sostenuti per almeno 12 mesi (HF12)
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: percentuale di partecipanti con almeno il 90% (%), 80%, 75% o 50% di riduzione del tasso annualizzato di COV gravi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: durata della grave assenza di COV nei partecipanti che hanno raggiunto VF12
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: percentuale di partecipanti con HbF sostenuta ≥ 20% per almeno 3 mesi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: percentuale di partecipanti con HbF sostenuta ≥ 20% per almeno 6 mesi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: percentuale di partecipanti con HbF sostenuta ≥ 20% per almeno 12 mesi
Lasso di tempo: Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
Da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi fino a 15 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT: percentuale di partecipanti che raggiungono almeno il 95%, 90%, 85%, 75%, riduzione del 50%dal basale nel volume annuale di trasfusioni di RBC a partire dal mese 10 dopo l'infusione di CTX001 per i partecipanti che non hanno raggiunto TI12
Lasso di tempo: Dal mese 10 fino a 15 anni dopo la CTX001 Infusione
Dal mese 10 fino a 15 anni dopo la CTX001 Infusione
TDT: riduzione relativa dal basale nel volume annuale di trasfusioni di RBC a partire dal mese 10 dopo l'infusione di CTX001 per i partecipanti che non hanno raggiunto TI12
Lasso di tempo: Dal mese 10 fino a 15 anni dopo la CTX001 Infusione
Dal mese 10 fino a 15 anni dopo la CTX001 Infusione
TDT: sovraccarico di ferro misurata dalla concentrazione di ferro epatico (LIC), concentrazione di ferro cardiaco (CIC) e ferritina per partecipanti alla beta-talassemia
Lasso di tempo: Fino a 8 anni dopo l'infusione CTX001 per LIC; Fino a 5 anni dopo l'infusione CTX001 per CIC e fino a 15 anni dopo l'infusione CTX001 per la ferritina
Fino a 8 anni dopo l'infusione CTX001 per LIC; Fino a 5 anni dopo l'infusione CTX001 per CIC e fino a 15 anni dopo l'infusione CTX001 per la ferritina
TDT: percentuale di partecipanti che ricevono terapia di rimozione del ferro nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione CTX001
Fino a 15 anni dopo l'infusione CTX001
TDT e SCD: Variazione dell'esito riportato dal paziente (PRO) nel tempo nei partecipanti ≥18 anni di età valutata utilizzando la scala di qualità della vita EuroQol (EQ-5D-5L) solo per i partecipanti degli studi 111 e 121
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: Variazione dei PRO nel tempo nei partecipanti ≥18 anni di età valutata utilizzando il questionario Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT) per i partecipanti degli studi 111, 121 e 161 solamente
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
TDT e SCD: Variazione dei PRO nel tempo nei partecipanti <18 anni valutati utilizzando EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) solo dagli studi 111,121,141 e 151
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: Variazione nel tempo dei PRO specifici per SCD nei partecipanti di età ≥18 anni valutati utilizzando il sistema di misurazione della qualità della vita per l'anemia falciforme negli adulti (ASCQ-Me) (solo partecipanti degli Studi 121 e 161)
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
SCD: Variazione nel tempo dei PRO specifici per SCD nei partecipanti <18 anni di età valutati utilizzando il modulo PedsQL Generic Core SCD dagli studi 111, 121, 141, 151 e 161
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001
Fino a 5 anni dopo l'infusione di CTX001

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

CRISPR Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2021

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2039

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2039

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

23 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su CTX001

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Paraguay

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi