Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnvervolgonderzoek bij proefpersonen die CTX001 kregen

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een langetermijnvervolgonderzoek van proefpersonen met β-thalassemie of sikkelcelziekte behandeld met autologe CRISPR-Cas9-gemodificeerde hematopoëtische stamcellen (CTX001)

Dit is een observationeel onderzoek op meerdere locaties om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van CTX001 te evalueren bij proefpersonen die CTX001 kregen in onderzoek CTX001-111 (NCT03655678) of VX21-CTX001-141 (transfusieafhankelijke β-thalassemie [TDT]-onderzoeken). ) of Studie CTX001-121 (NCT03745287) of VX21-CTX001-151 (ernstige sikkelcelziekte [SCD] studies; NCT05329649).

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

160

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Canada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Duitsland
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Duitsland
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Italië
      • Rome, Italië
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Studie Bevolking

Alle proefpersonen die het hoofdonderzoek (CTX001-111 of CTX001-121 of VX21-CTX001-141 of VX21-CTX001-151) voltooien of beëindigen na infusie met CTX001, zullen worden opgenomen in het langetermijnvervolgonderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen (of zijn of haar wettelijk aangestelde en bevoegde vertegenwoordiger of voogd) moeten een geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) en, indien van toepassing, een instemmingsformulier ondertekenen en dateren
  • Proefpersonen moeten CTX001-infusie hebben gekregen in een ouderstudie

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CTX001
Alle deelnemers die een van de meerdere hoofdstudies (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 en CTX001-161) voltooien of voortijdig beëindigen na CTX001-infusie, zullen worden gevraagd deel te nemen aan deze langetermijnfollow-upstudie.
Biologisch: CTX001
CTX001 infusie.
Andere namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Nieuwe maligniteiten
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Nieuwe of verslechterende hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
CTX001-gerelateerde bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie
Ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 15 jaar na CTX001-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
TDT en SCD: percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie met CTX001
Tot 15 jaar na infusie met CTX001
SCD: relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal ernstige VOC's op jaarbasis
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na de CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na de CTX001-infusie
SCD: relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal intramurale ziekenhuisopnames voor ernstige VOC's
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na de CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na de CTX001-infusie
SCD: Relatieve verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerde duur van ziekenhuisopname voor ernstige VOC's
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na de CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na de CTX001-infusie
SCD: Verandering in volume van RBC's getransfundeerd voor SCD-gerelateerde indicaties in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie met CTX001
Tot 15 jaar na infusie met CTX001
SCD: Verandering ten opzichte van baseline in reticulocyten/erytrocyten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering ten opzichte van baseline in haptoglobine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering ten opzichte van baseline in totaal bilirubine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering van baseline in indirect bilirubine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf baseline tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: verandering in PRO in de loop van de tijd beoordeeld met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal (NRS)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
SCD: verandering in PRO's in de loop van de tijd beoordeeld met behulp van de Wong Baker FACES-pijnschaal
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering in PRO's in de loop van de tijd met behulp van face, legs, activity, cry, consolability (FLACC) gedragspijnschaal
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
TDT en SCD: totale hemoglobineconcentratie (Hb) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CTX001-infusie
Tot 15 jaar na CTX001-infusie
TDT en SCD: Foetale hemoglobineconcentratie (HbF) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CTX001-infusie
Tot 15 jaar na CTX001-infusie
TDT en SCD: Aandeel van allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in CD34+-cellen van het beenmerg in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CTX001-infusie
Tot 15 jaar na CTX001-infusie
TDT en SCD: Verandering in PRO’s in de loop van de tijd bij deelnemers <18 jaar, beoordeeld met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Kern
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
TDT: Percentage deelnemers dat gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden transfusie-onafhankelijkheid bereikt (TI12)
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
TDT: Percentage deelnemers dat gedurende ten minste zes opeenvolgende maanden transfusie-onafhankelijkheid bereikt (TI6)
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
TDT: Transfusieduur gratis bij deelnemers die TI12 hebben bereikt
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Percentage deelnemers dat gedurende ten minste twaalf opeenvolgende maanden geen ernstige vaso-occlusieve crises (VOC) heeft meegemaakt (VF12)
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Percentage deelnemers met SCD zonder intramurale ziekenhuisopname vanwege ernstige VOC's die ten minste 12 maanden aanhouden (HF12)
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Percentage deelnemers met een vermindering van ten minste 90 procent (%), 80%, 75% of 50% in het jaarlijkse aantal ernstige VOS
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Duur van ernstige VOC-vrij bij deelnemers die VF12 hebben bereikt
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥20% gedurende ten minste 3 maanden
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥20% gedurende ten minste 6 maanden
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
SCD: Percentage deelnemers met aanhoudend HbF ≥20% gedurende ten minste 12 maanden
Tijdsspanne: Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
Vanaf 60 dagen na de laatste RBC-transfusie tot 15 jaar na CTX001-infusie
TDT: Aandeel van de deelnemers die ten minste 95%, 90%, 85%, 75%, 50%reductie van de uitgangswaarde in geannualiseerd volume van RBC -transfusies behaalt vanaf maand 10 na CTX001 -infusie voor deelnemers die geen TI12 hebben bereikt
Tijdsspanne: Van maand 10 tot 15 jaar na CTX001 infusie
Van maand 10 tot 15 jaar na CTX001 infusie
TDT: Relatieve reductie van de basislijn in jaarlijks volume van RBC -transfusies vanaf maand 10 na CTX001 -infusie voor deelnemers die geen TI12 hebben bereikt
Tijdsspanne: Van maand 10 tot 15 jaar na CTX001 infusie
Van maand 10 tot 15 jaar na CTX001 infusie
TDT: ijzeroverbelasting zoals gemeten door leverijzerconcentratie (LIC), cardiale ijzerconcentratie (CIC) en ferritine voor deelnemers aan bèta-thalassemie
Tijdsspanne: Tot 8 jaar na CTX001 -infusie voor LIC; Tot 5 jaar na CTX001 -infusie voor CIC en maximaal 15 jaar na CTX001 -infusie voor ferritine
Tot 8 jaar na CTX001 -infusie voor LIC; Tot 5 jaar na CTX001 -infusie voor CIC en maximaal 15 jaar na CTX001 -infusie voor ferritine
TDT: Aandeel van de deelnemers die in de loop van de tijd ijzerverwijderingstherapie ontvangt
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na CTX001 infusie
Tot 15 jaar na CTX001 infusie
TDT en SCD: Verandering in door patiënten gerapporteerde uitkomst (PRO) over tijd bij deelnemers ≥18 jaar beoordeeld met de EuroQol-kwaliteit van levenschaal (EQ-5D-5L) voor deelnemers alleen uit studie 111 en 121
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
TDT en SCD: Verandering in PRO's over tijd bij deelnemers ≥18 jaar beoordeeld met de functionele beoordeling van kankerbehandeling-beenmergtransplantatie (FACT-BMT) vragenlijst voor deelnemers uit studie 111, 121 en 161 alleen
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
TDT en SCD: Verandering in PRO's in de loop der tijd bij deelnemers <18 jaar beoordeeld met EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) alleen uit studie 111,121,141 en 151
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering in SCD-specifieke PRO's in de loop van de tijd bij deelnemers ≥18 jaar beoordeeld met het adult sickle cell quality of life measurement system (ASCQ-Me) (alleen deelnemers uit Studie 121 en 161)
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie
SCD: Verandering in SCD-specifieke PRO's in de loop van de tijd bij deelnemers <18 jaar beoordeeld met behulp van de PedsQL Generic Core SCD-module uit studies 111, 121, 141, 151 en 161
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na CTX001-infusie
Tot 5 jaar na CTX001-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

CRISPR Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2039

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2039

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren