En langsiktig oppfølgingsstudie i emner som mottok CTX001
7. august 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En langsiktig oppfølgingsstudie av personer med β-thalassemi eller sigdcellesykdom behandlet med autologe CRISPR-Cas9 modifiserte hematopoietiske stamceller (CTX001)
Dette er en observasjonsstudie med flere steder for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av CTX001 hos personer som mottok CTX001 i studien CTX001-111 (NCT03655678) eller VX21-CTX001-141 (transfusjonsavhengige β-thalassemia [TDT] studier ) eller Studer CTX001-121 (NCT03745287) eller VX21-CTX001-151 (studier med alvorlig sigdcellesykdom [SCD]; NCT05329649).
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
160
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
Toronto, Canada
- Toronto General Hospital - Hematology
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital - Hematology
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Herbert Irving Pavilion - Hematology
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Levine Children's Hospital - Hematology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Storbritannia
- Hammersmith Hospital - Haematology Dept
-
London, Storbritannia
- University College London Hospital NHS Foundation - Main
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Tyskland
- Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
-
Regensburg, Tyskland
- Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Studiepopulasjon
Alle forsøkspersoner som fullfører eller avbryter foreldrestudien (CTX001-111 eller CTX001-121 eller VX21-CTX001-141 eller VX21-CTX001-151) etter CTX001-infusjon vil bli registrert i langtidsoppfølgingsstudien.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Subjekter (eller hans eller hennes lovlig oppnevnte og autoriserte representant eller verge) må signere og datere informert samtykkeskjema (ICF) og, der det er aktuelt, et samtykkeskjema
- Forsøkspersonene må ha mottatt CTX001-infusjon i en foreldrestudie
Ekskluderingskriterier:
- Det er ingen eksklusjonskriterier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CTX001
Alle deltakere som fullfører eller avslutter en av de flere overordnede studiene (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 og CTX001-161) etter CTX001-infusjonen vil bli bedt om å delta i denne langtidsfølgestudien.
|
CTX001 infusjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Nye maligniteter
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
Nye eller forverrede hematologiske lidelser
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
CTX001-relaterte bivirkninger (AE)
Tidsramme: Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Signering av informert samtykke inntil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
TDT og SCD: Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i perifert blod over tid
Tidsramme: Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ endring fra baseline i annualisert rate av alvorlige VOC
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ endring fra baseline i antall innleggelser på sykehus for alvorlige VOC
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Relativ endring fra baseline i annualisert varighet av sykehusinnleggelse for alvorlige VOC
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring i volum av RBC transfundert for SCD-relaterte indikasjoner over tid
Tidsramme: Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring fra baseline i retikulocytter/erytrocytter over tid
Tidsramme: Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) over tid
Tidsramme: Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring fra baseline i haptoglobin over tid
Tidsramme: Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring fra baseline i total bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring fra baseline i indirekte bilirubin over tid
Tidsramme: Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring i PRO over tid vurdert ved hjelp av 11-punkts numerisk vurderingsskala (NRS)
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring i PRO-er over tid vurdert ved bruk av Wong Baker FACES smerteskala
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring i PRO-er over tid ved bruk av ansikt, ben, aktivitet, gråt, trøst (FLACC) atferdssmerteskala
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Total hemoglobin (Hb) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Fetal Hemoglobin (HbF) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i CD34+ celler i benmargen over tid
Tidsramme: Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Endring i PRO-er over tid hos deltakere <18 år vurdert ved bruk av pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL) Core
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Andel deltakere som oppnår transfusjonsuavhengighet i minst 12 påfølgende måneder (TI12)
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Andel deltakere som oppnår transfusjonsuavhengighet i minst 6 måneder på rad (TI6)
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Varighet av transfusjonsfri hos deltakere som har oppnådd TI12
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Andel deltakere som ikke har opplevd noen alvorlige vaso-okklusive kriser (VOC) i minst 12 måneder på rad (VF12)
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Andel av deltakere med SCD fri fra innleggelse på sykehus for alvorlige VOC-er som har vært vedvarende i minst 12 måneder (HF12)
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Andel deltakere med minst 90 prosent (%), 80 %, 75 % eller 50 % reduksjon i årlig rate av alvorlige VOC
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Varighet av alvorlig VOC-fri hos deltakere som har oppnådd VF12
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Andel deltakere med vedvarende HbF ≥20 % i minst 3 måneder
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Andel deltakere med vedvarende HbF ≥20 % i minst 6 måneder
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Andel deltakere med vedvarende HbF ≥20 % i minst 12 måneder
Tidsramme: Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra 60 dager etter siste RBC-transfusjon opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Andel deltakere som oppnår minst 95%, 90%, 85%, 75%, 50%reduksjon fra baseline i årlig volum av RBC -transfusjoner som starter etter måned 10 etter CTX001 -infusjon for deltakere som ikke har oppnådd Ti12
Tidsramme: Fra måned 10 opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra måned 10 opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Relativ reduksjon fra baseline i årlig volum av RBC -transfusjoner som starter etter måned 10 etter CTX001 -infusjon for deltakere som ikke har oppnådd Ti12
Tidsramme: Fra måned 10 opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
Fra måned 10 opp til 15 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT: Jernoverbelastning målt ved leverjernkonsentrasjon (LIC), hjertejernkonsentrasjon (CIC) og ferritin for beta-thalassemia deltakere
Tidsramme: Opptil 8 år etter CTX001 -infusjon for LIC; Opptil 5 år etter CTX001 -infusjon for CIC og opptil 15 år etter CTX001 -infusjon for ferritin
|
Opptil 8 år etter CTX001 -infusjon for LIC; Opptil 5 år etter CTX001 -infusjon for CIC og opptil 15 år etter CTX001 -infusjon for ferritin
|
|
TDT: Andel deltakere som mottar jernfjerningsterapi over tid
Tidsramme: Opptil 15 år etter CTX001 -infusjon
|
Opptil 15 år etter CTX001 -infusjon
|
|
TDT og SCD: Endring i pasientrapportert utfall (PRO) over tid hos deltakere ≥18 år vurdert ved bruk av EuroQol livskvalitetsskala (EQ-5D-5L) for deltakere kun fra studie 111 og 121
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Endring i PRO over tid hos deltakere ≥18 år vurdert ved bruk av funksjonell vurdering av kreftbehandling-beinmargstransplantasjon (FACT-BMT) spørreskjema for deltakere kun fra studie 111, 121 og 161
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
TDT og SCD: Endring i PROs over tid hos deltakere <18 år vurdert ved bruk av EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) kun fra studie 111, 121, 141 og 151
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring i SCD-spesifikke PRO-er over tid hos deltakere ≥18 år vurdert ved hjelp av adult sickle cell quality of life measurement system (ASCQ-Me) (kun deltakere fra Studie 121 og 161)
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
|
SCD: Endring i SCD-spesifikke PRO-er over tid hos deltakere <18 år vurdert ved bruk av PedsQL Generisk Kjerne SCD-modul fra studie 111, 121, 141, 151 og 161
Tidsramme: Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Opptil 5 år etter CTX001-infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Fuente J, Frangoul H, Lang P, Wall D, Meisel R, Corbacioglu S, Li AM, Shah AJ, Carpenter B, Kwiatkowski JL, Mapara MY, Liem RI, Rupprecht J, Kuo KHM, Merkeley H, Algeri M, Smith W, Kohli P, Li N, Rubin J, Zhang S, Hobbs W, Locatelli F. Improvements in health-related quality of life in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia after exagamglogene autotemcel. Blood Adv. 2025 Dec 23;9(24):6502-6510. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016702.
- Sharma A, Locatelli F, Bhatia M, Molinari L, Mapara MY, Liem RI, Dedeken L, Wall D, Eckrich MJ, Kuo KHM, Smith W, Imren S, Kohli P, Li N, Liu T, Rubin J, Hobbs W, Grupp SA, Frangoul H. Improvements in health-related quality of life in patients with severe sickle cell disease after exagamglogene autotemcel. Blood Adv. 2025 Dec 23;9(24):6481-6490. doi: 10.1182/bloodadvances.2025016701.
- Sheth S, Corbacioglu S, de la Fuente J, Algeri M, Rupprecht J, Kuo KHM, Shah AJ, Lang P, Merkeley H, Carpenter B, Mapara MY, Liem RI, Grupp S, Chopra Y, Li AM, Kwiatkowski JL, Kirby-Allen M, Cappellini MD, Kattamis A, Zairis S, Liu T, Hobbs W, Frangoul H, Locatelli F, Meisel R; CLIMB THAL-111 and CLIMB-131 Study Groups. Correction of Ineffective Erythropoiesis and Normalization of Iron Homeostasis After Exagamglogene Autotemcel in Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. Am J Hematol. 2026 Aug;101(8):1969-1979. doi: 10.1002/ajh.70382. Epub 2026 Jun 7.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. januar 2021
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2039
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2039
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
23. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX18-CTX001-131
- 2024-512654-19-00 (Annen identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .