Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsuppföljningsstudie i försökspersoner som fick CTX001

7 augusti 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En långtidsuppföljningsstudie av försökspersoner med β-talassemi eller sicklecellssjukdom som behandlats med autologa CRISPR-Cas9 modifierade hematopoetiska stamceller (CTX001)

Detta är en observationsstudie på flera platser för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av CTX001 hos försökspersoner som fick CTX001 i studien CTX001-111 (NCT03655678) eller VX21-CTX001-141 (transfusionsberoende β-talassemi [TDT] studier ) eller Studera CTX001-121 (NCT03745287) eller VX21-CTX001-151 (studier med svår sicklecellssjukdom [SCD]; NCT05329649).

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

160

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Kanada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Storbritannien
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Tyskland
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Tyskland
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Alla försökspersoner som slutför eller avbryter moderstudien (CTX001-111 eller CTX001-121 eller VX21-CTX001-141 eller VX21-CTX001-151) efter CTX001-infusion kommer att inkluderas i den långsiktiga uppföljningsstudien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ämnen (eller hans eller hennes lagligt utsedda och auktoriserade representant eller vårdnadshavare) måste underteckna och datera informerat samtyckesformulär (ICF) och, i förekommande fall, ett samtyckesformulär
  • Försökspersonerna måste ha fått CTX001-infusion i en moderstudie

Exklusions kriterier:

  • Det finns inga uteslutningskriterier

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CTX001
Alla deltagare som avslutar eller avbryter en av de flera föräldrastudierna (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 och CTX001-161) efter CTX001-infusion kommer att ombes att delta i denna långtidsuppföljningsstudie.
Biologisk: CTX001
CTX001 infusion.
Andra namn:
  • Exagamglogen autotemcel
  • Exa-cel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Nya maligniteter
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Nya eller förvärrade hematologiska störningar
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
CTX001-relaterade biverkningar (AE)
Tidsram: Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion
Undertecknande av informerat samtycke upp till 15 år efter CTX001-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
TDT och SCD: Andel alleler med avsedd genetisk modifiering närvarande i perifert blod över tid
Tidsram: Upp till 15 år efter CTX001-infusion
Upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Relativ förändring från baslinjen i årlig frekvens av allvarliga VOC
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Relativ förändring från baslinjen i frekvensen av sjukhusinläggningar för slutenvård för allvarliga VOC
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Relativ förändring från baslinjen i den årliga varaktigheten av sjukhusvistelse för allvarliga VOC
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring i volym av RBC som transfunderas för SCD-relaterade indikationer över tiden
Tidsram: Upp till 15 år efter CTX001-infusion
Upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring från baslinjen i retikulocyter/erytrocyter över tid
Tidsram: Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) över tiden
Tidsram: Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring från baslinjen i haptoglobin över tiden
Tidsram: Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring från baslinjen i totalt bilirubin över tiden
Tidsram: Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring från baslinjen i indirekt bilirubin över tid
Tidsram: Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från baslinjen upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring i PRO över tid bedömd med 11-punkts numerisk betygsskala (NRS)
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring i PROs över tid bedömd med Wong Baker FACES smärtskala
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring av PROs över tid med användning av ansikte, ben, aktivitet, gråt, tröst (FLACC) beteendesmärtskala
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
TDT och SCD: Total hemoglobin (Hb) koncentration över tid
Tidsram: Upp till 15 år efter CTX001-infusion
Upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT och SCD: Fetalt hemoglobin (HbF) koncentration över tid
Tidsram: Upp till 15 år efter CTX001-infusion
Upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT och SCD: Andel alleler med avsedd genetisk modifiering närvarande i CD34+-celler i benmärgen över tid
Tidsram: Upp till 15 år efter CTX001-infusion
Upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT och SCD: Förändring i PROs över tid hos deltagare <18 år utvärderade med hjälp av pediatrisk livskvalitetsinventering (PedsQL) Core
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
TDT: Andel deltagare som uppnår transfusionsoberoende i minst 12 månader i följd (TI12)
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Andel deltagare som uppnår transfusionsoberoende i minst 6 månader i följd (TI6)
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Transfusionsfri varaktighet hos deltagare som har uppnått TI12
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel deltagare som inte har upplevt några allvarliga vaso-ocklusiva kriser (VOC) under minst 12 månader i följd (VF12)
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel deltagare med SCD fria från sluten sjukhusvistelse för allvarliga VOC ihållande i minst 12 månader (HF12)
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel deltagare med minst 90 % (%), 80 %, 75 % eller 50 % minskning av den årliga frekvensen av allvarliga VOC
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Varaktighet av allvarlig VOC-fri hos deltagare som har uppnått VF12
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel deltagare med ihållande HbF ≥20 % i minst 3 månader
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel deltagare med ihållande HbF ≥20 % i minst 6 månader
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
SCD: Andel deltagare med ihållande HbF ≥20 % i minst 12 månader
Tidsram: Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från 60 dagar efter senaste RBC-transfusion upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Andel deltagare som uppnår minst 95%, 90%, 85%, 75%, 50%reduktion från baslinjen i årlig volym av RBC -transfusioner från och med månad 10 efter CTX001 -infusion för deltagare som inte har uppnått TI12
Tidsram: Från månad 10 upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från månad 10 upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Relativ reduktion från baslinjen i årlig volym av RBC -transfusioner från och med månad 10 efter CTX001 -infusion för deltagare som inte har uppnått TI12
Tidsram: Från månad 10 upp till 15 år efter CTX001-infusion
Från månad 10 upp till 15 år efter CTX001-infusion
TDT: Järnöverbelastning mätt med leverjärnkoncentration (LIC), hjärtjärnkoncentration (CIC) och ferritin för beta-talassemi deltagare
Tidsram: Upp till 8 år efter CTX001 infusion för LIC; Upp till 5 år efter CTX001 infusion för CIC och upp till 15 år efter CTX001 infusion för ferritin
Upp till 8 år efter CTX001 infusion för LIC; Upp till 5 år efter CTX001 infusion för CIC och upp till 15 år efter CTX001 infusion för ferritin
TDT: Andel deltagare som får järnborttagningsterapi över tid
Tidsram: Upp till 15 år efter CTX001 infusion
Upp till 15 år efter CTX001 infusion
TDT och SCD: Förändring i patientrapporterade utfall (PRO) över tid hos deltagare ≥18 år bedömda med EuroQol livskvalitetsskala (EQ-5D-5L) för deltagare endast från studie 111 och 121
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
TDT och SCD: Förändring i PRO över tid hos deltagare ≥18 år som bedömts med Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplant (FACT-BMT)-frågeformuläret för deltagare från endast studie 111, 121 och 161
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
TDT och SCD: Förändring i PRO över tid hos deltagare <18 år bedömd med EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) endast från studie 111, 121, 141 och 151
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring i SCD-specifika PRO över tid hos deltagare ≥18 år som bedöms med vuxen mjältsjukan livskvalitetsmätningssystem (ASCQ-Me) (endast deltagare från Studie 121 och 161)
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion
SCD: Förändring i SCD-specifika PRO över tid hos deltagare <18 år som bedömts med PedsQL Generic Core SCD-modul från studie 111, 121, 141, 151 och 161
Tidsram: Upp till 5 år efter CTX001-infusion
Upp till 5 år efter CTX001-infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbetspartners

CRISPR Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 januari 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2039

Avslutad studie (Beräknad)

30 september 2039

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2019

Första postat (Faktisk)

23 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera