Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöillä, jotka saivat CTX001:n

perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöillä, joilla on β-talassemia tai sirppisolutauti, joita hoidetaan autologisilla CRISPR-Cas9-muunnetuilla hematopoieettisilla kantasoluilla (CTX001)

Tämä on monipaikkainen havainnointitutkimus CTX001:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi koehenkilöillä, jotka saivat CTX001:tä tutkimuksessa CTX001-111 (NCT03655678) tai VX21-CTX001-141 (verensiirrosta riippuvainen β-talassemia [TDT]). ) tai tutkimus CTX001-121 (NCT03745287) tai VX21-CTX001-151 (vakava sirppisolutauti [SCD] -tutkimukset; NCT05329649).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

160

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF) - Hematology
  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
      • Toronto, Kanada
        • Toronto General Hospital - Hematology
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital - Hematology
  • Saksa
      • Düsseldorf, Saksa
        • University Hospital Duesseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
      • Klinik Für Kinder- Und Jugendmedizin, Saksa
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
      • Regensburg, Saksa
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Hammersmith Hospital - Haematology Dept
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London Hospital NHS Foundation - Main
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Hematology
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Herbert Irving Pavilion - Hematology
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • New York Presbyterian Hospital - Morgan Stanley Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Levine Children's Hospital - Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia - Hematology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio, Methodist Hospital, Methodist Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Tutkimusväestö

Kaikki koehenkilöt, jotka päättävät tai keskeyttävät kantatutkimuksen (CTX001-111 tai CTX001-121 tai VX21-CTX001-141 tai VX21-CTX001-151) CTX001-infuusion jälkeen, otetaan mukaan pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavien (tai hänen laillisesti nimetyn ja valtuutetun edustajansa tai huoltajansa) on allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumuslomake (ICF) ja tarvittaessa suostumuslomake
  • Koehenkilöiden on täytynyt saada CTX001-infuusiota emotutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Poissulkemiskriteereitä ei ole

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CTX001
Kaikkia osallistujia, jotka saavat päätökseen tai keskeyttävät yhden useista emätutkimuksista (CTX001-111, CTX001-121, CTX001-141, CTX001-151 ja CTX001-161) CTX001-infuusion jälkeen, pyydetään osallistumaan tähän pitkän aikavälin seurantatutkimukseen.
Biologinen: CTX001
CTX001-infuusio.
Muut nimet:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Uusia pahanlaatuisia kasvaimia
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Uudet tai pahenevat hematologiset häiriöt
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
CTX001:een liittyvät haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen enintään 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
TDT ja SCD: Niiden alleelien osuus, joilla on aiottu geneettinen modifikaatio, läsnä ääreisveressä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Suhteellinen muutos perustasosta vakavien VOC-yhdisteiden vuositasossa
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Suhteellinen muutos lähtötasosta vakavien haihtuvien orgaanisten yhdisteiden vuoksi sairaalahoitoon joutuneiden määrässä
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Vakavien VOC-yhdisteiden vuotuisen sairaalahoidon keston suhteellinen muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: SCD:hen liittyvien indikaatioiden vuoksi siirrettyjen punasolujen tilavuuden muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Retikulosyyttien/erytrosyyttien muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Haptoglobiinin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Kokonaisbilirubiinin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
Lähtötilanteesta 15 vuoteen asti CTX001-infuusion jälkeen
SCD: PRO:n muutos ajan mittaan arvioituna 11-pisteisen numeerisen luokitusasteikon (NRS) avulla
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: PRO:iden muutos ajan myötä arvioituna Wong Baker FACES -kipuasteikolla
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: PRO:iden muutos ajan mittaan kasvojen, jalkojen, aktiivisuuden, itkun, lohduttamisen (FLACC) käyttäytymiskipuasteikon avulla
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Kokonaishemoglobiinin (Hb) pitoisuus ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Sikiön hemoglobiinin (HbF) pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Niiden alleelien osuus, joilla on aiottu geneettinen modifikaatio, joita esiintyy luuytimen CD34+-soluissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: PRO:iden muutos ajan myötä alle 18-vuotiailla osallistujilla arvioituna lasten elämänlaatukartoituksen (PedsQL) avulla.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
TDT: Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattomuuden vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan (TI12)
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
TDT: Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattomuuden vähintään kuuden peräkkäisen kuukauden ajan (TI6)
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
TDT: TI12-tason saavuttaneiden osallistujien verensiirron kesto
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Niiden osallistujien osuus, jotka eivät ole kokeneet vakavia vaso-okklusiivisia kriisejä (VOC) vähintään 12 peräkkäisen kuukauden aikana (VF12)
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Niiden osallistujien osuus, joilla on SCD, joka ei ole joutunut sairaalahoitoon vakavien VOC-yhdisteiden vuoksi vähintään 12 kuukautta (HF12)
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Niiden osallistujien osuus, joiden vakavien VOC-yhdisteiden vuositaso on vähentynyt vähintään 90 prosenttia (%), 80 prosenttia, 75 prosenttia tai 50 prosenttia
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Vaikean VOC-vapaan kesto osallistujilla, jotka ovat saavuttaneet VF12:n
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥20 % vähintään 3 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥20 % vähintään 6 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Niiden osallistujien osuus, joilla on jatkuva HbF ≥20 % vähintään 12 kuukauden ajan
Aikaikkuna: 60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
60 päivää viimeisestä punasolusiirrosta 15 vuoteen CTX001-infuusion jälkeen
TDT: Osallistujien osuus, jotka saavuttavat vähintään 95%, 90%, 85%, 75%, 50%: n vähennyksen RBC -verensiirtojen vuotuisen määrän määritetyn määrän jälkeen, kun CTX001 -infuusio alkaa osallistujille, jotka eivät ole saavuttaneet TI12: ta
Aikaikkuna: Kuukaudesta 10-15 vuoteen Post-CTX001-infuusioon
Kuukaudesta 10-15 vuoteen Post-CTX001-infuusioon
TDT: RBC -verensiirtojen vuosittaisen määrän määritetyn määrän suhteellinen väheneminen kuukauden 10 jälkeen CTX001 -infuusion jälkeen osallistujille, jotka eivät ole saavuttaneet TI12: ta
Aikaikkuna: Kuukaudesta 10-15 vuoteen Post-CTX001-infuusioon
Kuukaudesta 10-15 vuoteen Post-CTX001-infuusioon
TDT: Raudan ylikuormitus mitattuna maksarautapitoisuudella (LIC), sydämen rautapitoisuudella (CIC) ja ferritiinillä beeta-talassemian osallistujille
Aikaikkuna: Jopa 8 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen LIC: lle; Enintään 5 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen CIC: lle ja jopa 15 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen ferritiinille
Jopa 8 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen LIC: lle; Enintään 5 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen CIC: lle ja jopa 15 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen ferritiinille
TDT: Raudanpoistohoitoa saavien osallistujien osuus ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen
Jopa 15 vuotta CTX001 -infuusion jälkeen
TDT ja SCD: Potilaiden raportoiman tuloksen (PRO) muutos ajan kuluessa osallistujilla, jotka ovat ≥18 vuoden ikäisiä, arvioitu EuroQol-elämänlaadun asteikolla (EQ-5D-5L) vain tutkimusten 111 ja 121 osallistujille
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Enintään 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
TDT ja SCD: PRO-mittareiden muutos ajan kuluessa osallistujilla, jotka ovat ≥18 vuotta, arvioituna käyttäen FACT-BMT-kyselylomaketta vain tutkimuksista 111, 121 ja 161 tuleville osallistujille
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta CTX001-infusion jälkeen
Enintään 5 vuotta CTX001-infusion jälkeen
TDT ja SCD: PRO-mittarien muutos ajan myötä alle 18-vuotiailla osallistujilla, joita arvioitiin käyttäen EQ-5D-Youth (EQ-5D-Y) -mittaria vain tutkimuksista 111,121,141 ja 151
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Muutos SCD-spesifeissä PRO:ssa ajan myötä osallistujilla, jotka ovat ≥18 vuotta, arvioitu käyttäen aikuisten sirppisoluanemian elämänlaatumittausjärjestelmää (ASCQ-Me) (vain tutkimuksen 121 ja 161 osallistujat)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infuusion jälkeen
SCD: Ajan myötä tapahtuva muutos SCD-spesifeissä potilaskokemusmittareissa (PRO) alle 18-vuotiailla osallistujilla, arvioitu käyttäen PedsQL Generic Core SCD -moduulia tutkimuksista 111, 121, 141, 151 ja 161
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta CTX001-infusion jälkeen
Jopa 5 vuotta CTX001-infusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Yhteistyökumppanit

CRISPR Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. syyskuuta 2039

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. syyskuuta 2039

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-CTX001-131
  • 2024-512654-19-00 (Muu tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa