ハイリスクMDSおよびCMMLにおけるSNS-301単剤療法

包含基準:

1. 署名されたインフォームドコンセント。
2. 18歳以上であること。
3. -MDSまたはCMMLの確定診断。

4. 以下のように定義される高リスク MDS/CMML ステータスの評価:

   1. MDS: 分類のための IPSS-R 基準 ≥ 中リスク-3
   2. CMML: CMML-2 の WHO 基準 (5% から 19% の末梢芽球、および 10% から 19% の骨髄芽球および/またはアウエル杆体の存在)。
5. 治療前に新鮮な骨髄吸引サンプルを提供し、フローサイトメトリーで ASPH 発現を実証します。
6. -低メチル化剤（HMA）の再発または難治性/不耐性の患者、またはデシタビンの4回の治療サイクルまたはアザシチジンの6回の治療サイクルに反応しない、またはHMAの開始後の任意の時点で進行している患者。
7. -患者は、そのような患者を定義するためのコンセンサス基準を使用して、集中的な導入化学療法を拒否するか、候補者と見なされません。
8. CMML の患者は、少なくとも 1 つの前治療 (ヒドロキシ尿素または HMA) で治療されている必要があります。
9. 東部共同腫瘍学グループ (ECOG) パフォーマンス スケール 0-1。
10. 適切な臓器機能を実証: 腎臓、肝臓、凝固パラメーター。
11. 出産の可能性のある女性の場合：治療期間中および研究治療の最後の投与後少なくとも180日間、禁欲を続ける（異性間性交を控える）か、2つの非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する。 男性患者の場合：上記の期間中、男性は子供をもうけないことに同意します。 男性患者は禁欲を維持する必要があり、治療期間中および研究治療の最後の投与後少なくとも180日間は外科的に無菌でなければなりません。

除外基準:

1. -化学療法、標的小分子療法、または放射線療法を含む承認された抗がん療法 治験の2週間前 0日目。
2. -治験薬および/または治験機器の臨床試験に参加した 0日目前の28日以内。
3. 適応症以外の悪性腫瘍は、0 日目から 3 年以内に登録可能です。
4. コア結合因子白血病 (t(8;21)、t(16;16)、または inv(16)) の診断、または急性前骨髄球性白血病 (t(15;17)) の診断。
5. -自己免疫疾患または免疫不全の活動性または病歴。
6. HIVの歴史。 治験責任医師の臨床的疑いにより、HIV 抗体検査が推奨される。
7. -活動性B型肝炎（B型肝炎表面抗原反応性）または活動性C型肝炎（HCV定性的RNAが検出された）;研究者の臨床的疑いごとに推奨されるテスト。
8. -登録前4週間以内の重度の感染症。
9. 0日目前の2週間以内に治療用の経口またはIV抗生物質を受け取りました。
10. -治験責任医師の意見で試験の結果を混乱させる可能性のある状態、治療法、または検査室異常の履歴または現在の証拠。
11. -既知の以前または進行中の活動的な精神医学的または物質乱用障害 試験の要件を妨害します。
12. -全身免疫調節剤（IFN、IL-2を含むがこれらに限定されない）による治療 初回投与前の6週間または薬物の5半減期のいずれか短い方。
13. -研究治療の開始前2週間以内の全身免疫抑制薬による治療、または研究の過程での全身免疫抑制薬の必要性の予測。