SNS-301 Monoterapia w MDS wysokiego ryzyka i CMML

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisana świadoma zgoda.
2. Mieć ukończone 18 lat.
3. Potwierdzona diagnoza MDS lub CMML.

4. Ocena statusu wysokiego ryzyka MDS/CMML zdefiniowanego w następujący sposób:

   1. MDS: Kryteria kategoryzacji wg IPSS-R ≥ Ryzyko pośrednie-3
   2. CMML: kryteria WHO dla CMML-2 (obwodowe blasty od 5% do 19% i od 10% do 19% blastów w szpiku kostnym i/lub obecność pałeczek Auera).
5. Bądź chętny do dostarczenia świeżej próbki aspiratu szpiku kostnego przed leczeniem i wykazania ekspresji ASPH za pomocą cytometrii przepływowej.
6. Pacjent, u którego doszło do nawrotu lub jest oporny na leczenie/nie toleruje środków hipometylujących (HMA) lub nie odpowiada na 4 cykle leczenia decytabiną lub 6 cykli leczenia azacytydyną lub postępujący w jakimkolwiek momencie po rozpoczęciu HMA.
7. Pacjent odmawia lub nie jest uznawany za kandydata do intensywnej chemioterapii indukcyjnej przy zastosowaniu uzgodnionych kryteriów definiowania takich pacjentów.
8. Pacjenci z CMML muszą być wcześniej leczeni co najmniej 1 terapią (hydroksymocznikiem lub HMA).
9. Skala wydajności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1.
10. Wykazać odpowiednią czynność narządów: nerek, wątroby, parametry krzepnięcia.
11. Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie dwóch wysoce skutecznych metod antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Dla pacjentów płci męskiej: Zgódź się, że w okresie określonym powyżej mężczyźni nie będą płodzić dziecka. Pacjenci płci męskiej muszą zachować abstynencję, muszą być sterylni chirurgicznie w okresie leczenia i przez co najmniej 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

1. Jakakolwiek zatwierdzona terapia przeciwnowotworowa, w tym chemioterapia, ukierunkowana terapia drobnocząsteczkowa lub radioterapia w ciągu 2 tygodni przed Dniem 0 badania.
2. Uczestniczył w badaniu klinicznym badanego środka i/lub badanego urządzenia w ciągu 28 dni przed Dniem 0.
3. Nowotwory złośliwe inne niż wskazania otwarte do rejestracji w ciągu 3 lat przed Dniem 0.
4. Rozpoznanie białaczki z rdzeniowym czynnikiem wiążącym (t(8;21), t(16;16); lub inv(16)) lub rozpoznanie ostrej białaczki promielocytowej (t(15;17)).
5. Aktywna lub przebyta choroba autoimmunologiczna lub niedobór odporności.
6. Historia HIV. Test na przeciwciała HIV zalecany na podstawie klinicznego podejrzenia badacza.
7. Aktywne zapalenie wątroby typu B (reaktywne na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B) lub aktywne zapalenie wątroby typu C (wykryto jakościowy RNA HCV); badania zalecane na podstawie klinicznego podejrzenia badacza.
8. Ciężkie infekcje w ciągu 4 tygodni przed rejestracją.
9. Otrzymał terapeutyczne antybiotyki doustne lub dożylne w ciągu 2 tygodni przed dniem 0.
10. Historia lub obecne dowody jakiegokolwiek stanu, terapii lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które w opinii prowadzącego badania badacza mogą zafałszować wyniki badania.
11. Znane wcześniejsze lub obecne, czynne zaburzenia psychiczne lub zaburzenia związane z nadużywaniem substancji, które kolidowałyby z wymaganiami badania.
12. Leczenie ogólnoustrojowymi środkami immunomodulującymi (w tym między innymi IFN, IL-2) w ciągu 6 tygodni lub pięciu okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy, przed podaniem pierwszej dawki.
13. Leczenie ogólnoustrojowymi lekami immunosupresyjnymi w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badanego leczenia lub przewidywanie potrzeby ogólnoustrojowego leczenia immunosupresyjnego w trakcie badania.