SNS-301 Monoterápia magas kockázatú MDS-ben és CMML-ben

Bevételi kritériumok:

1. Aláírt, tájékozott beleegyezés.
2. Legyen 18 éves vagy idősebb.
3. MDS vagy CMML megerősített diagnózisa.

4. A magas kockázatú MDS/CMML állapot értékelése az alábbiak szerint:

   1. MDS: IPSS-R kritériumok a kategorizáláshoz ≥ Köztes kockázat-3
   2. CMML: WHO-kritériumok a CMML-2-re (5–19%-os perifériás blasztok és 10–19%-os csontvelői blastok és/vagy Auer-rudak jelenléte).
5. Legyen hajlandó friss csontvelő aspirátum mintát adni az előkezelés során, és áramlási citometriával mutassa be az ASPH expresszióját.
6. Olyan beteg, aki kiújult, vagy refrakter/intolerancia hipometiláló szerekre (HMA), vagy nem reagál 4 decitabin kezelési ciklusra vagy 6 azacitidin kezelési ciklusra, vagy a HMA megkezdése után bármely ponton progresszióban van.
7. A beteg megtagadja az intenzív indukciós kemoterápiát, vagy nem tekinthető jelöltnek az ilyen betegek meghatározásához konszenzusos kritériumok alapján.
8. A CMML-ben szenvedő betegeket legalább 1 előzetes kezelésben (hidroxi-karbamid vagy HMA) kell kezelni.
9. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményskála 0-1.
10. Megfelelő szervműködés bizonyítása: vese, máj, véralvadási paraméterek.
11. Fogamzóképes korú nők esetében: beleegyeznek abba, hogy absztinensek maradnak (tartózkodjanak a heteroszexuális érintkezéstől), vagy két rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazzanak a kezelési időszak alatt és legalább 180 napig a vizsgálati kezelés utolsó adagja után. Férfi betegek: Fogadja el, hogy a fent meghatározott időszakban a férfiak nem vállalnak gyermeket. A férfi betegeknek absztinensnek kell maradniuk, műtétileg sterileknek kell lenniük a kezelési időszak alatt és legalább 180 napig a vizsgálati kezelés utolsó adagja után.

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen jóváhagyott rákellenes terápia, beleértve a kemoterápiát, a célzott kismolekulájú terápiát vagy a sugárterápiát a vizsgálat 0. napját megelőző 2 héten belül.
2. Részt vett egy vizsgálati szer és/vagy vizsgálati eszköz klinikai vizsgálatában a 0. napot megelőző 28 napon belül.
3. A javallaton kívüli rosszindulatú daganatok a 0. napot megelőző 3 éven belül jelentkezhetnek.
4. A magkötő faktor leukémia diagnózisa (t(8;21), t(16;16); vagy inv(16)) vagy az akut promielocitás leukémia diagnózisa (t(15;17)).
5. Aktív vagy anamnézisben szereplő autoimmun betegség vagy immunhiány.
6. A HIV története. A vizsgáló klinikai gyanúja esetén HIV-ellenanyag-vizsgálat javasolt.
7. Aktív hepatitis B (hepatitis B felületi antigénreaktív) vagy aktív hepatitis C (HCV kvalitatív RNS kimutatható); a vizsgáló klinikai gyanúja alapján javasolt vizsgálat.
8. Súlyos fertőzések a beiratkozást megelőző 4 héten belül.
9. Terápiás orális vagy IV antibiotikumot kapott a 0. napot megelőző 2 héten belül.
10. Bármilyen állapot, terápia vagy laboratóriumi eltérés előzményei vagy jelenlegi bizonyítékai, amelyek a kezelő vizsgáló véleménye szerint megzavarhatják a vizsgálat eredményeit.
11. Ismert korábbi vagy folyamatban lévő, aktív pszichiátriai vagy kábítószer-használati zavarok, amelyek megzavarják a vizsgálat követelményeit.
12. Kezelés szisztémás immunmoduláló szerekkel (beleértve, de nem kizárólagosan az IFN-eket, IL-2-t) a gyógyszer 6 héten belül vagy öt felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a rövidebb, az első adag előtt.
13. Szisztémás immunszuppresszív gyógyszeres kezelés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 2 héten belül, vagy szisztémás immunszuppresszív gyógyszeres kezelés szükségességének előrejelzése a vizsgálat során.