SNS-301 单药治疗高危 MDS 和 CMML

纳入标准：

1. 签署知情同意书。
2. 年满 18 岁。
3. 确诊为 MDS 或 CMML。

4. 高风险 MDS/CMML 状态的评估定义如下：

   1. MDS：IPSS-R 分类标准 ≥ 中等风险 3
   2. CMML：WHO CMML-2 标准（5% 至 19% 的外周原始细胞和 10% 至 19% 的骨髓原始细胞和/或存在奥尔棒）。
5. 愿意在预处理时提供新鲜的骨髓抽吸样本，并通过流式细胞术证明 ASPH 表达。
6. 复发或对低甲基化剂 (HMA) 难治/不耐受或对 4 个地西他滨治疗周期或 6 个氮杂胞苷治疗周期无反应或在 HMA 开始后的任何时间点进展的患者。
7. 使用定义此类患者的共识标准，患者拒绝或不被视为强化诱导化疗的候选者。
8. CMML 患者必须接受过至少 1 种既往治疗（羟基脲或 HMA）。
9. 东部合作肿瘤组 (ECOG) 性能量表 0-1。
10. 证明足够的器官功能：肾、肝、凝血参数。
11. 对于有生育能力的女性：同意在治疗期间和最后一剂研究治疗后至少 180 天保持禁欲（避免异性性交）或使用两种高效避孕方法。 对于男性患者：同意在上述规定的期间内，男性不会生育孩子。 男性患者必须保持禁欲，在治疗期间必须手术绝育，并且在最后一次研究治疗剂量后至少 180 天。

排除标准：

1. 试验第 0 天前 2 周内任何经批准的抗癌疗法，包括化学疗法、靶向小分子疗法或放射疗法。
2. 在第 0 天之前的 28 天内参加了研究药物和/或研究设备的临床试验。
3. 适应症以外的恶性肿瘤在第 0 天之前的 3 年内开放注册。
4. 核心结合因子白血病（t(8;21)、t(16;16); 或 inv(16)）的诊断或急性早幼粒细胞白血病 (t(15;17)) 的诊断。
5. 自身免疫性疾病或免疫缺陷的活动或病史。
6. 艾滋病毒的历史。 根据研究者的临床怀疑，建议进行 HIV 抗体检测。
7. 活动性乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原反应性）或活动性丙型肝炎（检测到 HCV 定性 RNA）；根据研究者的临床怀疑推荐的测试。
8. 入组前 4 周内发生严重感染。
9. 在第 0 天之前的 2 周内接受了治疗性口服或静脉注射抗生素。
10. 治疗研究者认为可能混淆试验结果的任何病症、治疗或实验室异常的历史或当前证据。
11. 已知的先前或正在进行的活动性精神病或药物滥用障碍会干扰试验的要求。
12. 在首次给药前的 6 周或药物的五个半衰期（以较短者为准）内使用全身免疫调节剂（包括但不限于 IFN、IL-2）进行治疗。
13. 在研究治疗开始前 2 周内接受全身免疫抑制药物治疗，或预计在研究过程中需要全身免疫抑制药物治疗。