Монотерапия SNS-301 при МДС и ХММЛ высокого риска

Критерии включения:

1. Подписанное информированное согласие.
2. Быть в возрасте 18 лет или старше.
3. Подтвержденный диагноз МДС или ХММЛ.

4. Оценка статуса высокого риска МДС/ХММЛ определяется следующим образом:

   1. MDS: критерии IPSS-R для классификации ≥ Промежуточный риск-3
   2. CMML: критерии ВОЗ для CMML-2 (периферические бласты от 5% до 19% и от 10% до 19% бластов костного мозга и/или наличие палочек Ауэра).
5. Будьте готовы предоставить свежий образец аспирата костного мозга при предварительной обработке и продемонстрировать экспрессию ASPH с помощью проточной цитометрии.
6. Пациент с рецидивом или рефрактерностью/непереносимостью гипометилирующих агентов (ГМА), или отсутствием ответа на 4 цикла лечения децитабином или 6 циклами лечения азацитидином, или прогрессирование заболевания в любой момент после начала ГМА.
7. Пациент отказывается или не считается кандидатом на интенсивную индукционную химиотерапию с использованием критериев консенсуса для определения таких пациентов.
8. Пациенты с ХММЛ должны пройти как минимум 1 предшествующую терапию (гидроксимочевина или НМА).
9. Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) Шкала эффективности 0-1.
10. Демонстрировать адекватную функцию органов: почечные, печеночные, параметры коагуляции.
11. Для женщин детородного возраста: согласие соблюдать воздержание (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать два высокоэффективных метода контрацепции в период лечения и в течение не менее 180 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Для пациентов мужского пола: Согласитесь, что в течение указанного выше периода мужчины не станут отцами. Пациенты мужского пола должны воздерживаться от употребления наркотиков, должны быть стерильны хирургически в течение периода лечения и в течение как минимум 180 дней после последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

1. Любая одобренная противораковая терапия, включая химиотерапию, таргетную низкомолекулярную терапию или лучевую терапию в течение 2 недель до дня испытания 0.
2. Участвовал в клиническом испытании исследуемого агента и/или исследуемого устройства в течение 28 дней до дня 0.
3. Злокачественные новообразования, отличные от показаний, открыты для регистрации в течение 3 лет до дня 0.
4. Диагноз лейкоза основного фактора связывания (t(8;21), t(16;16); или inv(16)) или диагноз острого промиелоцитарного лейкоза (t(15;17)).
5. Активное или история аутоиммунного заболевания или иммунодефицита.
6. История ВИЧ. Тестирование на антитела к ВИЧ рекомендуется по клиническим подозрениям следователя.
7. Активный гепатит В (реактивный поверхностный антиген гепатита В) или активный гепатит С (обнаружена качественная РНК ВГС); тестирование рекомендуется по клиническим подозрениям следователя.
8. Тяжелые инфекции в течение 4 недель до регистрации.
9. Получал терапевтические пероральные или внутривенные антибиотики в течение 2 недель до дня 0.
10. История или текущие данные о любом состоянии, терапии или лабораторных отклонениях, которые, по мнению лечащего исследователя, могут исказить результаты исследования.
11. Известные предшествующие или текущие активные психические расстройства или расстройства, связанные со злоупотреблением психоактивными веществами, которые могут помешать выполнению требований исследования.
12. Лечение системными иммуномодулирующими агентами (включая, помимо прочего, интерфероны, ИЛ-2) в течение 6 недель или пяти периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что короче, до первой дозы.
13. Лечение системными иммунодепрессантами в течение 2 недель до начала исследуемого лечения или ожидание необходимости системных иммунодепрессантов в ходе исследования.