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鎌状赤血球症の小児科における TCD に対する GBT440 の効果を評価するための研究 (HOPE Kids 2)

2026年3月6日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症の小児参加者におけるボクセロター（GBT440）の第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究

この研究は、第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究であり、鎌状赤血球症の 2 歳以上 15 歳未満の小児参加者を対象に、ボクセロターを使用しています。 主な目的は、この年齢層の SCD 参加者の TCD (経頭蓋ドップラー超音波) 測定に対するボクセロターの効果を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究であり、鎌状赤血球症の 2 歳以上 15 歳未満の小児参加者を対象に、ボクセロターを使用しています。 この試験は、約 50 の国際的な臨床施設で実施され、約 224 人の参加者が登録されます。 参加者は 1:1 の比率で無作為化され、ボクセロターまたはプラセボを受け取ります。 12 歳未満でボクセロレーターに無作為に割り付けられたすべての参加者は、体重に基づいて用量を受け取り、1 日あたり 1500 mg の成人用量に相当する曝露を提供します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

236

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用できない 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • イギリス
      • London、イギリス、E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli、イタリア、80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua、イタリア、35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua、イタリア、35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • エジプト
      • Alexandria、エジプト、21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo、エジプト、11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo、Abassia、エジプト、11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig、Alsharkia、エジプト
        • Zagazig University Hospital
  • オマーン
      • Muscat、オマーン
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • ガーナ
    • Ashanti Region
      • Kumasi、Ashanti Region、ガーナ、00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra、Greater Accra Region、ガーナ、GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • ケニア
      • Nairobi、ケニア、00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi、ケニア、00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi、ケニア、100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu、Siaya County、ケニア、40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • ナイジェリア
      • Enugu、ナイジェリア、460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna、ナイジェリア、800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano、ナイジェリア、700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere、Lagos、ナイジェリア、100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan、Oyo State、ナイジェリア、200212
        • College of Medicine, University of Ibadan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～14年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 鎌状赤血球貧血（SCA）の男性または女性の参加者
  2. -スクリーニング期間中のTCD時間平均平均速度（TAMMV）動脈脳血流の最大値が170〜200cm /秒未満
  3. -スクリーニング中のHb≧5.5および≦10.5 g / dL
  4. HUを服用している参加者の場合、HUの用量（mg / kg）は、インフォームドコンセントフォーム（ICF）および/または同意フォームに署名する前に少なくとも90日間安定している必要があり、用量調整（体重以外ベース）または研究中の非慢性的な使用のためのHUの開始のために、治験責任医師の意見で
  5. 書面によるインフォームド ペアレント/保護者の同意と参加者の同意 (該当する場合) は、ICH ガイドラインと一致する IRB/EC のポリシーと要件に従って取得されています。

除外基準:

  1. -スクリーニング訪問時の体重<10kg
  2. -インフォームドコンセント/同意の実行前の14日以内のVOCまたは急性胸部症候群（ACS）による入院（VOCの定義についてはセクション7.2.5.1を参照）。
  3. 入院、緊急治療室、または診療所の訪問を必要とした過去 12 か月以内の 10 件を超える VOC
  4. 脳卒中による局所神経障害;以前のサイレント梗塞は許可されています。
  5. -重大な脳血管障害を示唆する既知の病歴または所見（例、モヤモヤまたは重大な血管障害）
  6. 発作性疾患の病歴
  7. -インフォームドコンセント/同意に署名してから28日以内にエリスロポエチンまたは他の造血成長因子で治療されている、または治験責任医師の意見で、研究中にそのような薬剤の必要性が予想される場合
  8. -RBC輸血療法（慢性、予防的、または予防的輸血とも呼ばれる）、またはインフォームドコンセント/同意に署名してから90日以内に何らかの理由でRBC輸血または交換輸血を受けた

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
一致するプラセボ。
薬：プラセボ
一致するプラセボ。
実験的：ボクセロトール
Voxelotor 1500mg または同等の錠剤、分散性錠剤、または経口懸濁用粉末として毎日。
薬：ボクセロトール
参加者は、ボクセロレーターまたはプラセボを受け取るために 1:1 で無作為化されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの変化：24週目における時間平均最大平均速度（TAMMV）動脈性脳血流量
時間枠：ベースライン（スクリーニング時値）、24週
TAMMVは、経頭蓋ドップラー（TCD）において脳動脈の血流を評価するために用いられる超音波測定法です。 TCD血流速度は以下のように分類されました：(i) 正常：< 170センチメートル/秒 (cm/sec)；(ii) 条件付き：170から< 200 cm/sec - この研究の対象参加者集団；(iii) 異常：>= 200 cm/sec。
ベースライン（スクリーニング時値）、24週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの変化：TAMMV動脈性脳血流（48週時点）
時間枠：ベースライン（スクリーニング時の値）、48週
TAMMVは、TCDにおいて脳動脈の血流を評価するために使用される超音波測定値です。 TCD血流速度は以下のように分類されました：（i）正常：＜170 cm/秒；（ii）条件付き：170から＜200 cm/秒 - 本研究の対象参加者集団；（iii）異常：≧200 cm/秒。
ベースライン（スクリーニング時の値）、48週
異常TCD血流への転換までの時間
時間枠：最大96週間
転換時間は、ランダム化日から最初に異常TCD流速（>= 200 cm/秒）と判定されたTCD評価日までの週数とした。 TCD流速は以下のように分類された：(i) 正常：< 170 cm/秒; (ii) 条件付き：170 ～ < 200 cm/秒 - 本研究の適格参加者集団; (iii) 異常：>= 200 cm/秒。 層別化ログランク検定は、層別化因子：ベースラインHU使用（あり; なし）、年齢層（2 ～ <= 8歳; >8 ～ <15歳）、ベースラインTAMMV値（170 cm/秒 ～ < 185 cm/秒; 185 cm/秒 ～ < 200 cm/秒）で層別化した。
最大96週間
正常TCD血流への回復時間
時間枠：最大96週間
TCDは鎌状赤血球症（SCD）の小児の脳動脈血流速度を評価するために使用されました。 最初の正常TCD血流までの時間は、無作為化から最初に決定された正常TCD血流の日付までの週数です。 正常は< 170 cm/secです。
最大96週間
ベースラインから24週、48週、および96週時点でTAMMVが≥15 cm/秒減少した参加者の割合
時間枠：第24週、48週、96週に
このアウトカム評価では、ベースラインから24週、48週、96週においてTAMMVが15 cm/秒以上減少した参加者の割合を報告します。 TAMMVは、TCD（経頭蓋超音波検査）において脳動脈の血流を評価するために使用される超音波測定値です。 TCD血流速度は以下のように分類されます: (i) 正常: < 170 cm/秒; (ii) 条件付き: 170 ～ < 200 cm/秒 - 本研究の対象となる参加者集団; (iii) 異常: >= 200 cm/秒。
第24週、48週、96週に
ベースラインからのヘモグロビン（Hb）変化（24週、48週、96週時点）
時間枠：ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週、96週
このアウトカム指標において、ベースラインからのヘモグロビンの変化は、24週、48週、および96週で報告されました。
ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週、96週
ベースラインからの非抱合型ビリルビンの変化率（24週、48週、96週時点）
時間枠：ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週および96週
このアウトカム指標では、ベースラインからの非抱合型ビリルビンのパーセント変化が24週、48週、96週で報告されました。
ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週および96週
ベースラインからの網状赤血球の変化率（24週、48週、96週時）
時間枠：ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週および96週
このアウトカム指標では、ベースラインからの網状赤血球の変化率が24週、48週、96週で報告されました。
ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週および96週
ベースラインからの絶対網状赤血球数のパーセント変化（24週、48週、96週時点）
時間枠：ベースライン（スクリーニング時点の値）、24週、48週および96週
このアウトカム指標では、ベースラインからの絶対網状赤血球数のパーセント変化が24週、48週、および96週で報告されました。
ベースライン（スクリーニング時点の値）、24週、48週および96週
ベースラインからの乳酸脱水素酵素（LDH）の変化率（24週、48週、96週時点）
時間枠：ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週、96週
このアウトカム指標では、ベースラインからのLDHの変化率が24週、48週、96週時点で報告されました。
ベースライン（スクリーニング時の値）、24週、48週、96週
血管閉塞性クリーゼ（VOC）の年間発生率
時間枠：無作為化から最終投与日まで、ベースライン時にはヒドロキシ尿素（HU）未使用で無作為化後にHUを開始し、研究終了時または研究終了日までの期間（いずれか早い方、最大110週間）
VOCは、急性疼痛クリーゼおよび／または急性胸部症候群（ACS）の複合として定義されました。 年間発生率は、治療中の総人年あたりの総イベント数として定義されました。 総人年は、参加者の治療期間（年数）の合計であり、これには、無作為化日から（最終投与日、ベースライン時にHUを服用していなかった参加者の無作為化後HU開始日、研究終了日、または研究終了日のいずれか早い方）までの時間が含まれました。 レートの95％CIは、正確なポアソン信頼限界を示しました。
無作為化から最終投与日まで、ベースライン時にはヒドロキシ尿素（HU）未使用で無作為化後にHUを開始し、研究終了時または研究終了日までの期間（いずれか早い方、最大110週間）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月11日

一次修了 (実際)

2024年1月18日

研究の完了 (実際)

2024年11月6日

試験登録日

最初に提出

2019年12月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月2日

最初の投稿 (実際)

2020年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月6日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT440-032
  • C5341021 (その他の識別子：Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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