Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Wirkung von GBT440 auf TCD in der Pädiatrie mit Sichelzellanämie (HOPE Kids 2)

6. März 2026 aktualisiert von: Pfizer

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie mit Voxelotor (GBT440) bei pädiatrischen Teilnehmern mit Sichelzellanämie

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie mit Voxelotor bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von ≥ 2 bis < 15 Jahren mit Sichelzellenanämie. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Wirkung von Voxelotor auf die TCD-Messungen (Transkranieller Doppler-Ultraschall) bei SCD-Teilnehmern in dieser Altersgruppe.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie mit Voxelotor bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von ≥ 2 bis < 15 Jahren mit Sichelzellenanämie. Die Studie wird an ungefähr 50 internationalen klinischen Standorten durchgeführt und umfasst ungefähr 224 Teilnehmer. Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um Voxelotor oder Placebo zu erhalten. Alle Teilnehmer unter 12 Jahren, die für Voxelotor randomisiert wurden, erhalten eine Dosis basierend auf ihrem Körpergewicht, um eine Exposition bereitzustellen, die der Erwachsenendosis von 1500 mg/Tag entspricht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

236

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenia, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Ägypten
      • Alexandria, Ägypten, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Ägypten, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Ägypten, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Ägypten
        • Zagazig University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer mit Sichelzellenanämie (SCA)
  2. TCD-zeitgemitteltes Maximum der mittleren Geschwindigkeit (TAMMV) des arteriellen zerebralen Blutflusses ≥ 170 bis < 200 cm/s während des Screening-Zeitraums
  3. Hb ≥ 5,5 und ≤ 10,5 g/dl während des Screenings
  4. Bei Teilnehmern, die HU einnehmen, muss die HU-Dosis (mg/kg) für mindestens 90 Tage vor der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) und/oder Zustimmungserklärung stabil sein, und es dürfen keine Dosisanpassungen (mit Ausnahme des Gewichts) erwartet werden nach Meinung des Prüfarztes) oder zur Einleitung einer HU zur nicht chronischen Anwendung während der Studie
  5. Die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten und die Zustimmung des Teilnehmers (falls zutreffend) wurde gemäß den IRB/EC-Richtlinien und -Anforderungen im Einklang mit den ICH-Richtlinien eingeholt.

Ausschlusskriterien:

  1. Körpergewicht < 10 kg beim Screening-Besuch
  2. Krankenhausaufenthalt wegen VOC oder akutem Brustsyndrom (ACS) innerhalb von 14 Tagen vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung (siehe Abschnitt 7.2.5.1 für die Definition von VOC).
  3. Mehr als 10 VOCs innerhalb der letzten 12 Monate, die einen Krankenhausaufenthalt, eine Notaufnahme oder einen Klinikbesuch erforderten
  4. Schlaganfall, der zu einem fokalen neurologischen Defizit führt; frühere stille Infarkte sind zulässig.
  5. Bekannte Anamnese oder Befunde, die auf eine signifikante zerebrale Vaskulopathie hindeuten (z. B. Moyamoya oder signifikante Vaskulopathie)
  6. Geschichte der Anfallsleiden
  7. Wurde mit Erythropoietin oder anderen hämatopoetischen Wachstumsfaktoren innerhalb von 28 Tagen nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung / Zustimmung behandelt oder wenn nach Ansicht des Prüfarztes ein voraussichtlicher Bedarf für solche Mittel während der Studie besteht
  8. Erythrozyten-Transfusionstherapie (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet) oder aus irgendeinem Grund innerhalb von 90 Tagen nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung eine Erythrozyten-Transfusion oder Austauschtransfusion erhalten hat

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo.
Experimental: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg oder Äquivalent täglich als Tablette, Tablette zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen oder als Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen.
Arzneimittel: Voxelotor
Die Teilnehmer werden 1:1 randomisiert, um Voxelotor oder Placebo zu erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert im zeitgemittelten Maximum der mittleren Geschwindigkeit (TAMMV) des arteriellen zerebralen Blutflusses in Woche 24
Zeitfenster: Baseline (Wert beim Screening), Woche 24
TAMMV ist eine Ultraschallmessung, die in der transkraniellen Dopplersonographie (TCD) zur Bewertung des Blutflusses in den Hirnarterien eingesetzt wird. TCD-Flussgeschwindigkeiten wurden wie folgt kategorisiert: (i) Normal: < 170 Zentimeter pro Sekunde (cm/s); (ii) Bedingt: 170 bis < 200 cm/s - die für diese Studie infrage kommende Teilnehmerpopulation; (iii) Abnormal: >= 200 cm/s.
Baseline (Wert beim Screening), Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des arteriellen zerebralen Blutflusses in der TAMMV gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Wert beim Screening), Woche 48
TAMMV ist eine Ultraschallmessung, die in der TCD verwendet wird, um den Blutfluss in den zerebralen Arterien zu beurteilen. Die TCD-Flussgeschwindigkeiten wurden wie folgt kategorisiert: (i) Normal: < 170 cm/sec; (ii) Bedingt: 170 bis < 200 cm/sec - die für diese Studie berechtigte Teilnehmerpopulation; (iii) Abnormal: >= 200 cm/sec.
Baseline (Wert beim Screening), Woche 48
Zeit bis zur Umstellung auf abnormale TCD-Strömung
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
Die Zeit bis zur Konversion war die Anzahl der Wochen vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten festgelegten TCD-Bewertung, bei der eine abnormale TCD-Flussgeschwindigkeit (>= 200 cm/sek) festgestellt wurde. TCD-Flussgeschwindigkeiten wurden wie folgt kategorisiert: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Bedingt: 170 bis < 200 cm/sek - die für diese Studie berechtigte Teilnehmerpopulation; (iii) Abnorm: >= 200 cm/sek. Der geschichtete Log-Rank-Test wurde nach folgenden Schichtungsfaktoren geschichtet: Baseline-HU-Anwendung (ja; nein), Altersgruppe (2 bis <= 8 Jahre; >8 bis <15 Jahre) und Baseline-TAMMV-Wert (170 cm/sek bis < 185 cm/sek; 185 cm/sek bis < 200 cm/sek).
Bis zu 96 Wochen
Zeit bis zur Rückkehr zum normalen TCD-Fluss
Zeitfenster: Bis zu 96 Wochen
TCD wurde verwendet, um die Blutflussgeschwindigkeit in den Hirnarterien bei Kindern mit Sichelzellenanämie (SCD) zu beurteilen. Die Zeit bis zum ersten normalen TCD-Fluss war die Anzahl der Wochen von der Randomisierung bis zum Datum des ersten festgestellten normalen TCD-Flusses. Normal ist < 170 cm/sec.
Bis zu 96 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit TAMMV-Reduktion um ≥15 cm/Sek. gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24, 48 und 96
Zeitfenster: Nach 24, 48 und 96 Wochen
Bei diesem Endpunkt wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, bei denen sich die TAMMV von Baseline zu Wochen 24, 48 und 96 um ≥15 cm/s verringert hat. TAMMV ist eine Ultraschallmessung, die bei TCD zur Beurteilung des Blutflusses in den zerebralen Arterien verwendet wird. Die TCD-Flussgeschwindigkeiten werden wie folgt kategorisiert: (i) Normal: < 170 cm/s; (ii) Bedingt: 170 bis < 200 cm/s – die für diese Studie infrage kommende Teilnehmerpopulation; (iii) Abnormal: ≥ 200 cm/s.
Nach 24, 48 und 96 Wochen
Veränderung des Hämoglobinwerts (Hb) gegenüber dem Ausgangswert nach 24, 48 und 96 Wochen
Zeitfenster: Baseline (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Die Veränderung des Hämoglobinwerts gegenüber dem Ausgangswert nach 24, 48 und 96 Wochen wurde in diesem Endpunkt berichtet.
Baseline (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Prozentuale Veränderung des unkonjugierten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert nach 24, 48 und 96 Wochen
Zeitfenster: Ausgangswert (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
In diesem Endpunkt wurde die prozentuale Veränderung von unkonjugiertem Bilirubin im Vergleich zum Ausgangswert nach 24, 48 und 96 Wochen berichtet.
Ausgangswert (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Prozentuale Änderung vom Ausgangswert bei Retikulozyten in Woche 24, 48 und 96
Zeitfenster: Baseline (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Retikulozyten in Woche 24, 48 und 96 wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Baseline (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei absoluten Retikulozyten in Woche 24, 48 und 96
Zeitfenster: Baseline (Wert bei Screening), Wochen 24, 48 und 96
Die prozentuale Veränderung von der Basislinie bei absoluten Retikulozyten in Woche 24, 48 und 96 wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Baseline (Wert bei Screening), Wochen 24, 48 und 96
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bei Lactat-Dehydrogenase (LDH) nach 24, 48 und 96 Wochen
Zeitfenster: Baseline (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Prozentuale Veränderung des LDH-Werts gegenüber dem Ausgangswert nach 24, 48 und 96 Wochen wurde in diesem Ergebnisparameter berichtet.
Baseline (Wert beim Screening), Wochen 24, 48 und 96
Jährliche Inzidenzrate von vaso-okklusiven Krisen (VOCs)
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum letzten Dosierungsdatum, Initiierung von HU nach der Randomisierung ohne HU zu Studienbeginn, Studienende oder Studienabbruch, je nachdem, was früher eintrat (maximal bis zu 110 Wochen)
VOC wurde als Kombination aus akuter Schmerzkrise und/oder akutem Thoraxsyndrom (ACS) definiert. Die jährliche Inzidenzrate wurde als Gesamtzahl der Ereignisse pro Gesamtpersonenjahren unter Behandlung definiert. Die Gesamtpersonenjahre waren die Summe der Behandlungsdauer der Teilnehmer in Jahren, die den Zeitraum vom Randomisierungsdatum bis zum frühesten der folgenden Ereignisse umfasste (letztes Dosierungsdatum, Beginn der HU-Behandlung nach der Randomisierung für Teilnehmer ohne HU-Basislinie, Studienende oder Studienabbruch). Das 95%-KI der Rate zeigte die exakten Poisson-Konfidenzgrenzen.
Von der Randomisierung bis zum letzten Dosierungsdatum, Initiierung von HU nach der Randomisierung ohne HU zu Studienbeginn, Studienende oder Studienabbruch, je nachdem, was früher eintrat (maximal bis zu 110 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT440-032
  • C5341021 (Andere Kennung: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Cyprus

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren