Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effekten av GBT440 på TCD i pediatri med sigdcellesykdom (HOPE Kids 2)

6. mars 2026 oppdatert av: Pfizer

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Voxelotor (GBT440) hos pediatriske deltakere med sigdcellesykdom

Denne studien er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av voxelotor hos pediatriske deltakere, i alderen ≥ 2 til < 15 år, med sigdcellesykdom. Hovedmålet er å evaluere effekten av voxelotor på TCD (Transcranial Doppler Ultrasound) målinger hos SCD-deltakere i denne aldersgruppen.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av voxelotor hos pediatriske deltakere, i alderen ≥ 2 til < 15 år, med sigdcellesykdom. Studien vil bli utført ved ca. 50 internasjonale kliniske steder, og vil inkludere ca. 224 deltakere. Deltakerne vil bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta voxelotor eller placebo. Alle deltakere yngre enn 12 år og randomisert til voxelotor vil få en dose basert på kroppsvekt, for å gi eksponering tilsvarende voksendosen på 1500 mg/dag.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

236

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egypt, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egypt, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypt
        • Zagazig University Hospital
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenya, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere med sigdcelleanemi (SCA)
  2. TCD-tid gjennomsnittlig maksimum av gjennomsnittlig hastighet (TAMMV) arteriell cerebral blodstrøm ≥ 170 til < 200 cm/sek under screeningsperioden
  3. Hb ≥ 5,5 og ≤ 10,5 g/dL under screening
  4. For deltakere som tar HU, må dosen av HU (mg/kg) være stabil i minst 90 dager før signering av informert samtykkeskjema (ICF) og/eller samtykkeskjema, og uten forventet behov for dosejusteringer (annet enn vekt basert) eller for initiering av HU for ikke-kronisk bruk under studien, etter etterforskerens mening
  5. Skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke (der det er aktuelt) er innhentet i henhold til IRB/ECs retningslinjer og krav, i samsvar med ICHs retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kroppsvekt < 10 kg ved screeningbesøket
  2. Sykehusinnleggelse for VOC eller akutt brystsyndrom (ACS) innen 14 dager før utførelse av informert samtykke/samtykke (se avsnitt 7.2.5.1 for definisjon av VOC).
  3. Mer enn 10 VOC i løpet av de siste 12 månedene som krevde sykehusinnleggelse, akuttmottak eller klinikkbesøk
  4. Hjerneslag som resulterer i fokalt nevrologisk underskudd; tidligere stille infarkter er tillatt.
  5. Kjent historie eller funn som tyder på betydelig cerebral vaskulopati (f.eks. moyamoya eller betydelig vaskulopati)
  6. Historie med anfallsforstyrrelse
  7. Har blitt behandlet med erytropoietin eller andre hematopoietiske vekstfaktorer innen 28 dager etter signering av informert samtykke/samtykke, eller hvis det, etter etterforskerens oppfatning, er et forventet behov for slike midler under studien
  8. RBC-transfusjonsterapi (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon) eller har mottatt en RBC-transfusjon eller utvekslingstransfusjon av en eller annen grunn innen 90 dager etter signering av informert samtykke/samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo.
Eksperimentell: Voxelotor
Voxelotor 1500mg eller tilsvarende daglig som en tablett, dispergerbar tablett eller som pulver til oral suspensjon.
Legemiddel: Voxelotor
Deltakerne blir randomisert 1:1 for å motta voxelotor eller placebo.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i tidsgjennomsnittlig maksimum av middelhastighet (TAMMV) for arteriell cerebral blodstrøm ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24
TAMMV er en ultralydmåling som brukes i transkraniell Doppler (TCD) for å vurdere blodstrømmen i cerebrale arterier. TCD-strømningshastigheter ble kategorisert som følger: (i) Normal: < 170 centimeter per sekund (cm/sek); (ii) Betinget: 170 til < 200 cm/sek - den kvalifiserte deltakerpopulasjonen for denne studien; (iii) Unormal: >= 200 cm/sek.
Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i TAMMV arteriell cerebral blodstrøm ved uke 48
Tidsramme: Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 48
TAMMV er en ultralydmåling som brukes i TCD for å vurdere blodstrøm i cerebrale arterier. TCD-strømhastigheter ble kategorisert som følger: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Betinget: 170 til < 200 cm/sek - den kvalifiserte deltakerpopulasjonen for denne studien; (iii) Unormal: >= 200 cm/sek.
Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 48
Tid til konvertering til unormal TCD-strømning
Tidsramme: Opptil 96 uker
Tid til konvertering var antall uker fra randomiseringsdatoen til datoen for første bestemte TCD-vurdering da en unormal TCD-strømningshastighet (>= 200 cm/sek) ble fastslått. TCD-strømningshastigheter ble kategorisert som følger: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Betinget: 170 til < 200 cm/sek - den kvalifiserte deltakerpopulasjonen for denne studien; (iii) Unormal: >= 200 cm/sek. Den stratifiserte Log Rank Testen ble stratifisert etter stratifiseringsfaktorer: basislinje HU-bruk (ja; nei), aldersgruppe (2 til <= 8 år; >8 til <15 år), og basislinje TAMMV-verdi (170 cm/sek til < 185 cm/sek; 185 cm/sek til < 200 cm/sek).
Opptil 96 uker
Tid til tilbakevending til normal TCD-strøm
Tidsramme: Opptil 96 uker
TCD ble brukt til å vurdere blodstrømningshastighet i hjernearteriene hos barn med sigdcelleanemi (SCD). Tid til første normale TCD-strøm var antall uker fra randomisering til datoen for første fastsatte normale TCD-strøm. Normal er < 170 cm/sek.
Opptil 96 uker
Prosentandel av deltakere med TAMMV redusert med ≥15 cm/sek fra utgangspunktet ved uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Ved uke 24, 48 og 96
I dette resultatmålet rapporteres prosentandelen av deltakere hvis TAMMV reduserte med >=15 cm/sek fra utgangspunktet ved uke 24, 48 og 96. TAMMV er et ultralydmåling som brukes i TCD for å vurdere blodstrøm i cerebrale arterier. TCD-strømningshastigheter kategoriseres som følger: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Betinget: 170 til < 200 cm/sek - den kvalifiserte deltakerpopulasjonen for denne studien; (iii) Unormal: >= 200 cm/sek.
Ved uke 24, 48 og 96
Endring fra baseline i hemoglobin (Hb) ved uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Baseline (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Endring fra baseline i hemoglobin ved uke 24, 48 og 96 ble rapportert i denne resultatmålingen.
Baseline (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i ukonyugert bilirubin ved uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra utgangspunkt i ukonyjugert bilirubin ved uke 24, 48 og 96 ble rapportert i denne resultatmålingen.
Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i retikulocytter ved uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Baseline (verdi ved Screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i retikulocytter ved uke 24, 48 og 96 ble rapportert i dette resultatmålet.
Baseline (verdi ved Screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i absolutt retikulocytter ved uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i absolutte retikulocytter ved uke 24, 48 og 96 ble rapportert i denne resultatmålingen.
Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved uke 24, 48 og 96
Tidsramme: Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Prosentvis endring fra baseline i LDH ved uke 24, 48 og 96 ble rapportert i dette resultatmålet.
Utgangspunkt (verdi ved screening), uke 24, 48 og 96
Årlig forekomstrate for vasookklusive kriser (VOCs)
Tidsramme: Fra randomisering til siste doseringsdato, post-randomisering HU-initiering uten HU ved baseline, slutten av studien eller studieavslutning, avhengig av hva som skjedde først (maksimalt opptil 110 uker)
VOC ble definert som en sammensatt hendelse av akutt smertekrise og/eller akutt brystsyndrom (ACS). Årlig insidensrate ble definert som totalt antall hendelser per totalt personår under behandling. Totalt personår var summen av deltakernes behandlingsperiode i år, som inkluderte tiden fra randomiseringsdato til den tidligste av (siste dosedato, post-randomisering HU-start for deltakere uten HU ved baseline, sluttdato for studien eller studieavslutning). 95% KI for raten viste de eksakte Poisson-konfidensgrensene.
Fra randomisering til siste doseringsdato, post-randomisering HU-initiering uten HU ved baseline, slutten av studien eller studieavslutning, avhengig av hva som skjedde først (maksimalt opptil 110 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

18. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

6. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

6. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-032
  • C5341021 (Annen identifikator: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere