Tutkimus GBT440:n vaikutuksen arvioimiseksi TCD:hen sirppisolutautia sairastavilla lapsilla (HOPE Kids 2)
perjantai 6. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Voxelotorista (GBT440) sirppisolutautia sairastavilla lapsipotilailla
Tämä tutkimus on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu voxelotor-tutkimus ≥ 2–< 15-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on sirppisolutauti.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida vokselotorin vaikutusta TCD (Transkraniaalinen Doppler Ultrasound) -mittauksiin tämän ikäryhmän SCD-osallistujilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on vaiheen 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu voxelotor-tutkimus ≥ 2–< 15-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on sirppisolutauti.
Tutkimus toteutetaan noin 50 kansainvälisellä kliinisellä paikalla, ja siihen osallistuu noin 224 osallistujaa.
Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan vokselotoria tai lumelääkettä.
Kaikki alle 12-vuotiaat osallistujat, jotka on satunnaistettu Voxelotoriin, saavat ruumiinpainoon perustuvan annoksen, joka vastaa aikuisen annosta 1500 mg/vrk.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
236
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Alexandria, Egypti, 21131
- Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
-
Cairo, Egypti, 11562
- Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
-
-
Abassia
-
Cairo, Abassia, Egypti, 11566
- Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
-
-
Alsharkia
-
Zagazig, Alsharkia, Egypti
- Zagazig University Hospital
-
-
-
-
Ashanti Region
-
Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
- Komfo Anokye Teaching Hospital
-
-
Greater Accra Region
-
Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
- Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
-
Napoli, Italia, 80138
- Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
-
Padua, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
-
Padua, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
-
-
-
-
-
Nairobi, Kenia, 00100
- KEMRI CRDR Clinical Research Annex
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University Medical Centre
-
Nairobi, Kenia, 100
- Gertrude's Children Hospital
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
-
Lagos
-
Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Oyo State
-
Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
- College of Medicine, University of Ibadan
-
-
-
-
-
Muscat, Oman
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11481
- King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts Health Nhs Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital- Wallace Tower
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on sirppisoluanemia (SCA)
- TCD-ajan keskiarvo valtimoiden aivoverenvirtauksen keskimääräisen nopeuden (TAMMV) maksimiarvosta ≥ 170 - < 200 cm/s seulontajakson aikana
- Hb ≥ 5,5 ja ≤ 10,5 g/dl seulonnan aikana
- HU-hoitoa saavien osallistujien HU-annoksen (mg/kg) on oltava vakaa vähintään 90 päivää ennen tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja/tai suostumuslomakkeen allekirjoittamista, eikä annoksen ole odotettavissa mukauttamista (muita kuin painoa). perustuu) tai HU:n aloittamiseen ei-krooniseen käyttöön tutkimuksen aikana, tutkijan mielestä
- Vanhemman/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja osallistujan suostumus (tarvittaessa) on saatu IRB/EC-politiikan ja -vaatimusten mukaisesti ICH:n ohjeiden mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Kehon paino < 10 kg seulontakäynnillä
- Sairaalahoito VOC:n tai akuutin rintakehän oireyhtymän (ACS) vuoksi 14 päivän sisällä ennen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen antamista (katso VOC-määritelmä kohdasta 7.2.5.1).
- Yli 10 VOC-yhdistettä viimeisen 12 kuukauden aikana, jotka vaativat sairaalahoitoa, ensiapuun tai klinikkakäyntiä
- Aivohalvaus, joka johtaa fokaaliseen neurologiseen vajaukseen; aiemmat hiljaiset infarktit ovat sallittuja.
- Tunnettu historia tai löydökset, jotka viittaavat merkittävään aivojen vaskulopatiaan (esim. moyamoya tai merkittävä vaskulopatia)
- Kohtaushäiriön historia
- Häntä on hoidettu erytropoietiinilla tai muilla hematopoieettisilla kasvutekijöillä 28 päivän kuluessa tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta tai jos tutkijan näkemyksen mukaan tällaisille aineille on odotettavissa oleva tarve tutkimuksen aikana
- Punasolusiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, ennaltaehkäiseväksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi) tai hän on saanut punasolujen siirtoa tai vaihtosiirtoa mistä tahansa syystä 90 päivän kuluessa tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoittamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke.
|
Vastaava lumelääke.
|
|
Kokeellinen: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg tai vastaava päivittäin tablettina, dispergoituvana tablettina tai jauheena oraalisuspensiota varten.
|
Osallistujat satunnaistetaan 1:1 saamaan vokselotoria tai lumelääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perusarvosta poikkeama keskimääräisessä maksimikeskinopeudessa (TAMMV) arteriaalisessa aivoverenkiertovirtauksessa viikolla 24
Aikaikkuna: Alkuperäinen arvo (seulontavaiheen arvo), Viikko 24
|
TAMMV on ultraäänimittaus, jota käytetään transkraniaalisessa Doppler-tutkimuksessa (TCD) aivovaltimoiden verenvirtauksen arvioimiseen.
TCD-virtausnopeudet luokiteltiin seuraavasti: (i) Normaali: < 170 senttimetriä sekunnissa (cm/s); (ii) Ehdollinen: 170 - < 200 cm/s - tämän tutkimuksen kelvollinen osallistujakohortti; (iii) Poikkeava: >= 200 cm/s.
|
Alkuperäinen arvo (seulontavaiheen arvo), Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perusarvosta TAMMV:n aivojen valtimoverenkiertoon viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso (tulokset seulontatarkastuksessa), viikot 48
|
TAMMV on ultraäänimittaus, jota käytetään TCD:ssä aivoverisuonten verenvirtauksen arvioimiseksi.
TCD-virtausnopeudet luokiteltiin seuraavasti: (i) Normaali: < 170 cm/sek; (ii) Ehdollinen: 170 - < 200 cm/sek - tämän tutkimuksen kelvollinen osallistujaväestö; (iii) Poikkeava: >= 200 cm/sek.
|
Perustaso (tulokset seulontatarkastuksessa), viikot 48
|
|
Aika muutokseen epänormaaliin TCD-virtaukseen
Aikaikkuna: Enintään 96 viikkoa
|
Muuntumisaika oli viikkojen määrä satunnaistamisajankohdasta ensimmäiseen määritettyyn TCD-arviointiin, jossa määritettiin poikkeava TCD-virtausnopeus (>= 200 cm/sek).
TCD-virtausnopeudet luokiteltiin seuraavasti: (i) Normaali: < 170 cm/sek; (ii) Ehdollinen: 170 - < 200 cm/sek - tämän tutkimuksen kelvollinen osallistujaväestö; (iii) Poikkeava: >= 200 cm/sek.
Kerrostettu Log Rank -testi kerrostettiin kerrointen mukaan: perus-HU-käyttö (kyllä; ei), ikäryhmä (2 - <= 8 vuotta; >8 - <15 vuotta) ja perus-TAMMV-arvo (170 cm/sek - < 185 cm/sek; 185 cm/sek - < 200 cm/sek).
|
Enintään 96 viikkoa
|
|
Aika palata normaaliin TCD-virtaan
Aikaikkuna: Jopa 96 viikkoa
|
TCD:llä arvioitiin aivojen valtimoveren virtausnopeutta lasten sirppisolutaudin (SCD) hoidossa.
Ensimmäisen normaalin TCD-virran aika oli viikkojen määrä satunnaistamisesta ensimmäisen todetun normaalin TCD-virran päivämäärään.
Normaali on < 170 cm/sek.
|
Jopa 96 viikkoa
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla TAMMV väheni ≥15 cm/s vertailuarvosta viikoilla 24, 48 ja 96
Aikaikkuna: 24, 48 ja 96 viikon kohdalla
|
Tässä tulosparametrissa raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden TAMMV väheni ≥15 cm/sekunti alkuarvosta viikoilla 24, 48 ja 96.
TAMMV on ultraäänimittaus, jota käytetään TCD:ssä aivovaltimoiden verenvirtauksen arvioimiseen.
TCD-virtausnopeudet luokitellaan seuraavasti: (i) Normaali: < 170 cm/sekunti; (ii) Ehdollinen: 170 - < 200 cm/sekunti - tämän tutkimuksen kelvollinen osallistujaväestö; (iii) Poikkeava: ≥ 200 cm/sekunti.
|
24, 48 ja 96 viikon kohdalla
|
|
Hemoglobiinin (Hb) muutos lähtöarvosta viikoilla 24, 48 ja 96
Aikaikkuna: Perustaso (arvo seulontavaiheessa), viikot 24, 48 ja 96
|
Tässä tulostekijässä raportoitiin hemoglobiinin muutos lähtötasosta viikoilla 24, 48 ja 96.
|
Perustaso (arvo seulontavaiheessa), viikot 24, 48 ja 96
|
|
Prosentuaalinen muutos perustasosta vapaassa bilirubiiniassa viikoilla 24, 48 ja 96
Aikaikkuna: Alkutila (arvot seulonnassa), viikot 24, 48 ja 96
|
Tässä tulosparametrissa raportoitiin perustason muutosprosentti konjugoimattomasta bilirubiinista viikoilla 24, 48 ja 96.
|
Alkutila (arvot seulonnassa), viikot 24, 48 ja 96
|
|
Prosentuaalinen muutos perusarvosta retikulosyytteissä viikoilla 24, 48 ja 96
Aikaikkuna: Perustaso (arvo seulonnassa), viikot 24, 48 ja 96
|
Tässä tulosparametrissa raportoitiin retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtöarvosta viikoilla 24, 48 ja 96.
|
Perustaso (arvo seulonnassa), viikot 24, 48 ja 96
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta absoluuttisissa retikulosyyteissä viikoilla 24, 48 ja 96
Aikaikkuna: Alkutila (arvot seulontavaiheessa), viikot 24, 48 ja 96
|
Tässä lopputulosmittauksessa raportoitiin absoluuttisten retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötasoon verrattuna viikoilla 24, 48 ja 96.
|
Alkutila (arvot seulontavaiheessa), viikot 24, 48 ja 96
|
|
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta laktuaattidehydrogenaasissa (LDH) viikoilla 24, 48 ja 96
Aikaikkuna: Alkutilanne (arvot seulontavaiheessa), viikot 24, 48 ja 96
|
Tässä tuloksen mittarissa raportoitiin LDH:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikoilla 24, 48 ja 96.
|
Alkutilanne (arvot seulontavaiheessa), viikot 24, 48 ja 96
|
|
Vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) vuosittainen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta viimeiseen annospäivään, satunnaistamisen jälkeinen HU:n aloitus ilman HU:ta perustasolla, tutkimuksen loppu tai tutkimuksen päättyminen, kumpi tapahtui aikaisemmin (enintään 110 viikkoa)
|
VOC määriteltiin yhdistelmänä akuutista kivuliasta kriisiä ja/tai akuutista rintakehän oireyhtymää (ACS).
Vuotuinen ilmaantuvuusaste määriteltiin tapahtumien kokonaismääränä jaettuna kokonaisperson-vuosilla hoidon aikana.
Kokonaisperson-vuodet olivat osallistujien hoitojaksojen summa vuosina, joka sisälsi ajanjakson randomisointipäivästä varhaisimpaan päivämäärään (viimeinen annospäivä, post-randomisointi HU:n aloitus baseline-HU:n puuttuessa, tutkimuksen loppu tai tutkimuksen päättäminen).
Tapahtumien 95 %:n luottamusväli (CI) esitti tarkan Poisson-jakauman luottamusrajojen.
|
Satunnaistamisesta viimeiseen annospäivään, satunnaistamisen jälkeinen HU:n aloitus ilman HU:ta perustasolla, tutkimuksen loppu tai tutkimuksen päättyminen, kumpi tapahtui aikaisemmin (enintään 110 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 11. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 6. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-032
- C5341021 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- 2017-000903-26 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .