Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effekten af ​​GBT440 på TCD i pædiatri med seglcellesygdom (HOPE Kids 2)

12. april 2024 opdateret af: Pfizer

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af Voxelotor (GBT440) hos pædiatriske deltagere med seglcellesygdom

Dette studie er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af voxelotor hos pædiatriske deltagere i alderen ≥ 2 til < 15 år med seglcellesygdom. Det primære formål er at evaluere effekten af ​​voxelotor på TCD (Transcranial Doppler Ultrasound) målinger hos SCD-deltagere i denne aldersgruppe.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af voxelotor hos pædiatriske deltagere i alderen ≥ 2 til < 15 år med seglcellesygdom. Undersøgelsen vil blive udført på cirka 50 internationale kliniske steder og vil indskrive cirka 224 deltagere. Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage voxelotor eller placebo. Alle deltagere under 12 år og randomiseret til voxelotor vil modtage en dosis baseret på deres kropsvægt, for at give eksponering svarende til voksendosis på 1500 mg/dag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

236

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Egypten
      • Alexandria, Egypten, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egypten
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
      • Cairo, Egypten
        • Abu Elrish Children Hospital
      • Cairo, Egypten
        • Egyptian Thalassemia Association (satellite site)
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egypten, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypten
        • Zagazig University Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta AFLAC Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta: Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childien's Hospital - Clinical Research Pharmacy
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Pharmaceutical Services
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75019
        • AP-HP Hopital Robert Debré
  • Ghana
    • Ashanti
      • Kumasi, Ashanti, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra
      • Accra, Greater Accra, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenya, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya
      • Kisumu, Siaya, Kenya, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800242
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 70001
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • OYO State
      • Ibadan, OYO State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11472
        • King Saud University Medical City
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere med seglcelleanæmi (SCA)
  2. TCD-tid gennemsnitligt maksimum af middelhastigheden (TAMMV) arteriel cerebral blodgennemstrømning ≥ 170 til < 200 cm/sek. i løbet af screeningsperioden
  3. Hb ≥ 5,5 og ≤ 10,5 g/dL under screening
  4. For deltagere, der tager HU, skal dosis af HU (mg/kg) være stabil i mindst 90 dage før underskrivelse af den informerede samtykkeformular (ICF) og/eller samtykkeerklæringen og uden forventet behov for dosisjusteringer (ud over vægten) baseret) eller for påbegyndelse af HU til ikke-kronisk brug under undersøgelsen, efter investigators mening
  5. Skriftligt informeret samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke (hvis relevant) er opnået i henhold til IRB/EC-politik og -krav, i overensstemmelse med ICH-retningslinjer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kropsvægt < 10 kg ved screeningsbesøget
  2. Hospitalsindlæggelse for VOC eller akut brystsyndrom (ACS) inden for 14 dage før udførelse af informeret samtykke/samtykke (se afsnit 7.2.5.1 for definition af VOC).
  3. Mere end 10 VOC'er inden for de seneste 12 måneder, der krævede hospitalsindlæggelse, skadestue eller klinikbesøg
  4. Slagtilfælde resulterer i fokal neurologisk underskud; tidligere stille infarkter er tilladt.
  5. Kendt historie eller fund, der tyder på signifikant cerebral vaskulopati (f.eks. moyamoya eller signifikant vaskulopati)
  6. Historie om anfaldsforstyrrelse
  7. Er blevet behandlet med erythropoietin eller andre hæmatopoietiske vækstfaktorer inden for 28 dage efter underskrivelse af informeret samtykke/samtykke, eller hvis der efter investigators opfattelse er et forventet behov for sådanne midler under undersøgelsen
  8. RBC-transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion) eller har modtaget en RBC-transfusion eller udvekslingstransfusion af en eller anden grund inden for 90 dage efter underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo.
Medicin: Placebo
Matchende placebo.
Eksperimentel: Voxelotor
Voxelotor 1500mg eller tilsvarende dagligt som tablet, dispergerbar tablet eller som pulver til oral suspension.
Medicin: Voxelotor
Deltagerne randomiseres 1:1 til at modtage voxelotor eller placebo.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TCD måling
Tidsramme: 24 uger
Ændringen i tid gennemsnitligt maksimum af middelhastigheden (TAMMV) arteriel cerebral blodgennemstrømning, som målt ved TCD.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i TCD Flow Velocity
Tidsramme: 48 og 96 uger
48 og 96 uger
TCD Flowhastighedsreduktion
Tidsramme: 24, 48 og 96 uger
Andel af deltagere med TCD-flowhastighedsreduktion ≥ 15 cm/sek
24, 48 og 96 uger
Tid til konvertering til unormal TCD-flowhastighed
Tidsramme: 24, 48 og 96 uger
Tid til konvertering til unormal TCD-flowhastighed (≥ 200 cm/sek.)
24, 48 og 96 uger
Tid til tilbagevenden til normal TCD-flowhastighed
Tidsramme: 24, 48 og 96 uger
Tid til tilbagevenden til normal TCD-flowhastighed (<170 cm/sek.)
24, 48 og 96 uger
Antal deltagere med ændring i hæmoglobin (Hb) fra baseline
Tidsramme: baseline, 24, 48 og 96 uger
baseline, 24, 48 og 96 uger
Ændring i ukonjugeret bilirubin fra baseline
Tidsramme: baseline, 24, 48 og 96 uger
baseline, 24, 48 og 96 uger
Ændring i procent af retikulocyt fra baseline
Tidsramme: baseline, 24, 48 og 96 uger
baseline, 24, 48 og 96 uger
Ændring i absolut retikulocyt fra baseline
Tidsramme: baseline, 24, 48 og 96 uger
baseline, 24, 48 og 96 uger
Ændring i laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline
Tidsramme: baseline, 24, 48 og 96 uger
baseline, 24, 48 og 96 uger
Årlig incidensrate af vaso-okklusive kriser (VOC'er)
Tidsramme: 96 uger
96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. august 2023

Studieafslutning (Anslået)

28. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT440-032
  • C5341021 (Anden identifikator: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner