Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния GBT440 на TCD в педиатрии с серповидноклеточной анемией (HOPE Kids 2)

6 марта 2026 г. обновлено: Pfizer

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование Voxelotor (GBT440) у детей с серповидноклеточной анемией

Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 вокселотора у детей в возрасте от ≥ 2 до < 15 лет с серповидноклеточной анемией. Основная цель состоит в том, чтобы оценить влияние вокселотора на измерения TCD (транскраниального допплеровского ультразвука) у участников SCD в этом возрастном диапазоне.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 вокселотора у детей в возрасте от ≥ 2 до < 15 лет с серповидноклеточной анемией. Исследование будет проводиться примерно в 50 международных клинических центрах, в нем примут участие около 224 человек. Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1, чтобы получить вокселотор или плацебо. Все участники моложе 12 лет, рандомизированные для вокселотора, получат дозу в зависимости от массы тела, чтобы обеспечить воздействие, соответствующее дозе для взрослых 1500 мг/день.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

236

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Больше недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Гана
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Гана, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Гана, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Египет
      • Alexandria, Египет, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Египет, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Египет, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Египет
        • Zagazig University Hospital
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Италия, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Италия, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Италия, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Кения
      • Nairobi, Кения, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Кения, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Кения, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Кения, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Нигерия
      • Enugu, Нигерия, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Нигерия, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Нигерия, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Нигерия, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Нигерия, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Оман
      • Muscat, Оман
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 14 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола с серповидноклеточной анемией (SCA)
  2. Усредненный по времени TCD максимум средней скорости (TAMMV) артериального мозгового кровотока от ≥ 170 до < 200 см/сек в период скрининга
  3. Hb ≥ 5,5 и ≤ 10,5 г/дл во время скрининга
  4. Для участников, принимающих HU, доза HU (мг/кг) должна быть стабильной в течение по крайней мере 90 дней до подписания формы информированного согласия (ICF) и/или формы согласия, и не предполагается необходимости в корректировке дозы (кроме изменения веса). на основе) или для инициации HU для нехронического использования во время исследования, по мнению исследователя
  5. Письменное информированное согласие родителей/опекунов и согласие участников (если применимо) были получены в соответствии с политикой и требованиями IRB/EC, а также в соответствии с рекомендациями ICH.

Критерий исключения:

  1. Масса тела < 10 кг на скрининговом визите
  2. Госпитализация по поводу ЛОС или острого грудного синдрома (ОКС) в течение 14 дней до оформления информированного согласия/согласия (см. определение ЛОС в Разделе 7.2.5.1).
  3. Более 10 случаев ЛОС за последние 12 месяцев, которые потребовали госпитализации, обращения в отделение неотложной помощи или обращения в клинику.
  4. Инсульт с очаговым неврологическим дефицитом; предыдущие немые инфаркты разрешены.
  5. Известный анамнез или данные, указывающие на выраженную церебральную васкулопатию (например, моямоя или выраженная васкулопатия)
  6. История судорожного расстройства
  7. Получал лечение эритропоэтином или другими гемопоэтическими факторами роста в течение 28 дней после подписания информированного согласия/согласия или если, по мнению исследователя, в ходе исследования ожидается потребность в таких препаратах
  8. Трансфузионная терапия эритроцитами (также называемая хронической, профилактической или превентивной трансфузией) или переливание эритроцитов или обменное переливание крови по любой причине в течение 90 дней после подписания информированного согласия/согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Подходящее плацебо.
Лекарство: Плацебо
Подходящее плацебо.
Экспериментальный: Вокселотор
Вокселотор 1500 мг или эквивалент в день в виде таблеток, диспергируемых таблеток или порошка для пероральной суспензии.
Лекарство: Вокселотор
Участники рандомизированы 1: 1 для получения вокселотора или плацебо.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня усредненного по времени максимума средней скорости (TAMMV) артериального мозгового кровотока на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (значение при скрининге), 24-я неделя
TAMMV — это ультразвуковое измерение, используемое в транскраниальной допплерографии (TCD) для оценки кровотока в церебральных артериях. Скорости потока TCD были классифицированы следующим образом: (i) Нормальная: < 170 сантиметров в секунду (см/сек); (ii) Условная: от 170 до < 200 см/сек — подходящая популяция участников для данного исследования; (iii) Аномальная: >= 200 см/сек.
Исходный уровень (значение при скрининге), 24-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня артериального церебрального кровотока (TAMMV) к 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (значение при Скрининге), 48 недель
TAMMV - это ультразвуковое измерение, используемое в ТКД для оценки кровотока в мозговых артериях. Скорости кровотока по ТКД были классифицированы следующим образом: (i) Нормальная: < 170 см/сек; (ii) Условная: от 170 до < 200 см/сек - подходящая популяция участников для данного исследования; (iii) Аномальная: >= 200 см/сек.
Исходный уровень (значение при Скрининге), 48 недель
Время до перехода к аномальному TCD-потоку
Временное ограничение: До 96 недель
Время до конверсии определялось как количество недель с даты рандомизации до даты первого определенного TCD-оценки, когда была определена аномальная скорость TCD-потока (>= 200 см/сек). Скорости TCD-потока были классифицированы следующим образом: (i) Нормальная: < 170 см/сек; (ii) Условная: от 170 до < 200 см/сек - соответствующая популяция участников для данного исследования; (iii) Аномальная: >= 200 см/сек. Стратифицированный тест Log Rank был стратифицирован по факторам стратификации: использование HU на исходном уровне (да; нет), возрастная группа (от 2 до <= 8 лет; >8 до <15 лет) и значение TAMMV на исходном уровне (от 170 см/сек до < 185 см/сек; от 185 см/сек до < 200 см/сек).
До 96 недель
Время до восстановления нормального кровотока по ТКД
Временное ограничение: До 96 недель
TCD использовался для оценки скорости кровотока в церебральных артериях у детей с серповидноклеточной анемией (SCD). Время до первого нормального TCD потока составляло количество недель от рандомизации до даты первого определенного нормального TCD потока. Нормальным считается < 170 см/сек.
До 96 недель
Процент участников со снижением TAMMV на ≥15 см/с от исходного уровня на 24, 48 и 96 неделях
Временное ограничение: На 24, 48 и 96 неделях
В этом показателе исхода сообщается процент участников, у которых TAMMV снизился на ≥15 см/сек по сравнению с исходным уровнем на 24, 48 и 96 неделях. TAMMV — это ультразвуковое измерение, используемое в TCD для оценки кровотока в церебральных артериях. Скорости кровотока TCD классифицируются следующим образом: (i) Нормальная: < 170 см/сек; (ii) Условная: от 170 до < 200 см/сек — подходящая популяция участников для этого исследования; (iii) Аномальная: ≥ 200 см/сек.
На 24, 48 и 96 неделях
Изменение от исходного уровня гемоглобина (Hb) на 24, 48 и 96 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень (значение при скрининге), недели 24, 48 и 96
Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным значением на 24, 48 и 96 неделях было зарегистрировано в данном критерии оценки.
Исходный уровень (значение при скрининге), недели 24, 48 и 96
Процентное изменение от исходного уровня неконъюгированного билирубина на 24, 48 и 96 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень (значение при скрининге), недели 24, 48 и 96
В данном критерии оценки сообщалось о процентном изменении уровня неконъюгированного билирубина по сравнению с исходным уровнем на 24, 48 и 96 неделях.
Исходный уровень (значение при скрининге), недели 24, 48 и 96
Процентное изменение от исходного уровня ретикулоцитов на 24, 48 и 96 неделях
Временное ограничение: Базовый уровень (значение при Скрининге), Недели 24, 48 и 96
В этом критерии оценки сообщалось о процентном изменении от исходного уровня ретикулоцитов на 24, 48 и 96 неделях.
Базовый уровень (значение при Скрининге), Недели 24, 48 и 96
Процентное изменение от исходного уровня по абсолютному количеству ретикулоцитов на 24, 48 и 96 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень (значение при скрининге), недели 24, 48 и 96
В данном показателе результата сообщалось о процентном изменении от исходного уровня абсолютного количества ретикулоцитов на 24, 48 и 96 неделях.
Исходный уровень (значение при скрининге), недели 24, 48 и 96
Процентное изменение от исходного уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) на 24, 48 и 96 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень (значение при скрининге), 24, 48 и 96 недели
В данной мере исхода сообщалось о процентном изменении от исходного уровня ЛДГ на 24, 48 и 96 неделях.
Исходный уровень (значение при скрининге), 24, 48 и 96 недели
Годовая частота возникновения вазо-окклюзионных кризов (ВОК)
Временное ограничение: С момента рандомизации до даты последней дозы, инициирование HU после рандомизации при отсутствии HU на исходном уровне, окончание исследования или прекращение исследования, в зависимости от того, что наступило раньше (максимум до 110 недель)
VOC определялся как совокупность острых болевых кризов и/или острого грудного синдрома (ОГС). Годовая частота заболеваемости определялась как общее количество событий на общее количество человеко-лет на лечении. Общее количество человеко-лет представляло собой сумму периодов лечения участников в годах, которая включала время от даты рандомизации до наиболее ранней из следующих дат: последняя дата приема дозы, начало приема HU после рандомизации для участников, не принимавших HU на исходном уровне, окончание исследования или прекращение исследования. 95% доверительный интервал частоты показывал точные доверительные пределы Пуассона.
С момента рандомизации до даты последней дозы, инициирование HU после рандомизации при отсутствии HU на исходном уровне, окончание исследования или прекращение исследования, в зависимости от того, что наступило раньше (максимум до 110 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 января 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 января 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GBT440-032
  • C5341021 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться