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Studio per valutare l'effetto di GBT440 su TCD in pediatria con anemia falciforme (HOPE Kids 2)

6 marzo 2026 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Voxelotor (GBT440) in partecipanti pediatrici con anemia falciforme

Questo studio è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su voxelotor in partecipanti pediatrici, di età compresa tra ≥ 2 e < 15 anni, con anemia falciforme. L'obiettivo principale è valutare l'effetto del voxelotor sulle misurazioni TCD (Transcranial Doppler Ultrasound) nei partecipanti SCD in questa fascia di età.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su voxelotor in partecipanti pediatrici, di età compresa tra ≥ 2 e < 15 anni, con anemia falciforme. Lo studio sarà condotto in circa 50 siti clinici internazionali e arruolerà circa 224 partecipanti. I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1: 1 per ricevere voxelotor o placebo. Tutti i partecipanti di età inferiore ai 12 anni e randomizzati a voxelotor riceveranno una dose basata sul loro peso corporeo, per fornire un'esposizione corrispondente alla dose per adulti di 1500 mg/giorno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

236

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Egitto
      • Alexandria, Egitto, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egitto, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egitto, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egitto
        • Zagazig university hospital
  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Italia, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenya, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile con anemia falciforme (SCA)
  2. Media del tempo TCD massimo del flusso sanguigno arterioso cerebrale della velocità media (TAMMV) ≥ 170 a < 200 cm/sec durante il periodo di screening
  3. Hb ≥ 5,5 e ≤ 10,5 g/dL durante lo screening
  4. Per i partecipanti che assumono HU, la dose di HU (mg/kg) deve essere stabile per almeno 90 giorni prima della firma del modulo di consenso informato (ICF) e/o del modulo di assenso, e senza alcuna necessità anticipata di aggiustamenti della dose (diversi dal peso basato) o per l'inizio di HU per uso non cronico durante lo studio, secondo il parere dello sperimentatore
  5. Il consenso informato scritto del genitore/tutore e il consenso del partecipante (ove applicabile) sono stati ottenuti in base alla politica e ai requisiti dell'IRB/EC, in linea con le linee guida ICH.

Criteri di esclusione:

  1. Peso corporeo < 10 kg alla visita di screening
  2. Ricovero per VOC o sindrome toracica acuta (ACS) nei 14 giorni precedenti l'esecuzione del consenso/assenso informato (vedere la Sezione 7.2.5.1 per la definizione di VOC).
  3. Più di 10 COV negli ultimi 12 mesi che hanno richiesto ricovero, pronto soccorso o visita clinica
  4. Ictus con conseguente deficit neurologico focale; sono consentiti precedenti infarti silenti.
  5. Anamnesi nota o reperti suggestivi di vasculopatia cerebrale significativa (p. es., moyamoya o vasculopatia significativa)
  6. Storia del disturbo convulsivo
  7. È stato trattato con eritropoietina o altri fattori di crescita ematopoietica entro 28 giorni dalla firma del consenso/assenso informato o se, a parere dello sperimentatore, vi è una necessità anticipata di tali agenti durante lo studio
  8. Terapia trasfusionale di globuli rossi (definita anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva) o ha ricevuto una trasfusione di globuli rossi o exsanguinotrasfusione per qualsiasi motivo entro 90 giorni dalla firma del consenso/assenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente.
Sperimentale: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg o equivalente al giorno sotto forma di compressa, compressa dispersibile o polvere per sospensione orale.
Droga: Voxelotor
I partecipanti sono randomizzati 1:1 per ricevere voxelotor o placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla Baseline del Massimo Medio della Velocità Media (TAMMV) del Flusso Ematico Cerebrale Arterioso alla Settimana 24
Lasso di tempo: Baseline (valore allo screening), Settimana 24
TAMMV è una misurazione ecografica utilizzata nel Doppler transcranico (TCD) per valutare il flusso sanguigno nelle arterie cerebrali. Le velocità del flusso TCD sono state categorizzate come segue: (i) Normale: < 170 centimetri al secondo (cm/sec); (ii) Condizionale: da 170 a < 200 cm/sec - la popolazione di partecipanti idonea per questo studio; (iii) Anormale: >= 200 cm/sec.
Baseline (valore allo screening), Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla Baseline nel Flusso Ematico Cerebrale Arterioso TAMMV alla Settimana 48
Lasso di tempo: Baseline (valore allo Screening), Settimane 48
TAMMV è una misurazione ecografica utilizzata nella TCD per valutare il flusso sanguigno nelle arterie cerebrali. Le velocità di flusso TCD sono state categorizzate come segue: (i) Normale: < 170 cm/sec; (ii) Condizionale: da 170 a < 200 cm/sec - la popolazione partecipante eleggibile per questo studio; (iii) Anormale: >= 200 cm/sec.
Baseline (valore allo Screening), Settimane 48
Tempo di Conversione al Flusso TCD Anomalo
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il tempo alla conversione era il numero di settimane dalla data di randomizzazione alla data della prima valutazione TCD determinata in cui è stata rilevata una velocità di flusso TCD anormale (>= 200 cm/sec). Le velocità di flusso TCD sono state categorizzate come segue: (i) Normale: < 170 cm/sec; (ii) Condizionale: da 170 a < 200 cm/sec - la popolazione di partecipanti eleggibile per questo studio; (iii) Anormale: >= 200 cm/sec. Il test di Log Rank stratificato è stato stratificato in base ai fattori di stratificazione: uso di HU basale (sì; no), gruppo di età (da 2 a <= 8 anni; >8 a <15 anni) e valore TAMMV basale (da 170 cm/sec a < 185 cm/sec; da 185 cm/sec a < 200 cm/sec).
Fino a 96 settimane
Tempo per la Reversione al Flusso TCD Normale
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il TCD è stato utilizzato per valutare la velocità del flusso sanguigno nelle arterie cerebrali nei bambini con anemia falciforme (SCD). Il tempo al primo flusso TCD normale è stato il numero di settimane dalla randomizzazione alla data del primo flusso TCD normale determinato. Normale è < 170 cm/sec.
Fino a 96 settimane
Percentuale di partecipanti con TAMMV ridotta di ≥15 cm/sec rispetto al basale alle settimane 24, 48 e 96
Lasso di tempo: Alle settimane 24, 48 e 96
In questa misura di esito, viene riportata la percentuale di partecipanti il cui TAMMV si è ridotto di >=15 cm/sec rispetto al basale alle settimane 24, 48 e 96. Il TAMMV è una misurazione ecografica utilizzata nel TCD per valutare il flusso sanguigno nelle arterie cerebrali. Le velocità di flusso TCD sono classificate come segue: (i) Normale: < 170 cm/sec; (ii) Condizionale: 170 a < 200 cm/sec - la popolazione di partecipanti idonea per questo studio; (iii) Anormale: >= 200 cm/sec.
Alle settimane 24, 48 e 96
Variazione dall'Emoglobina Basale (Hb) alle Settimane 24, 48 e 96
Lasso di tempo: Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
Le variazioni dall'iniziale dell'emoglobina alle settimane 24, 48 e 96 sono state riportate in questo outcome measure.
Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
Variazione Percentuale Rispetto al Basale della Bilirubina Non Coniugata alle Settimane 24, 48 e 96
Lasso di tempo: Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
La variazione percentuale dalla baseline della bilirubina non coniugata alle settimane 24, 48 e 96 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
Variazione Percentuale Rispetto al Baseline dei Reticolociti alle Settimane 24, 48 e 96
Lasso di tempo: Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
La variazione percentuale rispetto al basale della reticolociti alle settimane 24, 48 e 96 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
Variazione percentuale rispetto al basale dei reticolociti assoluti alle settimane 24, 48 e 96
Lasso di tempo: Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
La variazione percentuale rispetto al basale dei reticolociti assoluti alle settimane 24, 48 e 96 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
Variazione Percentuale Rispetto al Baseline della Lattato Deidrogenasi (LDH) alle Settimane 24, 48 e 96
Lasso di tempo: Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
La variazione percentuale rispetto al basale della LDH alle settimane 24, 48 e 96 è stata riportata in questa misura di esito.
Baseline (valore allo Screening), Settimane 24, 48 e 96
Tasso di incidenza annualizzato delle crisi vaso-occlusive (VOC)
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino alla data dell'ultima dose, inizio della terapia con HU dopo la randomizzazione senza HU al basale, fine dello studio o terminazione dello studio, a seconda di quale si sia verificato prima (massimo fino a 110 settimane)
La VOC è stata definita come un composito di crisi dolorosa acuta e/o sindrome toracica acuta (ACS). Il tasso di incidenza annualizzato è stato definito come il numero totale di eventi per totale anni-persona in trattamento. Il totale anni-persona è stato la somma del periodo di trattamento dei partecipanti in anni, che includeva il tempo dalla data di randomizzazione alla prima tra (data dell'ultima dose, inizio post-randomizzazione di HU per partecipanti senza HU al basale, fine dello studio, o terminazione dello studio). L'intervallo di confidenza al 95% del tasso ha mostrato i limiti esatti di confidenza di Poisson.
Dal momento della randomizzazione fino alla data dell'ultima dose, inizio della terapia con HU dopo la randomizzazione senza HU al basale, fine dello studio o terminazione dello studio, a seconda di quale si sia verificato prima (massimo fino a 110 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

6 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT440-032
  • C5341021 (Altro identificatore: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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