Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku GBT440 na TCD u pediatrických pacientů se srpkovitou anémií (HOPE Kids 2)

6. března 2026 aktualizováno: Pfizer

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 voxelotoru (GBT440) u pediatrických účastníků se srpkovitou anémií

Tato studie je randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studií fáze 3 s voxelotorem u pediatrických účastníků ve věku ≥ 2 až < 15 let se srpkovitou anémií. Primárním cílem je vyhodnotit účinek voxelotoru na měření TCD (Transcranial Doppler Ultrasound) u účastníků SCD v tomto věkovém rozmezí.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studií fáze 3 s voxelotorem u pediatrických účastníků ve věku ≥ 2 až < 15 let se srpkovitou anémií. Studie bude provedena na přibližně 50 mezinárodních klinických pracovištích a bude do ní zařazeno přibližně 224 účastníků. Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali voxelotor nebo placebo. Všichni účastníci mladší 12 let a randomizovaní do voxelotoru dostanou dávku založenou na jejich tělesné hmotnosti, aby byla zajištěna expozice odpovídající dávce pro dospělé 1500 mg/den.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

236

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egypt, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egypt, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypt
        • Zagazig university hospital
  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Keňa
      • Nairobi, Keňa, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Keňa, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Keňa, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Keňa, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigérie
      • Enugu, Nigérie, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigérie, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigérie, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigérie, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigérie, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví se srpkovitou anémií (SCA)
  2. TCD časové zprůměrované maximum střední rychlosti (TAMMV) arteriálního cerebrálního průtoku krve ≥ 170 až < 200 cm/s během období screeningu
  3. Hb ≥ 5,5 a ≤ 10,5 g/dl během screeningu
  4. U účastníků užívajících HU musí být dávka HU (mg/kg) stabilní po dobu alespoň 90 dnů před podepsáním formuláře informovaného souhlasu (ICF) a/nebo formuláře souhlasu a bez předpokládané potřeby úpravy dávky (kromě hmotnosti na základě) nebo pro zahájení HU pro nechronické použití během studie, podle názoru výzkumníka
  5. Písemný informovaný souhlas rodiče/zákonného zástupce a souhlas účastníka (pokud je to relevantní) byl získán podle zásad a požadavků IRB/EC v souladu s pokyny ICH.

Kritéria vyloučení:

  1. Tělesná hmotnost < 10 kg při screeningové návštěvě
  2. Hospitalizace pro VOC nebo akutní hrudní syndrom (ACS) během 14 dnů před provedením informovaného souhlasu/souhlasu (definice VOC viz kapitola 7.2.5.1).
  3. Více než 10 VOC za posledních 12 měsíců, které vyžadovaly hospitalizaci, pohotovost nebo návštěvu kliniky
  4. Mrtvice vedoucí k fokálnímu neurologickému deficitu; předchozí tiché infarkty jsou povoleny.
  5. Známá historie nebo nálezy naznačující významnou cerebrální vaskulopatii (např. moyamoya nebo významná vaskulopatie)
  6. Záchvatová porucha v anamnéze
  7. byl léčen erytropoetinem nebo jinými hematopoetickými růstovými faktory do 28 dnů od podepsání informovaného souhlasu/souhlasu nebo pokud se podle názoru zkoušejícího předpokládá během studie potřeba takových látek
  8. transfuzní terapie erytrocytů (také nazývaná chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze) nebo obdržel transfuzi erytrocytů nebo výměnnou transfuzi z jakéhokoli důvodu do 90 dnů od podpisu informovaného souhlasu/souhlasu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo.
Experimentální: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg nebo ekvivalent denně ve formě tablety, dispergovatelné tablety nebo prášku pro přípravu perorální suspenze.
Lék: Voxelotor
Účastníci jsou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali voxelotor nebo placebo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v časově průměrovaném maximu střední rychlosti (TAMMV) arteriálního průtoku krve mozkem ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), 24. týden
TAMMV je ultrazvukové měření používané při transkraniální dopplerovské sonografii (TCD) k hodnocení průtoku krve v mozkových tepnách. Rychlosti průtoku TCD byly kategorizovány následovně: (i) Normální: < 170 centimetrů za sekundu (cm/s); (ii) Podmíněná: 170 až < 200 cm/s - oprávněná populace účastníků pro tuto studii; (iii) Abnormální: >= 200 cm/s.
Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), 24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v arteriálním cerebrálním průtoku krve TAMMV v týdnu 48
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 48
TAMMV je ultrazvukové měření používané v TCD k posouzení průtoku krve v mozkových tepnách. Rychlosti průtoku TCD byly kategorizovány následovně: (i) Normální: < 170 cm/sec; (ii) Podmíněné: 170 až < 200 cm/sec - vhodná populace účastníků pro tuto studii; (iii) Abnormální: >= 200 cm/sec.
Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 48
Čas do konverze na abnormální TCD průtok
Časové okno: Až 96 týdnů
Doba do konverze byla počet týdnů od data randomizace do data prvního stanoveného TCD vyšetření, kdy byla stanovena abnormální TCD rychlost průtoku (>= 200 cm/sec). TCD rychlosti průtoku byly kategorizovány následovně: (i) Normální: < 170 cm/sec; (ii) Podmíněná: 170 až < 200 cm/sec - způsobilá populace účastníků pro tuto studii; (iii) Abnormální: >= 200 cm/sec. Stratifikovaný Log Rank Test byl stratifikován podle stratifikačních faktorů: užívání HU v základním stavu (ano; ne), věková skupina (2 až <= 8 let; >8 až <15 let) a hodnota TAMMV v základním stavu (170 cm/sec až < 185 cm/sec; 185 cm/sec až < 200 cm/sec).
Až 96 týdnů
Čas do návratu k normálnímu TCD průtoku
Časové okno: Až 96 týdnů
TCD bylo použito k posouzení rychlosti průtoku krve mozkovými tepnami u dětí se srpkovitou anémií (SCD). Čas do prvního normálního TCD průtoku byl počet týdnů od randomizace do data prvního stanoveného normálního TCD průtoku. Normální je < 170 cm/sec.
Až 96 týdnů
Procento účastníků s poklesem TAMMV o ≥15 cm/s od výchozí hodnoty v týdnech 24, 48 a 96
Časové okno: Ve 24., 48. a 96. týdnu
V tomto výsledkovém měření je uvedeno procento účastníků, u kterých došlo k poklesu TAMMV o ≥15 cm/sec od výchozí hodnoty ve 24., 48. a 96. týdnu. TAMMV je ultrazvukové měření používané v TCD k hodnocení průtoku krve v mozkových tepnách. Rychlosti průtoku TCD se kategorizují následovně: (i) Normální: < 170 cm/sec; (ii) Podmíněné: 170 až < 200 cm/sec – způsobilá populace účastníků pro tuto studii; (iii) Abnormální: ≥ 200 cm/sec.
Ve 24., 48. a 96. týdnu
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu (Hb) v týdnech 24, 48 a 96
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu v týdnech 24, 48 a 96 byla hlášena v tomto výsledkovém měření.
Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna od výchozí hodnoty nekonjugovaného bilirubinu v týdnech 24, 48 a 96
Časové okno: Baseline (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procento změny od výchozí hodnoty nekonjugovaného bilirubinu v týdnech 24, 48 a 96 bylo hlášeno v tomto výsledkovém ukazateli.
Baseline (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna od výchozí hodnoty v retikulocytech v týdnech 24, 48 a 96
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna od výchozí hodnoty v retikulocytech v týdnech 24, 48 a 96 byla hlášena v tomto výstupním měření.
Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna od výchozí hodnoty v absolutních retikulocytech v týdnech 24, 48 a 96
Časové okno: Základní hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna od výchozí hodnoty v absolutním počtu retikulocytů v týdnech 24, 48 a 96 byla hlášena v tomto výsledkovém měření.
Základní hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě laktátdehydrogenázy (LDH) v týdnech 24, 48 a 96
Časové okno: Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Procentuální změna od výchozí hodnoty LDH v týdnech 24, 48 a 96 byla uvedena v tomto výsledkovém měření.
Výchozí hodnota (hodnota při screeningu), týdny 24, 48 a 96
Roční míra incidence vazo-okluzivních krizí (VOCs)
Časové okno: Od randomizace do data poslední dávky, zahájení léčby HU po randomizaci bez HU na začátku, konec studie nebo ukončení studie, podle toho, co nastalo dříve (maximálně do 110 týdnů)
VOC byla definována jako kombinace akutní bolestivé krize a/nebo akutního hrudního syndromu (ACS). Roční incidence byla definována jako celkový počet událostí na celkový počet osoboročních let léčby. Celkový počet osoboročních let byl součtem léčebných období účastníků v letech, který zahrnoval čas od data randomizace do nejčasnějšího z následujících: datum poslední dávky, zahájení léčby HU po randomizaci u účastníků bez HU na začátku, konec studie nebo ukončení studie. 95% CI incidence zobrazuje přesné Poissonovy konfidenční limity.
Od randomizace do data poslední dávky, zahájení léčby HU po randomizaci bez HU na začátku, konec studie nebo ukončení studie, podle toho, co nastalo dříve (maximálně do 110 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

18. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

6. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT440-032
  • C5341021 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit