Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van het effect van GBT440 op TCD bij pediatrie met sikkelcelziekte (HOPE Kids 2)

6 maart 2026 bijgewerkt door: Pfizer

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie van Voxelotor (GBT440) bij pediatrische deelnemers met sikkelcelziekte

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met voxelotor bij pediatrische deelnemers van ≥ 2 tot < 15 jaar oud met sikkelcelziekte. Het primaire doel is het evalueren van het effect van voxelotor op de TCD-metingen (Transcranial Doppler Ultrasound) bij SCD-deelnemers in deze leeftijdscategorie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met voxelotor bij pediatrische deelnemers van ≥ 2 tot < 15 jaar oud met sikkelcelziekte. De studie zal worden uitgevoerd op ongeveer 50 internationale klinische locaties en zal ongeveer 224 deelnemers inschrijven. Deelnemers worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om voxelotor of placebo te krijgen. Alle deelnemers jonger dan 12 jaar die gerandomiseerd zijn naar voxelotor, krijgen een dosis op basis van hun lichaamsgewicht om blootstelling te bieden die overeenkomt met de dosis voor volwassenen van 1500 mg/dag.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

236

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egypte, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egypte, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypte
        • Zagazig University Hospital
  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Italië
      • Florence, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Italië, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenia, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Niger
      • Enugu, Niger, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Niger, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Niger, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Niger, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Niger, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met sikkelcelanemie (SCA)
  2. TCD tijdgemiddeld maximum van de gemiddelde snelheid (TAMMV) arteriële cerebrale bloedstroom ≥ 170 tot < 200 cm/sec tijdens de screeningperiode
  3. Hb ≥ 5,5 en ≤ 10,5 g/dL tijdens screening
  4. Voor deelnemers die HU gebruiken, moet de dosis HU (mg/kg) stabiel zijn gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan de ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en/of toestemmingsformulier, en zonder verwachte noodzaak voor dosisaanpassingen (anders dan gewichtsaanpassingen). gebaseerd) of voor het starten van HU voor niet-chronisch gebruik tijdens het onderzoek, naar het oordeel van de Onderzoeker
  5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder/voogd en toestemming van de deelnemer (indien van toepassing) is verkregen volgens het IRB/EC-beleid en de vereisten, in overeenstemming met de ICH-richtlijnen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Lichaamsgewicht < 10 kg bij het screeningsbezoek
  2. Ziekenhuisopname voor VOS of acuut chest syndroom (ACS) binnen de 14 dagen voorafgaand aan de uitvoering van geïnformeerde toestemming/instemming (zie paragraaf 7.2.5.1 voor de definitie van VOS).
  3. Meer dan 10 VOC's in de afgelopen 12 maanden waarvoor ziekenhuisopname, spoedeisende hulp of bezoek aan een kliniek nodig was
  4. Beroerte resulterend in focale neurologische uitval; eerdere stille infarcten zijn toegestaan.
  5. Bekende geschiedenis of bevindingen die wijzen op significante cerebrale vasculopathie (bijv. Moyamoya of significante vasculopathie)
  6. Geschiedenis van convulsies
  7. Is behandeld met erytropoëtine of andere hematopoëtische groeifactoren binnen 28 dagen na ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming of als er naar de mening van de onderzoeker een verwachte behoefte is aan dergelijke middelen tijdens het onderzoek
  8. RBC-transfusietherapie (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd) of om welke reden dan ook een RBC-transfusie of wisseltransfusie heeft gekregen binnen 90 dagen na ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo.
Experimenteel: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg of equivalent per dag als tablet, dispergeerbare tablet of als poeder voor orale suspensie.
Geneesmiddel: Voxelotor
Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om voxelotor of placebo te krijgen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in tijd-gemiddeld maximum van gemiddelde snelheid (TAMMV) arteriële cerebrale bloedstroom bij week 24
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij screening), week 24
TAMMV is een ultrasoonmeting die wordt gebruikt in transcraniële Doppler (TCD) om de bloedstroom in cerebrale arteriën te beoordelen. TCD-stroomsnelheden werden als volgt gecategoriseerd: (i) Normaal: < 170 centimeter per seconde (cm/sec); (ii) Voorwaardelijk: 170 tot < 200 cm/sec - de in aanmerking komende deelnemerspopulatie voor deze studie; (iii) Abnormaal: >= 200 cm/sec.
Baseline (waarde bij screening), week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de baseline in TAMMV arteriële cerebrale bloedstroom bij week 48
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij screening), weken 48
TAMMV is een ultrasoonmeting die wordt gebruikt in TCD om de bloedstroom in cerebrale arteriën te beoordelen. TCD-stroomsnelheden werden als volgt gecategoriseerd: (i) Normaal: < 170 cm/sec; (ii) Voorwaardelijk: 170 tot < 200 cm/sec - de in aanmerking komende deelnemerspopulatie voor deze studie; (iii) Abnormaal: >= 200 cm/sec.
Baseline (waarde bij screening), weken 48
Tijd tot conversie naar abnormale TCD-stroming
Tijdsspanne: Tot 96 weken
De tijd tot conversie was het aantal weken vanaf de datum van randomisatie tot de datum van de eerste vastgestelde TCD-beoordeling waarbij een abnormale TCD-stroomsnelheid (>= 200 cm/sec) werd vastgesteld. TCD-stroomsnelheden werden als volgt gecategoriseerd: (i) Normaal: < 170 cm/sec; (ii) Voorwaardelijk: 170 tot < 200 cm/sec - de in aanmerking komende deelnemerspopulatie voor deze studie; (iii) Abnormaal: >= 200 cm/sec. De gestratificeerde Log Rank Test werd gestratificeerd op basis van stratificatiefactoren: baseline HU-gebruik (ja; nee), leeftijdsgroep (2 tot <= 8 jaar; >8 tot <15 jaar), en baseline TAMMV-waarde (170 cm/sec tot < 185 cm/sec; 185 cm/sec tot < 200 cm/sec).
Tot 96 weken
Tijd tot Terugkeer naar Normale TCD-stroming
Tijdsspanne: Tot 96 weken
TCD werd gebruikt om de bloedstroomsnelheid in de cerebrale slagaders te beoordelen bij kinderen met sikkelcelziekte (SCZ). Tijd tot eerste normale TCD-stroom was het aantal weken vanaf randomisatie tot de datum van de eerste vastgestelde normale TCD-stroom. Normaal is < 170 cm/sec.
Tot 96 weken
Percentage deelnemers met TAMMV verminderd met ≥15 cm/sec vanaf baseline op weken 24, 48 en 96
Tijdsspanne: Na 24, 48 en 96 weken
In deze uitkomstmaat wordt het percentage deelnemers gerapporteerd bij wie de TAMMV met ≥15 cm/sec afnam vanaf de baseline bij week 24, 48 en 96. TAMMV is een echografiemeting die bij TCD wordt gebruikt om de bloedstroom in cerebrale arteriën te beoordelen. TCD-stroomsnelheden worden als volgt gecategoriseerd: (i) Normaal: < 170 cm/sec; (ii) Voorwaardelijk: 170 tot < 200 cm/sec - de in aanmerking komende deelnemerpopulatie voor deze studie; (iii) Abnormaal: ≥ 200 cm/sec.
Na 24, 48 en 96 weken
Verandering vanaf baseline in hemoglobine (Hb) na 24, 48 en 96 weken
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
De verandering ten opzichte van de basislijn in hemoglobine na 24, 48 en 96 weken werd in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
Percentageverandering ten opzichte van de baseline in ongeconjugeerd bilirubine na 24, 48 en 96 weken
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor ongeconjugeerd bilirubine na 24, 48 en 96 weken werd in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor reticulocyten op week 24, 48 en 96
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reticulocyten op week 24, 48 en 96 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
Percentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in absolute reticulocyten op week 24, 48 en 96
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
Het percentage verandering ten opzichte van de baseline in absolute reticulocyten na 24, 48 en 96 weken werd in deze uitkomstmaat gerapporteerd.
Baseline (waarde bij Screening), weken 24, 48 en 96
Procentuele verandering ten opzichte van de baseline in lactaat dehydrogenase (LDH) na 24, 48 en 96 weken
Tijdsspanne: Baseline (waarde bij screening), weken 24, 48 en 96
De procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH na 24, 48 en 96 weken werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Baseline (waarde bij screening), weken 24, 48 en 96
Geannualiseerde incidentie van vaso-occlusieve crises (VOC's)
Tijdsspanne: Van randomisatie tot de laatste dosisdatum, post-randomisatie HU-initiatie zonder HU bij baseline, einde van de studie of beëindiging van de studie, afhankelijk van wat eerder plaatsvond (maximaal tot 110 weken)
VOC werd gedefinieerd als een samenstelling van acute pijnlijke crisis en/of acuut thorax syndroom (ACS). De geannualiseerde incidentie werd gedefinieerd als het totale aantal gebeurtenissen per totale persoonsjaren onder behandeling. Totale persoonsjaren was de som van de behandelingsperiode van de deelnemers in jaren, wat de tijd omvatte vanaf de randomisatiedatum tot het vroegste van (laatste dosisdatum, post-randomisatie HU-start voor deelnemers zonder HU bij baseline, einde van de studie, of beëindiging van de studie). Het 95% betrouwbaarheidsinterval van de incidentie toonde de exacte Poisson betrouwbaarheidslimieten.
Van randomisatie tot de laatste dosisdatum, post-randomisatie HU-initiatie zonder HU bij baseline, einde van de studie of beëindiging van de studie, afhankelijk van wat eerder plaatsvond (maximaal tot 110 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBT440-032
  • C5341021 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren