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Estudo para avaliar o efeito do GBT440 no TCD em pediatria com doença falciforme (HOPE Kids 2)

6 de março de 2026 atualizado por: Pfizer

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Voxelotor (GBT440) em participantes pediátricos com doença falciforme

Este estudo é um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de voxelotor em participantes pediátricos, com idade ≥ 2 a < 15 anos de idade, com doença falciforme. O objetivo primário é avaliar o efeito do voxelotor nas medidas de TCD (Transcranial Doppler Ultrasound) em participantes com DF nessa faixa etária.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de voxelotor em participantes pediátricos, com idade ≥ 2 a < 15 anos de idade, com doença falciforme. O estudo será conduzido em aproximadamente 50 centros clínicos internacionais e envolverá aproximadamente 224 participantes. Os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber voxelotor ou placebo. Todos os participantes com menos de 12 anos de idade e randomizados para voxelotor receberão uma dose com base em seu peso corporal, para fornecer exposição correspondente à dose de adulto de 1500 mg/dia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

236

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Egito
      • Alexandria, Egito, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egito, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egito, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egito
        • Zagazig University Hospital
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Gana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Gana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Gana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Itália
      • Florence, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Itália, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Itália, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Itália, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Nigéria
      • Enugu, Nigéria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigéria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigéria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigéria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigéria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Omã
      • Muscat, Omã
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Quênia
      • Nairobi, Quênia, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Quênia, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Quênia, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Quênia, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 14 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino ou feminino com Anemia Falciforme (AF)
  2. Tempo médio de TCD máximo da velocidade média (TAMMV) fluxo sanguíneo cerebral arterial ≥ 170 a < 200 cm/s durante o período de triagem
  3. Hb ≥ 5,5 e ≤ 10,5 g/dL durante a triagem
  4. Para participantes em uso de HU, a dose de HU (mg/kg) deve estar estável por pelo menos 90 dias antes da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE) e/ou termo de assentimento, e sem necessidade antecipada de ajustes de dose (além de peso baseado) ou para início de HU para uso não crônico durante o estudo, na opinião do Investigador
  5. O consentimento informado por escrito dos pais/responsáveis ​​e o consentimento do participante (quando aplicável) foram obtidos de acordo com a política e os requisitos do IRB/EC, de acordo com as diretrizes do ICH.

Critério de exclusão:

  1. Peso corporal < 10kg na visita de triagem
  2. Hospitalização por VOC ou síndrome torácica aguda (SCA) nos 14 dias anteriores à assinatura do consentimento informado/consentimento (consulte a Seção 7.2.5.1 para a definição de VOC).
  3. Mais de 10 VOCs nos últimos 12 meses que exigiram hospitalização, pronto-socorro ou consulta clínica
  4. AVC resultando em déficit neurológico focal; infartos silenciosos prévios são permitidos.
  5. História conhecida ou achados sugestivos de vasculopatia cerebral significativa (por exemplo, moyamoya ou vasculopatia significativa)
  6. Histórico de transtorno convulsivo
  7. Foi tratado com eritropoietina ou outros fatores de crescimento hematopoiéticos dentro de 28 dias após a assinatura do consentimento informado/consentimento ou se, na opinião do investigador, houver uma necessidade antecipada de tais agentes durante o estudo
  8. Terapia de transfusão de hemácias (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva) ou recebeu uma transfusão de hemácias ou transfusão de troca por qualquer motivo dentro de 90 dias após a assinatura do consentimento informado/consentimento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente.
Medicamento: Placebo
Placebo correspondente.
Experimental: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg ou equivalente diariamente em comprimido, comprimido dispersível ou pó para suspensão oral.
Medicamento: Voxelotor
Os participantes são randomizados 1:1 para receber voxelotor ou placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base na Média Temporal do Máximo da Velocidade Média (TAMMV) do Fluxo Sanguíneo Cerebral Arterial na Semana 24
Prazo: Valor inicial (valor no rastreio), Semana 24
TAMMV é uma medição por ultrassom utilizada no Doppler transcraniano (TCD) para avaliar o fluxo sanguíneo nas artérias cerebrais. As velocidades de fluxo TCD foram categorizadas da seguinte forma: (i) Normal: < 170 centímetros por segundo (cm/sec); (ii) Condicional: 170 a < 200 cm/sec - a população de participantes elegíveis para este estudo; (iii) Anormal: >= 200 cm/sec.
Valor inicial (valor no rastreio), Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base no Fluxo Sanguíneo Cerebral Arterial TAMMV na Semana 48
Prazo: Baseline (valor no Rastreamento), Semanas 48
O TAMMV é uma medição por ultrassom utilizada no TCD para avaliar o fluxo sanguíneo nas artérias cerebrais. As velocidades do fluxo TCD foram categorizadas da seguinte forma: (i) Normal: < 170 cm/seg; (ii) Condicional: 170 a < 200 cm/seg - a população de participantes elegíveis para este estudo; (iii) Anormal: >= 200 cm/seg.
Baseline (valor no Rastreamento), Semanas 48
Tempo até Conversão para Fluxo TCD Anormal
Prazo: Até 96 semanas
O tempo até à conversão foi o número de semanas desde a data de randomização até à data da primeira avaliação TCD determinada, quando foi determinada uma velocidade de fluxo TCD anormal (>= 200 cm/sec). As velocidades de fluxo TCD foram categorizadas da seguinte forma: (i) Normal: < 170 cm/sec; (ii) Condicional: 170 a < 200 cm/sec - a população de participantes elegíveis para este estudo; (iii) Anormal: >= 200 cm/sec. O teste de Log Rank estratificado foi estratificado pelos fatores de estratificação: uso de HU na linha de base (sim; não), grupo etário (2 a <= 8 anos; >8 a <15 anos) e valor TAMMV na linha de base (170 cm/sec a < 185 cm/sec; 185 cm/sec a < 200 cm/sec).
Até 96 semanas
Tempo para Reversão para Fluxo TCD Normal
Prazo: Até 96 semanas
O TCD foi utilizado para avaliar a velocidade do fluxo sanguíneo das artérias cerebrais em crianças com doença falciforme (SCD). O tempo até ao primeiro fluxo TCD normal foi o número de semanas desde a randomização até à data do primeiro fluxo TCD normal determinado. Normal é < 170 cm/sec.
Até 96 semanas
Percentagem de Participantes com TAMMV Reduzida em ≥15 cm/Seg em Relação à Linha de Base às Semanas 24, 48 e 96
Prazo: Às Semanas 24, 48 e 96
Nesta medida de resultado, é reportada a percentagem de participantes cujo TAMMV reduziu >=15 cm/seg em relação à Linha de Base às Semanas 24, 48 e 96. O TAMMV é uma medição por ultrassom utilizada na TCD para avaliar o fluxo sanguíneo nas artérias cerebrais. As velocidades de fluxo na TCD são categorizadas da seguinte forma: (i) Normal: < 170 cm/seg; (ii) Condicional: 170 a < 200 cm/seg - a população de participantes elegível para este estudo; (iii) Anormal: >= 200 cm/seg.
Às Semanas 24, 48 e 96
Alteração em Relação à Linha de Base na Hemoglobina (Hb) nas Semanas 24, 48 e 96
Prazo: Baseline (valor no Screening), Semanas 24, 48 e 96
Nesta medida de resultado, foram reportadas as alterações em relação ao valor basal da hemoglobina às semanas 24, 48 e 96.
Baseline (valor no Screening), Semanas 24, 48 e 96
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base na Bilirrubina Não Conjugada às Semanas 24, 48 e 96
Prazo: Baseline (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
A variação percentual em relação à linha de base na bilirrubina não conjugada às semanas 24, 48 e 96 foi reportada nesta medida de resultado.
Baseline (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
Variação Percentual em Relação à Linha de Base em Reticulócitos às Semanas 24, 48 e 96
Prazo: Linha de base (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
A alteração percentual em relação à linha de base nos reticulócitos nas semanas 24, 48 e 96 foi reportada nesta medida de resultado.
Linha de base (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base em Retinulócitos Absolutos nas Semanas 24, 48 e 96
Prazo: Baseline (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
A variação percentual em relação à linha de base nos reticulócitos absolutos às semanas 24, 48 e 96 foi relatada nesta medida de resultado.
Baseline (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
Percentagem de Variação Relativamente à Linha de Base na Lactato Desidrogenase (LDH) nas Semanas 24, 48 e 96
Prazo: Valor de referência (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
A alteração percentual em relação à linha de base da LDH às semanas 24, 48 e 96 foi relatada nesta medida de resultado.
Valor de referência (valor no Rastreio), Semanas 24, 48 e 96
Taxa de Incidência Anualizada de Crises Vaso-Oclusivas (VOCs)
Prazo: Desde a randomização até à última data de dose, início de HU pós-randomização sem HU na linha de base, fim do estudo ou término do estudo, o que ocorreu primeiro (máximo até 110 semanas)
O VOC foi definido como um composto de crise dolorosa aguda e/ou síndrome torácica aguda (ACS). A taxa de incidência anualizada foi definida como o número total de eventos por total de pessoas-anos em tratamento. O total de pessoas-anos foi a soma do período de tratamento dos participantes em anos, que incluiu o tempo desde a data de randomização até à mais precoce das seguintes datas (data da última dose, início de HU pós-randomização para participantes sem HU na linha de base, fim do estudo ou término do estudo). O IC de 95% da taxa exibiu os limites de confiança exatos de Poisson.
Desde a randomização até à última data de dose, início de HU pós-randomização sem HU na linha de base, fim do estudo ou término do estudo, o que ocorreu primeiro (máximo até 110 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

18 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

6 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

6 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GBT440-032
  • C5341021 (Outro identificador: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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