Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a GBT440 TCD-re gyakorolt ​​hatásának értékelésére sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekgyógyászatban (HOPE Kids 2)

2026. március 6. frissítette: Pfizer

A Voxelotor (GBT440) 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálata sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevők körében

Ez a vizsgálat egy 3. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a voxelotorról sarlósejtes betegségben szenvedő, ≥ 2 és 15 év közötti gyermekek körében. Az elsődleges cél a voxelotor hatásának értékelése a TCD (Transcranial Doppler Ultrasound) mérésekre az SCD résztvevőinél ebben a korosztályban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy 3. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a voxelotorról sarlósejtes betegségben szenvedő, ≥ 2 és 15 év közötti gyermekek körében. A vizsgálatot körülbelül 50 nemzetközi klinikai helyszínen végzik, és körülbelül 224 résztvevőt vonnak be. A résztvevőket 1:1 arányban randomizálják, hogy voxelotort vagy placebót kapjanak. Minden 12 évesnél fiatalabb résztvevő, akit véletlenszerűen kiválasztottak a voxelotorra, testtömegükön alapuló adagot kapnak, hogy a felnőttek napi 1500 mg-os dózisának megfelelő expozíciót biztosítsanak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

236

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Egyiptom
      • Alexandria, Egyiptom, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egyiptom, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egyiptom, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egyiptom
        • Zagazig University Hospital
  • Ghána
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghána, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghána, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenya, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigéria
      • Enugu, Nigéria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigéria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigéria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigéria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigéria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Olaszország, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Olaszország, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Olaszország, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Omán
      • Muscat, Omán
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Sarlósejtes vérszegénységben (SCA) szenvedő férfi vagy női résztvevők
  2. Az átlagos sebességű (TAMMV) artériás agyi véráramlás TCD-idő átlaga ≥ 170 és < 200 cm/sec a szűrési időszak alatt
  3. Hb ≥ 5,5 és ≤ 10,5 g/dL a szűrés során
  4. A HU-t szedő résztvevők esetében a HU dózisának (mg/kg) stabilnak kell lennie legalább 90 napig a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) és/vagy a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt, és várhatóan nincs szükség dózismódosításra (a súlyon kívül). alapján) vagy HU kezdeményezésére a vizsgálat során nem krónikus felhasználásra a vizsgáló véleménye szerint.
  5. A szülő/gondviselő írásos beleegyezése és a résztvevő hozzájárulása (adott esetben) az IRB/EC szabályzatának és követelményeinek megfelelően történt, összhangban az ICH irányelveivel.

Kizárási kritériumok:

  1. Testtömeg < 10 kg a szűrővizsgálaton
  2. Kórházi kezelés VOC vagy akut mellkasi szindróma (ACS) miatt a tájékozott beleegyezés/hozzájárulás végrehajtását megelőző 14 napon belül (a VOC meghatározását lásd a 7.2.5.1. szakaszban).
  3. Több mint 10 VOC az elmúlt 12 hónapban, amely kórházi kezelést, sürgősségi osztályt vagy klinikai látogatást igényelt
  4. Fokális neurológiai deficitet okozó stroke; korábbi néma infarktusok megengedettek.
  5. Jelentős agyi vasculopathiára utaló ismert kórtörténet vagy leletek (pl. moyamoya vagy jelentős vasculopathia)
  6. A rohamzavar anamnézisében
  7. Eritropoetinnel vagy más hematopoietikus növekedési faktorral kezelték a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírását követő 28 napon belül, vagy ha a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálat során várhatóan szükség van ilyen szerekre
  8. VVT-transzfúziós terápia (más néven krónikus, profilaktikus vagy megelőző transzfúzió), vagy vvt-transzfúzióban vagy cseretranszfúzióban részesült bármilyen okból a tájékozott beleegyezés/hozzájárulás aláírásától számított 90 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebo.
Drog: Placebo
Megfelelő placebo.
Kísérleti: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg vagy azzal egyenértékű napi tabletta, diszpergálódó tabletta vagy por belsőleges szuszpenzióhoz.
Drog: Voxelotor
A résztvevőket 1:1 arányban randomizálják, hogy voxelotort vagy placebót kapjanak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 24. héten mért időátlagolt maximális közepes sebesség (TAMMV) artériás cerebrális véráramlás alapvonalhoz viszonyított változása
Időkeret: Kiindulási érték (szűréskori érték), 24. hét
A TAMMV egy ultrahangos mérés, amelyet transzkraniális Doppler (TCD) vizsgálatban alkalmaznak az agyi artériák véráramlásának értékelésére. A TCD áramlási sebességeket a következőképpen kategorizáltuk: (i) Normális: < 170 centiméter másodpercenként (cm/mp); (ii) Feltételes: 170 és < 200 cm/mp között - ez a vizsgálatra jogosult résztvevői populáció; (iii) Rendellenes: >= 200 cm/mp.
Kiindulási érték (szűréskori érték), 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TAMMV artériás agyi véráram változása a kiindulási értékhez képest a 48. héten
Időkeret: Alapvonal (szűréskori érték), 48. héten
A TAMMV egy ultrahangos mérés, amelyet a TCD-ben használnak az agyi artériák véráramlásának értékelésére. A TCD áramlási sebességeket a következőképpen kategorizáltuk: (i) Normális: < 170 cm/mp; (ii) Feltételes: 170 és < 200 cm/mp között - ez a vizsgálatra jogosult résztvevői populáció; (iii) Rendellenes: >= 200 cm/mp.
Alapvonal (szűréskori érték), 48. héten
Idő az abnormális TCD áramlás kialakulásáig
Időkeret: Akár 96 hétig
Az átalakulásig eltelt idő azon hetek száma volt, amely a randomizáció dátumától az első meghatározott TCD-értékelés dátumáig tartott, amikor abnormális TCD-áramlási sebességet (>= 200 cm/mp) állapítottak meg. A TCD-áramlási sebességeket a következőképpen kategorizálták: (i) Normál: < 170 cm/mp; (ii) Feltételes: 170-től < 200 cm/mp - a vizsgálatra jogosult résztvevői populáció; (iii) Abnormális: >= 200 cm/mp. A rétegezett Log Rank tesztet a következő rétegező tényezőkkel rétegezték: alap HU használat (igen; nem), korcsoport (2-től <= 8 év; >8-tól <15 év), és alap TAMMV érték (170 cm/mp-tól < 185 cm/mp; 185 cm/mp-tól < 200 cm/mp).
Akár 96 hétig
Idő a normális TCD áramlás visszaállításáig
Időkeret: Legfeljebb 96 hét
A TCD-t a sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő gyermekek agyi artériák véráramlási sebességének felmérésére használták. Az első normális TCD-áramlásig eltelt idő a randomizációtól az első meghatározott normális TCD-áramlás dátumáig eltelt hetek száma volt. A normális érték < 170 cm/sec.
Legfeljebb 96 hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a TAMMV legalább 15 cm/sec-el csökkent a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 96. héten
Időkeret: A 24., 48. és 96. héten
Ezen eredményváltozóban a résztvevők százalékos arányát adjuk meg, akiknél a TAMMV ≥15 cm/sec-tel csökkent a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 96. héten. A TAMMV egy ultrahangos mérés, amelyet TCD-ben alkalmaznak az agyi artériák véráramának értékelésére. A TCD áramlási sebességeket a következőképpen kategorizálják: (i) Normál: < 170 cm/sec; (ii) Feltételes: 170-től < 200 cm/sec – a vizsgálatra jogosult résztvevői populáció; (iii) Rendellenes: ≥ 200 cm/sec.
A 24., 48. és 96. héten
A hemoglobin (Hb) változása a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 96. héten
Időkeret: Alapvonal (szűréskor mért érték), 24., 48. és 96. héten
A hemoglobin alapértékhez képesti változását a 24., 48. és 96. héten jelentették ebben az eredményváltozóban.
Alapvonal (szűréskor mért érték), 24., 48. és 96. héten
Alapértékhez viszonyított százalékos változás a konjugálatlan bilirubin szintjében a 24., 48. és 96. héten
Időkeret: Alapvonal (szűrési érték), 24., 48. és 96. héten
Eredményváltozóban jelentették az alapértékhez viszonyított százalékos változást a konjugálatlan bilirubin szintjében a 24., 48. és 96. héten.
Alapvonal (szűrési érték), 24., 48. és 96. héten
A retikulociták alapvonalhoz viszonyított százalékos változása a 24., 48. és 96. héten
Időkeret: Alapvonal (szűrési érték), 24., 48. és 96. hét
Ebben az eredménymérőben a retikulociták százalékos változását a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 96. héten jelentették.
Alapvonal (szűrési érték), 24., 48. és 96. hét
A bazális értékhez viszonyított százalékos változás az abszolút retikulocitákban a 24., 48. és 96. héten
Időkeret: Kiindulási érték (szűrési vizsgálat), 24., 48. és 96. héten
A 24., 48. és 96. héten mért abszolút retikulociták alapértékhez viszonyított százalékos változását közölték ebben a kimeneti mérőszámban.
Kiindulási érték (szűrési vizsgálat), 24., 48. és 96. héten
A laktát-dehidrogenáz (LDH) százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 24., 48. és 96. héten
Időkeret: Alapvonal (szűrési érték), 24., 48. és 96. hét
Eredménykimutatásban jelentették a 24., 48. és 96. héten mért LDH alapértékhez képesti százalékos változását.
Alapvonal (szűrési érték), 24., 48. és 96. hét
Éves Vázus-Okkluzív Krízisek (VOC) Incidencia
Időkeret: A randomizációtól az utolsó adag dátumáig, randomizáció utáni HU kezdés, amennyiben a kiindulási ponton nem volt HU, a vizsgálat befejezéséig vagy a vizsgálat megszakításáig, attól függetlenül, hogy melyik történt előbb (maximum 110 hétig)
A VOC-t akut fájdalmas krízis és/vagy akut mellkasi szindróma (ACS) összetett eseményeként definiálták. Az éves előfordulási arányt a kezelés alatt eltöltött teljes személyévekben bekövetkezett események teljes számaként definiálták. A teljes személyév a résztvevők kezelési időszakának években kifejezett összege volt, amely magában foglalta az időszakot a randomizálás dátumától a legkorábbi dátumig (utolsó adagolás dátuma, randomizálás utáni HU kezdés a kezdetben HU-t nem szedő résztvevők esetében, a vizsgálat vége vagy a vizsgálat megszüntetése). Az arány 95%-os CI-ja a pontos Poisson-féle konfidenciahatárokat mutatta.
A randomizációtól az utolsó adag dátumáig, randomizáció utáni HU kezdés, amennyiben a kiindulási ponton nem volt HU, a vizsgálat befejezéséig vagy a vizsgálat megszakításáig, attól függetlenül, hogy melyik történt előbb (maximum 110 hétig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. január 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. november 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GBT440-032
  • C5341021 (Egyéb azonosító: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel