이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

소아 낫적혈구병 환자에서 GBT440이 TCD에 미치는 영향을 평가하기 위한 연구 (HOPE Kids 2)

2026년 3월 6일 업데이트: Pfizer

낫적혈구병을 앓고 있는 소아 참가자를 대상으로 한 Voxelotor(GBT440)의 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

이 연구는 낫적혈구병이 있는 2세 이상에서 15세 미만의 소아 참가자를 대상으로 한 복셀로터의 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 주요 목표는 이 연령대의 SCD 참가자에서 TCD(Transcranial Doppler Ultrasound) 측정에 대한 voxelotor의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 낫적혈구병이 있는 2세 이상에서 15세 미만의 소아 참가자를 대상으로 한 복셀로터의 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 이 연구는 약 50개의 국제 임상 사이트에서 수행되며 약 224명의 참가자가 등록됩니다. 참가자는 voxelotor 또는 위약을 받기 위해 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 12세 미만이고 voxelotor에 무작위로 배정된 모든 참가자는 성인 용량인 1500mg/일에 해당하는 노출을 제공하기 위해 체중에 따라 용량을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

236

단계

  • 3단계

확장된 액세스

더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 가나
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, 가나, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, 가나, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • 나이지리아
      • Enugu, 나이지리아, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, 나이지리아, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, 나이지리아, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, 나이지리아, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, 나이지리아, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • 영국
      • London, 영국, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • 오만
      • Muscat, 오만
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • 이집트
      • Alexandria, 이집트, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, 이집트, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, 이집트, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, 이집트
        • Zagazig University Hospital
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, 이탈리아, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, 이탈리아, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, 이탈리아, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • 케냐
      • Nairobi, 케냐, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, 케냐, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, 케냐, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, 케냐, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 겸상적혈구빈혈(SCA)이 있는 남성 또는 여성 참가자
  2. 스크리닝 기간 동안 평균 속도(TAMMV) 동맥 대뇌 혈류의 TCD 시간 평균 최대값 ≥ 170 ~ < 200cm/초
  3. 스크리닝 중 Hb ≥ 5.5 및 ≤ 10.5g/dL
  4. HU를 복용하는 참가자의 경우, 사전 동의서(ICF) 및/또는 동의서에 서명하기 전 최소 90일 동안 HU 용량(mg/kg)이 안정적이어야 하며 예상되는 용량 조정(체중 제외)이 필요하지 않아야 합니다. 기반) 또는 조사자의 의견에 따라 연구 동안 비 만성적 사용을 위한 HU의 시작을 위해
  5. ICH 지침과 일치하는 IRB/EC 정책 및 요구 사항에 따라 서면 정보에 입각한 부모/보호자 동의 및 참가자 동의(해당되는 경우)를 얻었습니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 방문 시 체중 < 10kg
  2. 정보에 입각한 동의/동의를 실행하기 전 14일 이내에 VOC 또는 급성 흉부 증후군(ACS)으로 인한 입원(VOC의 정의는 섹션 7.2.5.1 참조).
  3. 지난 12개월 동안 입원, 응급실 또는 진료소 방문이 필요한 VOC가 10개 이상
  4. 국소 신경학적 결손을 초래하는 뇌졸중; 이전의 무성 경색이 허용됩니다.
  5. 중대한 뇌혈관병증(예: 모야모야 또는 중대한 혈관병증)을 시사하는 알려진 병력 또는 소견
  6. 발작 장애의 병력
  7. 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 28일 이내에 에리스로포이에틴 또는 기타 조혈 성장 인자로 치료를 받았거나 조사자의 의견으로는 연구 기간 동안 이러한 제제가 필요할 것으로 예상되는 경우
  8. RBC 수혈 요법(만성, 예방 또는 예방 수혈이라고도 함) 또는 정보에 입각한 동의서 서명 후 90일 이내에 어떤 이유로든 RBC 수혈 또는 교환 수혈을 받은 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
일치하는 위약.
의약품: 위약
일치하는 위약.
실험적: 복셀로터
Voxelotor 1500mg 또는 이에 상응하는 정제, 분산형 정제 또는 경구용 분말 형태로 매일 복용합니다.
의약품: 복셀로터
참가자는 voxelotor 또는 위약을 받도록 1:1로 무작위 배정됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차 기준선 대비 시간 평균 최대 평균 속도(TAMMV) 동맥 대뇌 혈류 변화
기간: Baseline (value at screening), Week 24
TAMMV는 경두개 도플러(TCD)에서 대뇌 동맥의 혈류를 평가하는 데 사용되는 초음파 측정법입니다. TCD 유속은 다음과 같이 분류됩니다: (i) 정상: < 170 센티미터/초(cm/sec); (ii) 조건부: 170 ~ < 200 cm/sec - 본 연구의 적격 참가자 집단; (iii) 비정상: >= 200 cm/sec.
Baseline (value at screening), Week 24

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주차 TAMMV 동맥 뇌혈류량의 기준선 대비 변화
기간: 기준값 (선별 시점), 48주
TAMMV는 뇌혈관에서의 혈류를 평가하기 위해 TCD에서 사용되는 초음파 측정법입니다. TCD 유속은 다음과 같이 분류됩니다: (i) 정상: < 170 cm/sec; (ii) 조건부: 170 ~ < 200 cm/sec - 본 연구에 적합한 참가자 집단; (iii) 비정상: >= 200 cm/sec.
기준값 (선별 시점), 48주
비정상 TCD 혈류로의 전환까지의 시간
기간: 최대 96주
전환까지의 시간은 무작위 배정일로부터 TCD 유속 이상(>= 200 cm/sec)이 처음으로 확인된 TCD 평가일까지의 주 수로 측정되었습니다. TCD 유속은 다음과 같이 분류되었습니다: (i) 정상: < 170 cm/sec; (ii) 조건부: 170 ~ < 200 cm/sec - 본 연구의 적격 참가자 대상; (iii) 이상: >= 200 cm/sec. 층화 로그 랭크 검정은 다음과 같은 층화 요인으로 층화되었습니다: 기준선 HU 사용 여부(예; 아니오), 연령군(2 ~ <= 8세; >8 ~ <15세), 기준선 TAMMV 값(170 cm/sec ~ < 185 cm/sec; 185 cm/sec ~ < 200 cm/sec).
최대 96주
정상 TCD 혈류로의 회복 시간
기간: 최대 96주
TCD는 겸형 적혈구 빈혈증(SCD)을 가진 어린이의 뇌동맥 혈류 속도를 평가하는 데 사용되었습니다. 첫 번째 정상 TCD 혈류까지의 시간은 무작위 배정 시점부터 첫 번째로 확인된 정상 TCD 혈류 날짜까지의 주 수였습니다. 정상은 < 170 cm/sec입니다.
최대 96주
참가자 중 베이스라인 대비 TAMMV가 24주, 48주 및 96주에 ≥15 cm/초 감소한 참가자 비율
기간: 24주, 48주 및 96주에
이 결과 측정에서는, 기준선 대비 TAMMV가 24주, 48주 및 96주에 15 cm/sec 이상 감소한 참가자의 비율이 보고됩니다. TAMMV는 뇌동맥의 혈류를 평가하기 위해 TCD에서 사용되는 초음파 측정값입니다. TCD 유속은 다음과 같이 분류됩니다: (i) 정상: < 170 cm/sec; (ii) 조건부: 170 ~ < 200 cm/sec - 본 연구에 적합한 참가자 집단; (iii) 비정상: >= 200 cm/sec.
24주, 48주 및 96주에
24주, 48주 및 96주 시점의 헤모글로빈(Hb) 기저치 대비 변화
기간: 베이스라인 (선별 시점 값), 24주, 48주 및 96주
이 결과 측정에서는 24주, 48주 및 96주에서의 헤모글로빈 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
베이스라인 (선별 시점 값), 24주, 48주 및 96주
24주, 48주 및 96주 시점에서 비접합 빌리루빈의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(선별검사 시점의 값), 24주, 48주 및 96주
이 결과 측정에서 기저선 대비 비접합 빌리루빈의 24주, 48주 및 96주 시점에서의 백분율 변화가 보고되었습니다.
기준선(선별검사 시점의 값), 24주, 48주 및 96주
기저선 대비 망상적혈구 백분율 변화 (24주, 48주 및 96주)
기간: 기준선 (선별검사 시점의 값), 24주, 48주 및 96주
이 결과 측정에서 24주, 48주 및 96주에 기저선 대비 망상적혈구 백분율 변화가 보고되었습니다.
기준선 (선별검사 시점의 값), 24주, 48주 및 96주
24주, 48주 및 96주에서 절대 망상 적혈구 수의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기저선(선별 시점의 값), 24주, 48주 및 96주
이 결과 측정에서 24주, 48주 및 96주 시점의 절대 망상적혈구 수치의 기준치 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
기저선(선별 시점의 값), 24주, 48주 및 96주
24주, 48주 및 96주에서의 젖산 탈수소효소(LDH) 기준치 대비 백분율 변화
기간: 기준선(선별 시점 값), 24주, 48주 및 96주
이 결과 측정에서 24주, 48주 및 96주의 LDH 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
기준선(선별 시점 값), 24주, 48주 및 96주
혈관 폐쇄 위기(VOCs)의 연간 발생률
기간: 무작위 배정 시점부터 마지막 투여일까지, 기저선에서 HU 없이 무작위 배정 후 HU 시작, 연구 종료 또는 연구 중단 중 더 빨리 발생한 시점까지 (최대 110주)
VOC는 급성 통증 위기 및/또는 급성 흉부 증후군(ACS)의 복합으로 정의되었습니다. 연간 발생률은 치료 중 총 인년 당 총 사건 수로 정의되었습니다. 총 인년은 참가자의 치료 기간(년)의 합계로, 무작위 배정일부터 가장 이른 시점(마지막 투여일, 기준선에서 HU를 복용하지 않은 참가자의 무작위 배정 후 HU 시작일, 연구 종료일 또는 연구 종료일)까지의 시간을 포함합니다. 비율의 95% 신뢰구간은 정확한 포아송 신뢰 한계를 표시합니다.
무작위 배정 시점부터 마지막 투여일까지, 기저선에서 HU 없이 무작위 배정 후 HU 시작, 연구 종료 또는 연구 중단 중 더 빨리 발생한 시점까지 (최대 110주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 11월 11일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 18일

연구 완료 (실제)

2024년 11월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 12월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 1월 2일

처음 게시됨 (실제)

2020년 1월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 6일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GBT440-032
  • C5341021 (기타 식별자: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다