Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ GBT440 na TCD w pediatrii z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HOPE Kids 2)

6 marca 2026 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie Voxelotoru (GBT440) u uczestników pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

To badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 3 dotyczącym wokselotora u dzieci i młodzieży w wieku od ≥ 2 do < 15 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Głównym celem jest ocena wpływu wokselotora na pomiary TCD (przezczaszkowa ultrasonografia dopplerowska) u uczestników SCD w tym przedziale wiekowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 3 dotyczącym wokselotora u dzieci i młodzieży w wieku od ≥ 2 do < 15 lat z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Badanie zostanie przeprowadzone w około 50 międzynarodowych ośrodkach klinicznych i obejmie około 224 uczestników. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej wokselotor lub placebo. Wszyscy uczestnicy w wieku poniżej 12 lat, losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wokselotor, otrzymają dawkę zależną od masy ciała, aby zapewnić ekspozycję odpowiadającą dawce 1500 mg/dobę u osoby dorosłej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

236

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Egipt
      • Alexandria, Egipt, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egipt, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egipt, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egipt
        • Zagazig University Hospital
  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Kenia
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenia, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z anemią sierpowatą (SCA)
  2. Maksymalne uśrednione w czasie TCD średniej prędkości (TAMMV) tętniczego przepływu krwi w mózgu ≥ 170 do < 200 cm/s podczas okresu przesiewowego
  3. Hb ≥ 5,5 i ≤ 10,5 g/dl podczas badania przesiewowego
  4. W przypadku uczestników przyjmujących HU dawka HU (mg/kg) musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed podpisaniem formularza świadomej zgody (ICF) i/lub formularza zgody, bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki (innej niż waga na podstawie) lub do rozpoczęcia HU do stosowania niechronicznego w trakcie badania, w opinii Badacza
  5. Uzyskano pisemną świadomą zgodę rodzica/opiekuna i zgodę uczestnika (jeśli dotyczy) zgodnie z polityką i wymogami IRB/EC, zgodnie z wytycznymi ICH.

Kryteria wyłączenia:

  1. Masa ciała < 10 kg na wizycie przesiewowej
  2. Hospitalizacja z powodu LZO lub zespołu ostrej klatki piersiowej (ACS) w ciągu 14 dni poprzedzających uzyskanie świadomej zgody/zgody (patrz rozdział 7.2.5.1, aby zapoznać się z definicją LZO).
  3. Ponad 10 LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy, które wymagały hospitalizacji, izby przyjęć lub wizyty w klinice
  4. Udar powodujący ogniskowy deficyt neurologiczny; dozwolone są wcześniejsze ciche zawały.
  5. Znana historia lub objawy wskazujące na istotną waskulopatię mózgową (np. moyamoya lub znaczącą waskulopatię)
  6. Historia zaburzeń napadowych
  7. Był leczony erytropoetyną lub innymi hematopoetycznymi czynnikami wzrostu w ciągu 28 dni od podpisania świadomej zgody lub jeśli w opinii Badacza istnieje przewidywane zapotrzebowanie na takie czynniki podczas badania
  8. Terapia transfuzją krwinek czerwonych (nazywana również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą) lub otrzymała transfuzję krwinek czerwonych lub transfuzję wymienną z jakiegokolwiek powodu w ciągu 90 dni od podpisania świadomej zgody/zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo.
Eksperymentalny: Wokselotor
Voxelotor 1500 mg lub jego odpowiednik na dobę w postaci tabletki, tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej.
Lek: Wokselotor
Uczestnicy są losowo przydzielani w stosunku 1:1 do grup otrzymujących wokselotor lub placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w średniej maksymalnej prędkości średniej (TAMMV) przepływu krwi tętniczej mózgowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wartość w czasie badań przesiewowych), tydzień 24
TAMMV to pomiar ultradźwiękowy stosowany w przezczaszkowym badaniu dopplerowskim (TCD) do oceny przepływu krwi w tętnicach mózgowych. Prędkości przepływu TCD sklasyfikowano następująco: (i) Normalna: < 170 centymetrów na sekundę (cm/sek); (ii) Warunkowa: 170 do < 200 cm/sek - populacja uczestników kwalifikująca się do tego badania; (iii) Nieprawidłowa: >= 200 cm/sek.
Wartość wyjściowa (wartość w czasie badań przesiewowych), tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w przepływie krwi tętniczej TAMMV w mózgu w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (wartość podczas badań przesiewowych), tydzień 48
TAMMV to pomiar ultrasonograficzny stosowany w TCD do oceny przepływu krwi w tętnicach mózgowych. Prędkości przepływu TCD sklasyfikowano następująco: (i) Normalna: < 170 cm/sek; (ii) Warunkowa: 170 do < 200 cm/sek - kwalifikująca się populacja uczestników tego badania; (iii) Nieprawidłowa: >= 200 cm/sek.
Linia bazowa (wartość podczas badań przesiewowych), tydzień 48
Czas do konwersji na nieprawidłowy przepływ TCD
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Czas do konwersji był liczony jako liczba tygodni od daty randomizacji do daty pierwszego określonego badania TCD, w którym stwierdzono nieprawidłową prędkość przepływu TCD (>= 200 cm/sek). Prędkości przepływu TCD skategoryzowano następująco: (i) Normalna: < 170 cm/sek; (ii) Warunkowa: 170 do < 200 cm/sek - populacja uczestników kwalifikująca się do tego badania; (iii) Nieprawidłowa: >= 200 cm/sek. Stratyfikowany test log-rank został stratyfikowany według czynników stratyfikacji: stosowanie HU w punkcie wyjściowym (tak; nie), grupa wiekowa (2 do <= 8 lat; >8 do <15 lat) oraz wartość TAMMV w punkcie wyjściowym (170 cm/sek do < 185 cm/sek; 185 cm/sek do < 200 cm/sek).
Do 96 tygodni
Czas powrotu do prawidłowego przepływu TCD
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
TCD zastosowano do oceny prędkości przepływu krwi w tętnicach mózgowych u dzieci z anemią sierpowatą (SCD). Czas do pierwszego prawidłowego przepływu TCD to liczba tygodni od randomizacji do daty pierwszego stwierdzonego prawidłowego przepływu TCD. Prawidłowy to < 170 cm/sec.
Do 96 tygodni
Odsetek uczestników z TAMMV zmniejszonym o ≥15 cm/s w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 24, 48 i 96
Ramy czasowe: W tygodniach 24, 48 i 96
W tym mierniku wyniku raportuje się odsetek uczestników, u których TAMMV zmniejszyło się o ≥15 cm/sek w porównaniu z wartością wyjściową w tygodniach 24, 48 i 96. TAMMV to pomiar ultrasonograficzny stosowany w TCD do oceny przepływu krwi w tętnicach mózgowych. Prędkości przepływu TCD są kategoryzowane następująco: (i) Normalna: < 170 cm/sek; (ii) Warunkowa: 170 do < 200 cm/sek - populacja uczestników kwalifikująca się do tego badania; (iii) Nieprawidłowa: ≥ 200 cm/sek.
W tygodniach 24, 48 i 96
Zmiana względem wartości wyjściowej hemoglobiny (Hb) w tygodniach 24, 48 i 96
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wartość przy kwalifikacji), tygodnie 24, 48 i 96
Zmianę od wartości wyjściowej w stężeniu hemoglobiny w tygodniach 24, 48 i 96 odnotowano w tym punkcie końcowym.
Wartość wyjściowa (wartość przy kwalifikacji), tygodnie 24, 48 i 96
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku niezwiązanej bilirubiny w tygodniach 24, 48 i 96
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wartość podczas badania przesiewowego), tygodnie 24, 48 i 96
W tym punkcie końcowym odnotowano procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w przypadku bilirubiny niesprzężonej w 24, 48 i 96 tygodniu.
Wartość wyjściowa (wartość podczas badania przesiewowego), tygodnie 24, 48 i 96
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla retikulocytów w tygodniach 24, 48 i 96
Ramy czasowe: Linia bazowa (wartość podczas badań przesiewowych), tygodnie 24, 48 i 96
W tym punkcie końcowym zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie retikulocytów w 24., 48. i 96. tygodniu.
Linia bazowa (wartość podczas badań przesiewowych), tygodnie 24, 48 i 96
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie retikulocytów w tygodniach 24, 48 i 96
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wartość podczas badania wstępnego), tygodnie 24, 48 i 96
W tym mierniku wyników zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie bezwzględnej liczby retikulocytów w 24., 48. i 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa (wartość podczas badania wstępnego), tygodnie 24, 48 i 96
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w 24., 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (wartość podczas badania wstępnego), tygodnie 24, 48 i 96
W tej mierze wyników zgłoszono procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej LDH w tygodniach 24, 48 i 96.
Wartość wyjściowa (wartość podczas badania wstępnego), tygodnie 24, 48 i 96
Roczna zapadalność na kryzysy naczyniowo-zatorowe (VOCs)
Ramy czasowe: Od randomizacji do daty ostatniej dawki, inicjacja HU po randomizacji bez HU w punkcie wyjściowym, koniec badania lub zakończenie badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (maksymalnie do 110 tygodni)
VOC zdefiniowano jako złożony punkt końcowy obejmujący ostry zespół bólowy i/lub ostry zespół klatki piersiowej (ACS). Roczny wskaźnik częstości zdefiniowano jako całkowitą liczbę zdarzeń podzieloną przez całkowitą liczbę osobolat w trakcie leczenia. Całkowita liczba osobolat była sumą okresów leczenia uczestników wyrażonych w latach, obejmując czas od daty randomizacji do najwcześniejszego z następujących zdarzeń: data ostatniej dawki, rozpoczęcie leczenia HU po randomizacji u uczestników nieotrzymujących HU na początku badania, koniec badania lub zakończenie badania. Przedział ufności 95% dla częstości przedstawiał dokładne granice ufności zgodnie z rozkładem Poissona.
Od randomizacji do daty ostatniej dawki, inicjacja HU po randomizacji bez HU w punkcie wyjściowym, koniec badania lub zakończenie badania, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej (maksymalnie do 110 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GBT440-032
  • C5341021 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj