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评估 GBT440 对镰状细胞病儿科 TCD 影响的研究 (HOPE Kids 2)

2026年3月6日 更新者：Pfizer

Voxelotor (GBT440) 在患有镰状细胞病的儿科参与者中进行的一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

本研究是一项针对 voxelotor 的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，研究对象为患有镰状细胞病的年龄≥2 岁至 <15 岁的儿科参与者。 主要目的是评估 voxelotor 对该年龄段 SCD 参与者的 TCD（经颅多普勒超声）测量的影响。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是一项针对 voxelotor 的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，研究对象为患有镰状细胞病的年龄≥2 岁至 <15 岁的儿科参与者。 该研究将在大约 50 个国际临床地点进行，并将招募大约 224 名参与者。 参与者将以 1:1 的比例随机分配接受 voxelotor 或安慰剂。 所有 12 岁以下并随机接受 voxelotor 的参与者将根据其体重接受剂量，以提供相当于成人剂量 1500 mg/天的暴露量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

236

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

不再可用 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加纳
    • Ashanti Region
      • Kumasi、Ashanti Region、加纳、00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra、Greater Accra Region、加纳、GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • 埃及
      • Alexandria、埃及、21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo、埃及、11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo、Abassia、埃及、11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig、Alsharkia、埃及
        • Zagazig University Hospital
  • 尼日利亚
      • Enugu、尼日利亚、460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna、尼日利亚、800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano、尼日利亚、700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere、Lagos、尼日利亚、100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan、Oyo State、尼日利亚、200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • 意大利
      • Florence、意大利、50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli、意大利、80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua、意大利、35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua、意大利、35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson、Mississippi、美国、39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • 肯尼亚
      • Nairobi、肯尼亚、00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi、肯尼亚、00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi、肯尼亚、100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu、Siaya County、肯尼亚、40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • 英国
      • London、英国、E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust
  • 阿曼
      • Muscat、阿曼
        • Sultan Qaboos University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 14年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 患有镰状细胞性贫血 (SCA) 的男性或女性参与者
  2. TCD 时间平均平均速度 (TAMMV) 动脉脑血流的最大值在筛选期间≥ 170 至 < 200 厘米/秒
  3. 筛选期间 Hb ≥ 5.5 且 ≤ 10.5 g/dL
  4. 对于服用 HU 的参与者，在签署知情同意书 (ICF) 和/或同意书之前，HU 的剂量 (mg/kg) 必须稳定至少 90 天，并且预计不需要调整剂量（体重除外）基于）或在研究期间启动 HU 以供非长期使用，研究者认为
  5. 已根据 IRB/EC 政策和要求获得书面知情的父母/监护人同意书和参与者同意书（如适用），符合 ICH 指南。

排除标准：

  1. 筛选访问时体重 < 10 公斤
  2. 在执行知情同意/同意之前 14 天内因 VOC 或急性胸部综合征 (ACS) 住院（有关 VOC 的定义，请参见第 7.2.5.1 节）。
  3. 过去 12 个月内超过 10 种需要住院、急诊室或门诊就诊的 VOC
  4. 中风导致局灶性神经功能缺损；以前的无症状梗死是允许的。
  5. 已知的病史或发现提示有明显的脑血管病变（例如，烟雾病或明显的血管病变）
  6. 癫痫病史
  7. 在签署知情同意书/同意后的 28 天内接受过促红细胞生成素或其他造血生长因子治疗，或者如果研究者认为在研究期间预计需要此类药物
  8. RBC 输血治疗（也称为慢性、预防性或预防性输血）或在签署知情同意书/同意后 90 天内因任何原因接受过 RBC 输血或换血

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
匹配的安慰剂。
药品：安慰剂
匹配的安慰剂。
实验性的：体素仪
Voxelotor 1500mg 或等价物，每日片剂、分散片或口服混悬剂粉剂。
药品：体素仪
参与者按 1:1 的比例随机接受 voxelotor 或安慰剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第24周时动脉脑血流时间平均最大平均流速（TAMMV）相对于基线的变化
大体时间：基线（筛查时数值），第24周
TAMMV是一种用于经颅多普勒（TCD）的超声测量方法，用于评估脑动脉中的血流。 TCD血流速度分类如下：（i）正常：<170厘米/秒（cm/sec）；（ii）条件性：170至<200厘米/秒——本研究符合条件的参与者人群；（iii）异常：≥200厘米/秒。
基线（筛查时数值），第24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第48周时TAMMV动脉脑血流相对于基线的变化
大体时间：基线（筛选时的值），第48周
TAMMV 是一种用于经颅多普勒（TCD）的超声测量，用于评估脑动脉的血流。 TCD 血流速度分类如下：（i）正常：< 170 厘米/秒；（ii）临界：170 至 < 200 厘米/秒——本研究符合条件的参与者人群；（iii）异常：≥ 200 厘米/秒。
基线（筛选时的值），第48周
转化为异常TCD血流的时间
大体时间：长达 96 周
转化时间定义为从随机化日期到首次确定异常TCD血流速度（≥200 cm/sec）的TCD评估日期之间的周数。 TCD血流速度分类如下：(i) 正常：<170 cm/sec；(ii) 临界：170至<200 cm/sec——本研究的合格受试者人群；(iii) 异常：≥200 cm/sec。 分层对数秩检验按以下分层因素进行分层：基线HU使用情况（是；否）、年龄组（2至≤8岁；>8至<15岁）和基线TAMMV值（170 cm/sec至<185 cm/sec；185 cm/sec至<200 cm/sec）。
长达 96 周
恢复正常TCD血流时间
大体时间：最长96周
TCD用于评估镰状细胞病（SCD）患儿的脑动脉血流速度。 首次正常TCD血流时间是指从随机分组到首次确定正常TCD血流日期的周数。 正常值为< 170 cm/sec。
最长96周
在第24周、48周和96周时，TAMMV较基线降低≥15厘米/秒的参与者百分比
大体时间：在第24、48和96周
在此结果指标中，报告了在第24周、48周和96周时TAMMV较基线降低≥15厘米/秒的参与者百分比。 TAMMV是经颅多普勒超声中用于评估脑动脉血流的超声测量指标。 经颅多普勒血流速度分类如下：(i) 正常：＜170厘米/秒；(ii) 临界：170至＜200厘米/秒——本研究的合格参与者人群；(iii) 异常：≥200厘米/秒。
在第24、48和96周
第24周、48周和96周血红蛋白（Hb）相对于基线的变化
大体时间：基线（筛选期数值），第24周、48周和96周
该结局指标报告了第24周、48周和96周时血红蛋白相对于基线的变化。
基线（筛选期数值），第24周、48周和96周
第24、48和96周时未结合胆红素相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选期数值），第24周、48周和96周
该结局指标报告了第24周、48周和96周时非结合胆红素相对于基线的百分比变化。
基线（筛选期数值），第24周、48周和96周
第24、48和96周时网织红细胞相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选期数值）、第24周、第48周和第96周
该结局指标报告了第24、48和96周时网织红细胞相对于基线的百分比变化。
基线（筛选期数值）、第24周、第48周和第96周
第24、48和96周时绝对网织红细胞相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选时的数值）、第24周、48周和96周
该结局指标报告了第24、48和96周时绝对网织红细胞计数相对于基线的百分比变化。
基线（筛选时的数值）、第24周、48周和96周
第24、48和96周时乳酸脱氢酶（LDH）相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（筛选期数值）、第24周、第48周和第96周
该结局指标报告了第24、48和96周时LDH较基线的百分比变化。
基线（筛选期数值）、第24周、第48周和第96周
镰状细胞病血管闭塞危象（VOCs）年化发生率
大体时间：从随机化至末次给药日期、基线期未使用羟基脲但在随机化后开始使用羟基脲、研究结束或研究终止（以先发生者为准，最长可达110周）
VOC定义为急性疼痛危象和/或急性胸部综合征（ACS）的复合终点。 年化发生率定义为治疗期间总事件数除以总人年数。 总人年数为所有参与者治疗年数之和，计算时间从随机化日期开始，至以下最早时间结束：末次给药日期、基线未使用HU的参与者在随机化后开始HU治疗的日期、研究结束日期或研究终止日期。 率的95%置信区间显示精确泊松置信限。
从随机化至末次给药日期、基线期未使用羟基脲但在随机化后开始使用羟基脲、研究结束或研究终止（以先发生者为准，最长可达110周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月11日

初级完成 (实际的)

2024年1月18日

研究完成 (实际的)

2024年11月6日

研究注册日期

首次提交

2019年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

2020年1月2日

首次发布 (实际的)

2020年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月6日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GBT440-032
  • C5341021 (其他标识符：Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别化参与者数据和相关研究文件（例如， 根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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