Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera effekten av GBT440 på TCD i pediatrik med sicklecellssjukdom (HOPE Kids 2)

6 mars 2026 uppdaterad av: Pfizer

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av Voxelotor (GBT440) hos pediatriska deltagare med sicklecellssjukdom

Denna studie är en fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av voxelotor på pediatriska deltagare, i åldern ≥ 2 till < 15 år gamla, med sicklecellssjukdom. Det primära målet är att utvärdera effekten av voxelotor på TCD-mätningar (Transcranial Doppler Ultrasound) hos SCD-deltagare i denna åldersgrupp.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av voxelotor på pediatriska deltagare, i åldern ≥ 2 till < 15 år gamla, med sicklecellssjukdom. Studien kommer att genomföras på cirka 50 internationella kliniska platser och kommer att registrera cirka 224 deltagare. Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få voxelotor eller placebo. Alla deltagare yngre än 12 år och randomiserade till voxelotor kommer att få en dos baserad på deras kroppsvikt, för att ge exponering motsvarande vuxendosen på 1500 mg/dag.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

236

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Egypten
      • Alexandria, Egypten, 21131
        • Alexandria Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Alexandria University
      • Cairo, Egypten, 11562
        • Abu El Rich Hospital, Cairo University Hospital
    • Abassia
      • Cairo, Abassia, Egypten, 11566
        • Ain Shams University Hospital- Clinical Research Center (MASRI)
    • Alsharkia
      • Zagazig, Alsharkia, Egypten
        • Zagazig University Hospital
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta: Hughes Spalding
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital - Clinical Research Pharmacy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina: Investigational Drug Services
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina: Shawn Jenkins Women's and Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital - Investigational Pharmacy
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital- Wallace Tower
  • Ghana
    • Ashanti Region
      • Kumasi, Ashanti Region, Ghana, 00233
        • Komfo Anokye Teaching Hospital
    • Greater Accra Region
      • Accra, Greater Accra Region, Ghana, GA-221-1570
        • Department of Child Health, University of Ghana Medical School, College of Health Sciences, Korle-Bu
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer "A.O.U. Meyer" - SOC "Oncologia, Ematologia e TCSE"
      • Napoli, Italien, 80138
        • Azienda Ospedaliera Universitaria (A.O.U.) "Luigi Vanvitelli"
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU ) Padova
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera Universita' (AOU) Padova
  • Kenya
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • KEMRI CRDR Clinical Research Annex
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Centre
      • Nairobi, Kenya, 100
        • Gertrude's Children Hospital
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
        • Kemri/Crdr,Siaya,Kemri Clinical Research Annex
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
    • Lagos
      • Surulere, Lagos, Nigeria, 100254
        • Lagos University Teaching Hospital
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 200212
        • College of Medicine, University of Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 11481
        • King Abdullah International Medical Research Center (KAIMRC), Ministry of National Guard - Health
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 14 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga deltagare med sicklecellanemi (SCA)
  2. TCD-tid genomsnittligt maximum av medelhastigheten (TAMMV) arteriellt cerebralt blodflöde ≥ 170 till < 200 cm/sek under screeningperioden
  3. Hb ≥ 5,5 och ≤ 10,5 g/dL under screening
  4. För deltagare som tar HU måste dosen av HU (mg/kg) vara stabil i minst 90 dagar före undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) och/eller samtyckesformuläret, och utan förväntat behov av dosjusteringar (annat än vikt) baserat) eller för initiering av HU för icke-kronisk användning under studien, enligt utredarens uppfattning
  5. Skriftligt informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare och deltagarsamtycke (i tillämpliga fall) har erhållits enligt IRB/EG:s policy och krav, i enlighet med ICH:s riktlinjer.

Exklusions kriterier:

  1. Kroppsvikt < 10 kg vid screeningbesöket
  2. Inläggning på sjukhus för VOC eller akut bröstsyndrom (ACS) inom 14 dagar före verkställandet av informerat samtycke/samtycke (se avsnitt 7.2.5.1 för definition av VOC).
  3. Mer än 10 VOC under de senaste 12 månaderna som krävde sjukhusvistelse, akutmottagning eller klinikbesök
  4. Stroke som resulterar i fokal neurologisk brist; tidigare tysta infarkter är tillåtna.
  5. Känd historia eller fynd som tyder på signifikant cerebral vaskulopati (t.ex. moyamoya eller signifikant vaskulopati)
  6. Historik av anfallsstörning
  7. Har behandlats med erytropoietin eller andra hematopoetiska tillväxtfaktorer inom 28 dagar efter undertecknandet av informerat samtycke eller om, enligt utredarens åsikt, det finns ett förväntat behov av sådana medel under studien
  8. RBC-transfusionsterapi (även kallad kronisk, profylaktisk eller förebyggande transfusion) eller har mottagit en RBC-transfusion eller utbytestransfusion av någon anledning inom 90 dagar efter undertecknandet av det informerade samtycket/samtycket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo.
Experimentell: Voxelotor
Voxelotor 1500mg eller motsvarande dagligen som tablett, dispergerbar tablett eller som pulver till oral suspension.
Läkemedel: Voxelotor
Deltagarna randomiseras 1:1 för att få voxelotor eller placebo.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i tidsgenomsnittligt maximum av medelhastighet (TAMMV) för arteriell cerebral blodflöde vid vecka 24
Tidsram: Baslinje (värde vid screening), vecka 24
TAMMV är ett ultraljudsmätningsverktyg som används i transkraniell Doppler (TCD) för att bedöma blodflödet i cerebrala artärer. TCD-flödeshastigheter kategoriserades enligt följande: (i) Normalt: < 170 centimeter per sekund (cm/sek); (ii) Villkorligt: 170 till < 200 cm/sek - den berättigade deltagarpopulationen för denna studie; (iii) Onormalt: >= 200 cm/sek.
Baslinje (värde vid screening), vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje i TAMMV-artär cerebralt blodflöde vid vecka 48
Tidsram: Baslinje (värde vid screening), vecka 48
TAMMV är ett ultraljudsmätningsverktyg som används i TCD för att bedöma blodflödet i hjärnans artärer. TCD-flödeshastigheter kategoriserades enligt följande: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Villkorlig: 170 till < 200 cm/sek - den berättigade deltagarpopulationen för denna studie; (iii) Onormal: >= 200 cm/sek.
Baslinje (värde vid screening), vecka 48
Tid till omvandling till onormal TCD-flöde
Tidsram: Upp till 96 veckor
Tid till konvertering var antalet veckor från randomiseringsdatumet till datumet för första bestämda TCD-utvärderingen när en onormal TCD-flödeshastighet (>= 200 cm/sek) fastställdes. TCD-flödeshastigheter kategoriserades enligt följande: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Villkorad: 170 till < 200 cm/sek - den berättigade deltagarpopulationen för denna studie; (iii) Onormal: >= 200 cm/sek. Den stratifierade Log Rank-testet var stratifierad efter stratifieringsfaktorer: baseline HU-användning (ja; nej), åldersgrupp (2 till <= 8 år; >8 till <15 år) och baseline TAMMV-värde (170 cm/sek till < 185 cm/sek; 185 cm/sek till < 200 cm/sek).
Upp till 96 veckor
Tid till återgång till normal TCD-flöde
Tidsram: Upp till 96 veckor
TCD användes för att bedöma blodflödeshastigheten i hjärnartärerna hos barn med sicklecellsanemi (SCD). Tid till första normala TCD-flöde var antalet veckor från randomisering till datumet för första fastställda normala TCD-flödet. Normalt är < 170 cm/sek.
Upp till 96 veckor
Procentandel deltagare med TAMMV minskat med ≥15 cm/sek från baslinjen vid vecka 24, 48 och 96
Tidsram: Vid vecka 24, 48 och 96
I detta utfallsmått rapporteras procentandelen deltagare vars TAMMV minskade med ≥15 cm/sek från baslinjen vid vecka 24, 48 och 96. TAMMV är ett ultraljudsmätningsvärde som används i TCD för att bedöma blodflödet i hjärnans artärer. TCD-flödeshastigheter kategoriseras enligt följande: (i) Normal: < 170 cm/sek; (ii) Villkorlig: 170 till < 200 cm/sek - den berättigade deltagarpopulationen för denna studie; (iii) Onormal: ≥ 200 cm/sek.
Vid vecka 24, 48 och 96
Förändring från baslinjen i hemoglobin (Hb) vid vecka 24, 48 och 96
Tidsram: Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Förändring från baslinjen i hemoglobin vid vecka 24, 48 och 96 rapporterades i denna utfallsmått.
Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i okonjugerat bilirubin vid vecka 24, 48 och 96
Tidsram: Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i okonjugerat bilirubin vid vecka 24, 48 och 96 rapporterades i detta utfallsmått.
Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i retikulocyter vid vecka 24, 48 och 96
Tidsram: Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i retikulocyter vid vecka 24, 48 och 96 rapporterades i denna utfallsmått.
Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i absoluta retikulocyter vid vecka 24, 48 och 96
Tidsram: Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i absoluta retikulocyter vid vecka 24, 48 och 96 rapporterades i denna utfallsmått.
Baslinje (värde vid screening), vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) vid vecka 24, 48 och 96
Tidsram: Baseline (värde vid Screening), Vecka 24, 48 och 96
Procentuell förändring från baslinjen i LDH vid vecka 24, 48 och 96 rapporterades i denna utfallsmått.
Baseline (värde vid Screening), Vecka 24, 48 och 96
Årlig incidensfrekvens av vaskulära oklusionskriser (VOCs)
Tidsram: Från randomisering till det sista dosdatumet, post-randomiserad HU-initiering utan HU vid baseline, studiens slut eller studiens avslutande, vilket som inträffade tidigare (maximalt upp till 110 veckor)
VOC definierades som en sammansättning av akut smärtsam kris och/eller akut bröstsyndrom (ACS). Årlig incidenshastighet definierades som det totala antalet händelser per totala behandlingsår. Totala behandlingsår var summan av deltagarnas behandlingsperiod i år, vilket inkluderade tiden från randomiseringsdatum till det tidigaste av (sista dosdatum, post-randomiserings HU-initiering för deltagare utan HU vid baseline, studieavslut, eller studieterminering). 95 % CI för hastigheten visade de exakta Poisson-konfidensgränserna.
Från randomisering till det sista dosdatumet, post-randomiserad HU-initiering utan HU vid baseline, studiens slut eller studiens avslutande, vilket som inträffade tidigare (maximalt upp till 110 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

18 januari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

6 november 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 januari 2020

Första postat (Faktisk)

6 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GBT440-032
  • C5341021 (Annan identifierare: Alias Study Number)
  • 2017-000903-26 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera