トレハロースによる眼咽頭筋ジストロフィーの治療
2020年1月10日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
の治療のためのトレハロースの無作為化二重盲検プラセボ対照有効性および安全性試験
BB-OPMD-202 は、OPMD の治療のための IV トレハロースのランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。
この研究には、4週間のスクリーニング期間、患者がトレハロースまたはプラセボの毎週の注入を受ける24週間の盲検治療期間、続いてすべての患者がトレハロースの毎週の注入を受ける24週間の非盲検延長期間が含まれます。 .
患者は、最後の治療から4週間後に安全性のフォローアップ評価を受けます。
調査の概要
詳細な説明
インフォームドコンセントに署名した後、患者は口咽頭機能障害を確認するために、少なくとも1週間間隔で2回の氷冷水およびネクター飲料テストを受けます。 口腔咽頭機能不全、すなわち、235を超えるSSQスコアに加えて、両方のラウンドで8秒以上の氷冷水飲用試験時間が確認された患者が登録されます。 すべての安全性および有効性パラメーターのベースライン値は、スクリーニング期間中に確立されます。 患者は、登録時にトレハロースまたはプラセボに対して1：1の比率で無作為化されます。 無作為化は、スクリーニング時のSSQの患者のスコアに従って階層化されます（≤799または≥800）。
トレハロースに無作為に割り付けられた患者は、24 週間、毎週 0.75 g/kg の用量で 1 時間のトレハロースの IV 注入を受けます。 プラセボ (通常の生理食塩水) に無作為に割り付けられた患者には、体重に基づいて等量のプラセボが毎週 24 週間投与されます。
24 週後、患者は研究の非盲検延長 (延長期間) に移行する場合があります。 延長期間中、患者は 24 週間、0.75 g/kg の用量でトレハロースを毎週注入して治療され、その後 4 週間の安全性追跡調査が行われます (研究の合計期間 = 56 週間)。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec、Quebec、カナダ、G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
46年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- (GCN)13サイズのPABPN1変異を伴う遺伝的に確認されたOPMD
- スクリーニング時のSydney Swallow Questionnaireで235以上のスコア
- -異常な氷冷水飲用試験結果による口腔咽頭機能障害の確認、スクリーニング期間中の両方の飲用試験（少なくとも1週間間隔）で8秒以上で80ccの冷水を飲むことと定義される
除外基準:
- 咽頭筋切開術の病歴。
- -過去12か月以内の食道拡張。
- -スクリーニング前の1年以内のボツリヌス毒素（任意の場所）による治療。
- その他の筋肉障害の診断。
- -以前の頭頸部手術または放射線。
- 中咽頭損傷または中咽頭がん。
- 嚥下障害の原因である可能性がある他の食道疾患。
- -以前に糖尿病と診断された、またはヘモグロビンA1c（HgbA1c）の結果がスクリーニングで> 6.0％。
- IVトレハロースによる前治療。
- トレハロースに対する既知の過敏症。
- 歩行不可（杖または短脚装具の使用は許可されています）。
- -脳卒中の既往歴（虚血性または出血性）。
- 妊娠中または授乳中。
- -過去5年以内のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
- -スクリーニング時のB型肝炎、C型肝炎、またはHIV感染の証拠。
- -現在、除外の理由ではない抗血小板治療以外の抗凝固治療（ワルファリン、エノキサパリンなど）を受けている。
- -現在別の臨床試験に参加しているか、計画された最初の投与の90日以内に介入試験を完了しました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トレハロース
トレハロース 9% 溶液: 用量は 0.75 g/kg で、週に 1 回 60 ± 5 分かけて IV 投与されます。
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IV 注入用の 90 mg/ml トレハロース溶液
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プラセボコンパレーター：0.9% 生理食塩水
通常の生理食塩水: 週に 1 回、60 ± 5 分間にわたって IV 投与される体重ベースの量。
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IV 注入用の 90 mg/ml トレハロース溶液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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飲酒テスト時間
時間枠：24週間
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80 cc の氷冷水とネクターを使用した時限飲酒テストでのベースラインからの変化。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋力テスト
時間枠：24週間
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ハンドヘルドダイナモメーターで測定された、選択された筋肉群の強度テストのベースラインからの変化
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24週間
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階段昇降テスト
時間枠：24週間
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Stair Climb テストで測定された機能的筋力テストのベースラインからの変化
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24週間
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タイムアップ アンド ゴー テスト
時間枠：24週間
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Timed Up and Go (TUG) テストで測定された機能的筋力テストのベースラインからの変化
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24週間
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30秒リフトテスト
時間枠：24週間
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30秒リフトテストで測定された機能的筋力テストのベースラインからの変化
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24週間
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EuroQol-5D-5L
時間枠：24週間
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EuroQol-5D-5Lアンケートを使用した健康状態のベースラインからの変化
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24週間
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嚥下生活の質
時間枠：24週間
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変更された嚥下生活の質のアンケートを使用した生活の質のベースラインからの変化
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24週間
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シドニーツバメアンケート
時間枠：24週間
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Sydney Swallow Questionnaireを使用した生活の質のベースラインからの変化
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Bernard Brais, MD、McGill University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月15日
一次修了 (予想される)
2018年2月15日
研究の完了 (予想される)
2018年8月15日
試験登録日
最初に提出
2019年7月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月10日
最初の投稿 (実際)
2020年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月10日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。