Tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea con trehalosa
10 de enero de 2020 actualizado por: Bioblast Pharma Ltd.
Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de eficacia y seguridad de trehalosa para el tratamiento de
BB-OPMD-202 es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de trehalosa IV para el tratamiento de la OPMD.
El estudio incluye un período de selección de 4 semanas, un período de tratamiento ciego de 24 semanas durante el cual los pacientes recibirán infusiones semanales de trehalosa o placebo, seguido de un período de extensión abierto de 24 semanas durante el cual todos los pacientes recibirán infusiones semanales de trehalosa .
Los pacientes se someterán a una evaluación de seguimiento de seguridad 4 semanas después de su último tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Después de firmar el consentimiento informado, los pacientes se someterán a dos rondas de pruebas de consumo de agua helada y néctar con al menos 1 semana de diferencia para confirmar la disfunción orofaríngea. Se inscribirán los pacientes que tengan una disfunción orofaríngea confirmada, es decir, un tiempo de prueba de beber agua helada de 8 segundos o más en ambas rondas, además de una puntuación SSQ de >235. Los valores de referencia para todos los parámetros de seguridad y eficacia se establecerán durante el período de selección. Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1, a trehalosa o placebo, en el momento de la inscripción. La aleatorización se estratificará según la puntuación del paciente en el SSQ en la selección (≤ 799 o ≥ 800).
Los pacientes aleatorizados a trehalosa recibirán una infusión IV de 1 hora de trehalosa a una dosis de 0,75 g/kg semanalmente durante 24 semanas. Los pacientes aleatorizados a placebo (solución salina normal) recibirán un volumen igual de placebo basado en el peso semanalmente durante 24 semanas.
Después de la semana 24, los pacientes pueden hacer la transición a una extensión abierta del estudio (período de extensión). Durante el período de extensión, los pacientes serán tratados con una infusión semanal de trehalosa a una dosis de 0,75 g/kg durante 24 semanas, seguido de un seguimiento de seguridad de 4 semanas (duración total del estudio = 56 semanas).
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
46 años a 66 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- OPMD confirmado genéticamente con una mutación PABPN1 de tamaño (GCN) 13
- Una puntuación superior a 235 en el Sydney Swallow Questionnaire en la selección
- Confirmación de disfunción orofaríngea por resultado anormal de la prueba de beber agua helada, definida como beber 80 cc de agua helada en ≥ 8 segundos en ambas pruebas de bebida (al menos con 1 semana de diferencia) durante el período de selección
Criterio de exclusión:
- Historia de la miotomía faríngea.
- Dilatación esofágica en los últimos 12 meses.
- Tratamiento con toxina botulínica (cualquier ubicación) en el año anterior a la selección.
- Diagnóstico de cualquier otro trastorno muscular.
- Cirugía previa de cabeza y cuello o radiación.
- Lesión orofaríngea o cáncer orofaríngeo.
- Otra enfermedad esofágica que pueda ser la causa de la disfagia.
- Previamente diagnosticado con diabetes o un resultado de hemoglobina A1c (HgbA1c)> 6.0% en la selección.
- Tratamiento previo con trehalosa IV.
- Hipersensibilidad conocida a la trehalosa.
- No ambulatorio (se permite el uso de un bastón o aparatos ortopédicos cortos para las piernas).
- Historia previa de accidente cerebrovascular (isquémico o hemorrágico).
- Embarazo o lactancia.
- Antecedentes de abuso de alcohol o drogas en los últimos 5 años.
- Evidencia de infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH en la selección.
- Actualmente recibe tratamiento anticoagulante (p. ej., warfarina, enoxaparina) distintos de los tratamientos antiplaquetarios, que no son motivo de exclusión.
- Participa actualmente en otro ensayo clínico o ha completado un ensayo de intervención menos de 90 días antes de la primera dosis planificada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trehalosa
Solución de trehalosa al 9%: La dosis es de 0,75 g/kg administrados por vía IV durante 60 ± 5 minutos una vez a la semana.
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Solución de trehalosa 90 mg/ml para perfusión IV
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Comparador de placebos: Solución salina normal al 0,9 %
Solución salina normal: volumen basado en el peso administrado IV durante 60 ± 5 minutos una vez por semana.
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Solución de trehalosa 90 mg/ml para perfusión IV
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de prueba de bebida
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde la línea de base en pruebas de consumo cronometradas con 80 cc de agua helada y néctar.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Pruebas de fuerza muscular
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en las pruebas de fuerza en grupos musculares seleccionados medidos por un dinamómetro de mano
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24 semanas
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Prueba de subir escaleras
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en las pruebas musculares funcionales según lo medido por la prueba Stair Climb
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24 semanas
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Prueba cronometrada y puesta en marcha
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en las pruebas musculares funcionales según lo medido por la prueba Timed Up and Go (TUG)
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24 semanas
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Prueba de elevación de 30 segundos
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en las pruebas musculares funcionales según lo medido por la prueba de elevación de 30 segundos
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24 semanas
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EuroQol-5D-5L
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en el estado de salud utilizando el cuestionario EuroQol-5D-5L
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24 semanas
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Deglución Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida utilizando el Cuestionario de calidad de vida de deglución modificado
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24 semanas
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Cuestionario de golondrina de Sydney
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida utilizando el Sydney Swallow Questionnaire
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bernard Brais, MD, McGill University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de junio de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
15 de febrero de 2018
Finalización del estudio (Anticipado)
15 de agosto de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
13 de enero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BB-OPMD-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .