Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie dystrofii mięśniowej oczno-gardłowej za pomocą trehalozy

10 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Bioblast Pharma Ltd.

Randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba skuteczności i bezpieczeństwa trehalozy w leczeniu

BB-OPMD-202 to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie trehalozy podawanej dożylnie w leczeniu OPMD. Badanie obejmuje 4-tygodniowy okres przesiewowy, 24-tygodniowy zaślepiony okres leczenia, podczas którego pacjenci będą otrzymywać cotygodniowe wlewy trehalozy lub placebo, a następnie 24-tygodniowy otwarty okres przedłużenia, podczas którego wszyscy pacjenci będą otrzymywać cotygodniowe wlewy trehalozy . Po 4 tygodniach od ostatniego leczenia pacjenci zostaną poddani ocenie bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po podpisaniu świadomej zgody pacjenci zostaną poddani dwóm rundom testów picia lodowatej wody i nektaru w odstępie co najmniej 1 tygodnia w celu potwierdzenia dysfunkcji jamy ustnej i gardła. Pacjenci, u których potwierdzono dysfunkcję jamy ustnej i gardła, tj. czas testu picia lodowatej wody wynoszący 8 sekund lub więcej w obu rundach, oprócz wyniku SSQ >235, zostaną włączeni do badania. Wartości wyjściowe dla wszystkich parametrów bezpieczeństwa i skuteczności zostaną ustalone w okresie przesiewowym. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do trehalozy lub placebo w momencie rejestracji. Randomizacja zostanie podzielona na straty zgodnie z wynikiem pacjenta w kwestionariuszu SSQ podczas badania przesiewowego (≤ 799 lub ≥ 800).

Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej trehalozę otrzymają 1-godzinny wlew dożylny trehalozy w dawce 0,75 g/kg co tydzień przez 24 tygodnie. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo (roztwór soli fizjologicznej) będą otrzymywać co tydzień przez 24 tygodnie równą objętość placebo w oparciu o masę ciała.

Po 24. tygodniu pacjenci mogą przejść do otwartego przedłużenia badania (okres przedłużenia). W okresie przedłużenia pacjenci będą leczeni cotygodniowym wlewem trehalozy w dawce 0,75 g/kg przez 24 tygodnie, po czym nastąpi 4-tygodniowa kontrola bezpieczeństwa (całkowity czas trwania badania = 56 tygodni).

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

46 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony OPMD z mutacją PABPN1 wielkości (GCN)13
  • Wynik większy niż 235 w kwestionariuszu Sydney Swallow podczas badania przesiewowego
  • Potwierdzenie dysfunkcji jamy ustnej i gardła poprzez nieprawidłowy wynik testu picia lodowatej wody, zdefiniowany jako wypicie 80 ml lodowatej wody w ciągu ≥ 8 sekund w obu testach picia (w odstępie co najmniej 1 tygodnia) w okresie przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Historia miotomii gardła.
  • Rozszerzenie przełyku w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Leczenie toksyną botulinową (dowolna lokalizacja) w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
  • Rozpoznanie wszelkich innych zaburzeń mięśniowych.
  • Wcześniejsza operacja głowy i szyi lub radioterapia.
  • Uraz jamy ustnej i gardła lub rak jamy ustnej i gardła.
  • Inne choroby przełyku, które mogą być przyczyną dysfagii.
  • Wcześniej zdiagnozowana cukrzyca lub wynik hemoglobiny A1c (HgbA1c) > 6,0% podczas badania przesiewowego.
  • Wcześniejsze leczenie trehalozą IV.
  • Znana nadwrażliwość na trehalozę.
  • Nie chodzący (dozwolone jest użycie laski lub krótkich ortez na nogi).
  • Wcześniejsza historia udaru (niedokrwiennego lub krwotocznego).
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Dowody zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C lub zakażenia wirusem HIV podczas badania przesiewowego.
  • Obecnie otrzymują leczenie przeciwzakrzepowe (np. warfaryna, enoksaparyna) inne niż leczenie przeciwpłytkowe, które nie jest powodem do wykluczenia.
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym lub ukończył badanie interwencyjne mniej niż 90 dni przed planowanym pierwszym dawkowaniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Trehaloza
Trehaloza 9% roztwór: Dawka wynosi 0,75 g/kg, podawana dożylnie przez 60 ± 5 minut raz w tygodniu.
Lek: Trehaloza
90 mg/ml roztwór trehalozy do infuzji dożylnej
Komparator placebo: 0,9% zwykła sól fizjologiczna
Normalna sól fizjologiczna: objętość oparta na masie ciała podawana dożylnie przez 60 ± 5 minut raz w tygodniu.
Lek: Trehaloza
90 mg/ml roztwór trehalozy do infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas testu picia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej w testach picia w czasie z 80 cm3 lodowatej wody i nektaru.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie siły mięśniowej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w próbach siłowych wybranych grup mięśniowych mierzona ręcznym dynamometrem
24 tygodnie
Próba wchodzenia po schodach
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w funkcjonalnym teście mięśni mierzona w teście pokonywania schodów
24 tygodnie
Czasowy test Up and Go
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w funkcjonalnych testach mięśni mierzona testem Timed Up and Go (TUG).
24 tygodnie
30-sekundowy test podnoszenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w testach funkcjonalnych mięśni mierzona za pomocą 30-sekundowego testu podnoszenia
24 tygodnie
EuroQol-5D-5L
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego stanu zdrowia przy użyciu kwestionariusza EuroQol-5D-5L
24 tygodnie
Połykanie jakości życia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana jakości życia w stosunku do wartości wyjściowej przy użyciu zmodyfikowanego kwestionariusza jakości życia połykania
24 tygodnie
Kwestionariusz Sydney Swallow
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana jakości życia w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu kwestionariusza Sydney Swallow
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Śledczy

  • Główny śledczy: Bernard Brais, MD, McGill University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

15 lutego 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

15 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BB-OPMD-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Trehaloza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj