Behandlung der okulopharyngealen Muskeldystrophie mit Trehalose
10. Januar 2020 aktualisiert von: Bioblast Pharma Ltd.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit Trehalose zur Behandlung von
BB-OPMD-202 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit i.v. Trehalose zur Behandlung von OPMD.
Die Studie umfasst eine 4-wöchige Screening-Periode, eine 24-wöchige verblindete Behandlungsphase, während der die Patienten wöchentliche Infusionen von Trehalose oder Placebo erhalten, gefolgt von einer 24-wöchigen unverblindeten Verlängerungsphase, während der alle Patienten wöchentliche Infusionen von Trehalose erhalten .
Die Patienten werden 4 Wochen nach ihrer letzten Behandlung einer Sicherheits-Follow-up-Bewertung unterzogen.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Nach der Unterzeichnung der Einverständniserklärung werden die Patienten im Abstand von mindestens 1 Woche zwei Runden von eiskaltem Wasser und Nektar-Trinktests unterzogen, um die oropharyngeale Dysfunktion zu bestätigen. Patienten mit bestätigter oropharyngealer Dysfunktion, d. h. eine Trinktestzeit für eiskaltes Wasser von mindestens 8 Sekunden in beiden Runden, zusätzlich zu einem SSQ-Score von > 235, werden aufgenommen. Baseline-Werte für alle Sicherheits- und Wirksamkeitsparameter werden während des Screening-Zeitraums festgelegt. Die Patienten werden zum Zeitpunkt der Einschreibung in einem Verhältnis von 1:1 zu Trehalose oder Placebo randomisiert. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach dem SSQ-Score des Patienten beim Screening (≤ 799 oder ≥ 800).
Patienten, die auf Trehalose randomisiert wurden, erhalten 24 Wochen lang eine 1-stündige intravenöse Trehalose-Infusion in einer Dosis von 0,75 g/kg wöchentlich. Patienten, die auf Placebo (normale Kochsalzlösung) randomisiert wurden, erhalten 24 Wochen lang wöchentlich ein gewichtsbasiertes gleiches Volumen an Placebo.
Nach Woche 24 können die Patienten zu einer offenen Verlängerung der Studie übergehen (Verlängerungszeitraum). Während der Verlängerungsphase werden die Patienten 24 Wochen lang mit einer wöchentlichen Infusion von Trehalose in einer Dosis von 0,75 g/kg behandelt, gefolgt von einer 4-wöchigen Sicherheitsnachbeobachtung (Gesamtdauer der Studie = 56 Wochen).
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
46 Jahre bis 66 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetisch bestätigte OPMD mit einer PABPN1-Mutation der Größe (GCN)13
- Eine Punktzahl von mehr als 235 im Sydney Swallow Questionnaire beim Screening
- Bestätigung der oropharyngealen Dysfunktion durch abnormales Ergebnis des Trinktests mit eiskaltem Wasser, definiert als das Trinken von 80 ml eiskaltem Wasser in ≥ 8 Sekunden bei beiden Trinktests (im Abstand von mindestens 1 Woche) während des Screeningzeitraums
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der pharyngealen Myotomie.
- Ösophagusdilatation innerhalb der letzten 12 Monate.
- Behandlung mit Botulinumtoxin (beliebiger Ort) innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening.
- Diagnose einer anderen Muskelerkrankung.
- Vorherige Kopf- und Halsoperationen oder Bestrahlungen.
- Oropharynxverletzung oder Oropharynxkrebs.
- Andere Erkrankungen der Speiseröhre, die die Ursache der Dysphagie sein können.
- Zuvor diagnostizierter Diabetes oder ein Hämoglobin A1c (HgbA1c) Ergebnis > 6,0 % beim Screening.
- Vorbehandlung mit i.v. Trehalose.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Trehalose.
- Nicht gehfähig (Gebrauch eines Gehstocks oder kurzer Beinstützen sind erlaubt).
- Schlaganfall in der Vorgeschichte (ischämisch oder hämorrhagisch).
- Schwangerschaft oder Stillzeit.
- Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb der letzten 5 Jahre.
- Nachweis einer Hepatitis B-, Hepatitis C- oder HIV-Infektion beim Screening.
- Derzeitige Behandlung mit gerinnungshemmenden Mitteln (z. B. Warfarin, Enoxaparin) außer Thrombozytenaggregationshemmern, die kein Ausschlussgrund sind.
- Derzeit an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder eine interventionelle Studie weniger als 90 Tage vor der geplanten ersten Dosis abgeschlossen haben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Trehalose
Trehalose 9 % Lösung: Die Dosis beträgt 0,75 g/kg und wird einmal wöchentlich i.v. über 60 ± 5 Minuten verabreicht.
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90 mg/ml Trehalose-Lösung zur intravenösen Infusion
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Placebo-Komparator: 0,9 % normale Kochsalzlösung
Normale Kochsalzlösung: gewichtsbasiertes Volumen, das einmal wöchentlich intravenös über 60 ± 5 Minuten verabreicht wird.
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90 mg/ml Trehalose-Lösung zur intravenösen Infusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Trinktestzeit
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in zeitgesteuerten Trinktests mit 80 ml eiskaltem Wasser und Nektar.
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24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Muskelkrafttest
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Krafttests in ausgewählten Muskelgruppen, gemessen mit einem tragbaren Dynamometer
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24 Wochen
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Treppensteigtest
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei funktionellen Muskeltests, gemessen mit dem Treppensteigtest
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24 Wochen
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Timed Up and Go-Test
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei funktionellen Muskeltests, gemessen mit dem Timed Up and Go (TUG)-Test
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24 Wochen
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30-Sekunden-Lift-Test
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei funktionellen Muskeltests, gemessen mit dem 30-Sekunden-Lift-Test
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24 Wochen
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EuroQol-5D-5L
Zeitfenster: 24 Wochen
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Änderung des Gesundheitszustands gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des EuroQol-5D-5L-Fragebogens
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24 Wochen
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Lebensqualität schlucken
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des modifizierten Fragebogens zur Lebensqualität beim Schlucken
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24 Wochen
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Sydney Swallow-Fragebogen
Zeitfenster: 24 Wochen
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Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des Sydney Swallow Questionnaire
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24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Bernard Brais, MD, McGill University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Juni 2017
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
15. Februar 2018
Studienabschluss (Voraussichtlich)
15. August 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
15. Juli 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Januar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Januar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. Januar 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Januar 2020
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BB-OPMD-202
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Okulopharyngeale Muskeldystrophie
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