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Trattamento della distrofia muscolare oculofaringea con trealosio

10 gennaio 2020 aggiornato da: Bioblast Pharma Ltd.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e sulla sicurezza del trealosio per il trattamento di

BB-OPMD-202 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul trealosio IV per il trattamento dell'OPMD. Lo studio include un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento in cieco di 24 settimane durante il quale i pazienti riceveranno infusioni settimanali di trealosio o placebo, seguito da un periodo di estensione in aperto di 24 settimane durante il quale tutti i pazienti riceveranno infusioni settimanali di trealosio . I pazienti saranno sottoposti a una valutazione di follow-up sulla sicurezza 4 settimane dopo il loro ultimo trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo aver firmato il consenso informato, i pazienti saranno sottoposti a due cicli di test di consumo di acqua ghiacciata e nettare ad almeno 1 settimana di distanza per confermare la disfunzione orofaringea. Saranno arruolati pazienti che hanno confermato la disfunzione orofaringea, ovvero un tempo di test del consumo di acqua ghiacciata di 8 secondi o superiore in entrambi i round, oltre a un punteggio SSQ> 235. I valori basali per tutti i parametri di sicurezza ed efficacia saranno stabiliti durante il periodo di screening. I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 1:1, a trealosio o placebo, al momento dell'arruolamento. La randomizzazione sarà stratificata in base al punteggio del paziente sul SSQ allo screening (≤ 799 o ≥ 800).

I pazienti randomizzati al trealosio riceveranno un'infusione endovenosa di 1 ora di trealosio alla dose di 0,75 g/kg alla settimana per 24 settimane. I pazienti randomizzati al placebo (soluzione salina normale) riceveranno un volume uguale di placebo in base al peso ogni settimana per 24 settimane.

Dopo la settimana 24, i pazienti possono passare a un'estensione in aperto dello studio (periodo di estensione). Durante il periodo di estensione, i pazienti saranno trattati con infusione settimanale di trealosio alla dose di 0,75 g/kg per 24 settimane, seguita da un follow-up sulla sicurezza di 4 settimane (durata totale dello studio = 56 settimane).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 46 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • OPMD geneticamente confermato con una mutazione PABPN1 di dimensione (GCN) 13
  • Un punteggio superiore a 235 nel Sydney Swallow Questionnaire alla proiezione
  • Conferma della disfunzione orofaringea mediante risultato anomalo del test del consumo di acqua ghiacciata, definito come consumo di 80 cc di acqua ghiacciata in ≥ 8 secondi in entrambi i test del consumo di acqua (ad almeno 1 settimana di distanza) durante il periodo di screening

Criteri di esclusione:

  • Storia della miotomia faringea.
  • Dilatazione esofagea negli ultimi 12 mesi.
  • Trattamento con tossina botulinica (qualsiasi sede) entro 1 anno prima dello screening.
  • Diagnosi di qualsiasi altro disturbo muscolare.
  • Precedente intervento chirurgico o radioterapia alla testa e al collo.
  • Lesione orofaringea o cancro orofaringeo.
  • Altre malattie esofagee che possono essere la causa della disfagia.
  • Precedentemente diagnosticato il diabete o un risultato di emoglobina A1c (HgbA1c) > 6,0% allo screening.
  • Precedente trattamento con trealosio IV.
  • Ipersensibilità nota al trealosio.
  • Non deambulante (è consentito l'uso di un bastone o di tutori corti per le gambe).
  • Storia precedente di ictus (ischemico o emorragico).
  • Gravidanza o allattamento.
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 5 anni.
  • Evidenza di epatite B, epatite C o infezione da HIV allo screening.
  • Attualmente in trattamento con anticoagulanti (ad es. warfarin, enoxaparina) diversi dai trattamenti antiaggreganti piastrinici, che non costituiscono motivo di esclusione.
  • Partecipa attualmente a un altro studio clinico o ha completato uno studio interventistico meno di 90 giorni prima della prima somministrazione pianificata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trealosio
Soluzione di trealosio al 9%: la dose è di 0,75 g/kg somministrata EV in 60 ± 5 minuti una volta alla settimana.
Droga: Trealosio
Soluzione di trealosio 90 mg/ml per infusione endovenosa
Comparatore placebo: Soluzione salina normale allo 0,9%.
Soluzione fisiologica normale: volume basato sul peso somministrato per via endovenosa in 60 ± 5 minuti una volta alla settimana.
Droga: Trealosio
Soluzione di trealosio 90 mg/ml per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di prova del bere
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale nei test di bevuta a tempo con 80 cc di acqua ghiacciata e nettare.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di forza muscolare
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale nei test di forza in gruppi muscolari selezionati misurati da un dinamometro portatile
24 settimane
Prova di salita delle scale
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale nel test muscolare funzionale misurato dal test Stair Climb
24 settimane
Timed Up and Go Test
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale nei test muscolari funzionali misurati dal test Timed Up and Go (TUG).
24 settimane
Test di sollevamento di 30 secondi
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale nei test muscolari funzionali misurati dal test di sollevamento di 30 secondi
24 settimane
EuroQol-5D-5L
Lasso di tempo: 24 settimane
Cambiamento rispetto al basale dello stato di salute utilizzando il questionario EuroQol-5D-5L
24 settimane
Deglutizione qualità della vita
Lasso di tempo: 24 settimane
Cambiamento rispetto al basale della qualità della vita utilizzando il questionario sulla qualità della vita della deglutizione modificato
24 settimane
Questionario sulla rondine di Sydney
Lasso di tempo: 24 settimane
Cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita utilizzando il Sydney Swallow Questionnaire
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Bernard Brais, MD, McGIll University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2017

Completamento primario (Anticipato)

15 febbraio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

15 agosto 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BB-OPMD-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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