Oculopharyngealis izomdisztrófia kezelése trehalózzal
2020. január 10. frissítette: Bioblast Pharma Ltd.
A trehalóz véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollált hatékonysági és biztonsági vizsgálata
A BB-OPMD-202 egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat intravénás trehalózzal az OPMD kezelésére.
A vizsgálat tartalmaz egy 4 hetes szűrési időszakot, egy 24 hetes vak kezelési időszakot, amely alatt a betegek heti trehalóz vagy placebo infúziót kapnak, majd egy 24 hetes nyílt elrendezésű kiterjesztési időszakot, amely során minden beteg heti rendszerességgel kap trehalóz infúziót. .
A betegek az utolsó kezelés után 4 héttel biztonsági ellenőrzésen esnek át.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A beleegyező nyilatkozat aláírása után a betegeket két jéghideg víz- és nektárivási tesztnek vetik alá, legalább 1 hét különbséggel az oropharyngealis diszfunkció igazolására. Azokat a betegeket, akiknél igazolt oropharyngealis diszfunkció, azaz legalább 8 másodperces jéghideg vizes ivási tesztidő mindkét fordulóban, a 235 feletti SSQ-pontszám mellett, bekerülnek. Az összes biztonsági és hatásossági paraméter alapértékeit a szűrési időszak során határozzák meg. A betegeket 1:1 arányban randomizálják trehalózra vagy placebóra a beiratkozáskor. A véletlenszerű besorolást a páciens SSQ-pontszáma alapján rétegzik a szűréskor (≤ 799 vagy ≥ 800).
A trehalózra randomizált betegek 1 órás IV infúziót kapnak 0,75 g/ttkg trehalóz adagban hetente 24 héten keresztül. A placebóra (normál sóoldat) randomizált betegek testtömeg-alapú azonos mennyiségű placebót kapnak hetente 24 héten keresztül.
A 24. hét után a betegek áttérhetnek a vizsgálat nyílt kiterjesztésére (meghosszabbítási időszak). A meghosszabbítási időszak alatt a betegeket hetente 0,75 g/ttkg trehalóz infúzióval kezelik 24 héten keresztül, majd 4 hetes biztonsági nyomon követés következik (a vizsgálat teljes időtartama = 56 hét).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
46 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Genetikailag igazolt OPMD (GCN)13 méretű PABPN1 mutációval
- 235-nél nagyobb pontszám a Sydney Fecske-kérdőíven a szűréskor
- Az oropharyngealis diszfunkció megerősítése abnormális jéghideg vizes ivási teszt eredménnyel, amely 80 cm3 jéghideg víz elfogyasztása ≥ 8 másodperc alatt mindkét ivási teszt során (legalább 1 hét különbséggel) a szűrési időszak alatt
Kizárási kritériumok:
- A garat myotomia története.
- Nyelőcső tágulat az elmúlt 12 hónapban.
- Botulinum toxin kezelés (bármilyen helyen) a szűrést megelőző 1 éven belül.
- Bármilyen más izomrendellenesség diagnózisa.
- Korábbi fej-nyaki műtét vagy sugárkezelés.
- Oropharyngealis sérülés vagy oropharyngealis rák.
- Egyéb nyelőcsőbetegség, amely a dysphagia oka lehet.
- Korábban diabéteszben diagnosztizáltak vagy hemoglobin A1c (HgbA1c) eredménye > 6,0% a szűréskor.
- Előzetes IV trehalóz kezelés.
- Ismert túlérzékenység a trehalózzal szemben.
- Nem járóképes (bot vagy rövid lábmerevítő használata megengedett).
- Korábbi stroke (ischaemiás vagy hemorrhagiás) anamnézisében.
- Terhesség vagy szoptatás.
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története az elmúlt 5 évben.
- Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés bizonyítéka a szűréskor.
- Jelenleg véralvadásgátló kezelésben (pl. warfarin, enoxaparin) részesül, kivéve a vérlemezke-ellenes kezelést, amely nem kizáró ok.
- Jelenleg egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy a tervezett első adagolás előtt kevesebb mint 90 nappal végzett egy intervenciós vizsgálatot.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Trehalóz
9%-os trehalóz oldat: Az adag 0,75 g/ttkg intravénásan, 60 ± 5 percen keresztül, hetente egyszer.
|
90 mg/ml trehalóz oldat IV infúzióhoz
|
|
Placebo Comparator: 0,9% normál sóoldat
Normál sóoldat: hetente egyszer 60 ± 5 percen keresztül, testtömeg-alapú térfogat.
|
90 mg/ml trehalóz oldat IV infúzióhoz
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ivási teszt ideje
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest az időzített ivási tesztekben 80 cc jéghideg vízzel és nektárral.
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Izomerő tesztelése
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a kiválasztott izomcsoportokban végzett erőtesztekben, kézi dinamométerrel mérve
|
24 hét
|
|
Lépcsőmászás teszt
Időkeret: 24 hét
|
Változás a kiindulási értékhez képest a funkcionális izomtesztben, a Stair Climb teszttel mérve
|
24 hét
|
|
Timed Up and Go teszt
Időkeret: 24 hét
|
Változás a kiindulási értékhez képest a funkcionális izomtesztben, az időzített fel és tovább (TUG) teszttel mérve
|
24 hét
|
|
30 másodperces emelési teszt
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a funkcionális izomtesztben, a 30 másodperces emelés teszttel mérve
|
24 hét
|
|
EuroQol-5D-5L
Időkeret: 24 hét
|
Változás az egészségi állapot kiindulási állapotához képest az EuroQol-5D-5L kérdőív segítségével
|
24 hét
|
|
Az életminőség lenyelése
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest az életminőségben a módosított nyelési életminőség-kérdőív használatával
|
24 hét
|
|
Sydney fecske kérdőív
Időkeret: 24 hét
|
Változás az alapvonalhoz képest az életminőségben a Sydney Fecske-kérdőív segítségével
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bernard Brais, MD, McGill University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. június 15.
Elsődleges befejezés (Várható)
2018. február 15.
A tanulmány befejezése (Várható)
2018. augusztus 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 10.
Első közzététel (Tényleges)
2020. január 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. január 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 10.
Utolsó ellenőrzés
2020. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BB-OPMD-202
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .