Léčba okulofaryngeální svalové dystrofie trehalózou
10. ledna 2020 aktualizováno: Bioblast Pharma Ltd.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti trehalózy pro léčbu
BB-OPMD-202 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie IV trehalózy pro léčbu OPMD.
Studie zahrnuje 4týdenní screeningové období, 24týdenní zaslepené léčebné období, během kterého budou pacienti dostávat týdenní infuze trehalózy nebo placeba, následované 24týdenním otevřeným prodlouženým obdobím, během kterého budou všichni pacienti dostávat týdenní infuze trehalózy .
Pacienti podstoupí následné hodnocení bezpečnosti 4 týdny po jejich poslední léčbě.
Přehled studie
Detailní popis
Po podepsání informovaného souhlasu pacienti podstoupí dvě kola testů na pití ledové vody a nektaru s odstupem alespoň 1 týdne, aby se potvrdila orofaryngeální dysfunkce. Zařazeni budou pacienti, u kterých byla potvrzena orofaryngeální dysfunkce, tj. doba testu na pití ledové vody 8 sekund nebo delší v obou kolech, navíc se skóre SSQ >235. Výchozí hodnoty pro všechny parametry bezpečnosti a účinnosti budou stanoveny během období screeningu. Pacienti budou v době zařazení randomizováni v poměru 1:1 k trehalóze nebo placebu. Randomizace bude stratifikována podle skóre pacienta na SSQ při screeningu (≤ 799 nebo ≥ 800).
Pacienti randomizovaní na trehalózu dostanou 1-hodinovou IV infuzi trehalózy v dávce 0,75 g/kg týdně po dobu 24 týdnů. Pacienti randomizovaní na placebo (normální fyziologický roztok) budou dostávat stejný objem placeba na základě hmotnosti týdně po dobu 24 týdnů.
Po 24. týdnu mohou pacienti přejít do otevřeného prodloužení studie (období prodloužení). Během prodlouženého období budou pacienti léčeni týdenní infuzí trehalózy v dávce 0,75 g/kg po dobu 24 týdnů, po které bude následovat 4týdenní bezpečnostní sledování (celková délka studie = 56 týdnů).
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
48 let až 68 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzený OPMD s mutací PABPN1 velikosti (GCN)13
- Skóre vyšší než 235 v dotazníku Sydney Swallow Questionnaire při screeningu
- Potvrzení orofaryngeální dysfunkce abnormálním výsledkem testu pití ledově studené vody, definovaného jako vypití 80 cc ledové vody za ≥ 8 sekund při obou pitných testech (alespoň 1 týden od sebe) během období screeningu
Kritéria vyloučení:
- Historie faryngeální myotomie.
- Dilatace jícnu za posledních 12 měsíců.
- Léčba botulotoxinem (jakékoli místo) do 1 roku před screeningem.
- Diagnóza jakékoli jiné svalové poruchy.
- Předchozí operace hlavy a krku nebo ozařování.
- Orofaryngeální poranění nebo orofaryngeální rakovina.
- Jiné onemocnění jícnu, které může být příčinou dysfagie.
- Dříve diagnostikovaný diabetes nebo výsledek hemoglobinu A1c (HgbA1c) > 6,0 % při screeningu.
- Předchozí léčba IV trehalózou.
- Známá přecitlivělost na trehalózu.
- Nechodící (je povoleno použití hole nebo krátkých ortéz).
- Předchozí mrtvice (ischemická nebo hemoragická).
- Těhotenství nebo kojení.
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog za posledních 5 let.
- Důkaz hepatitidy B, hepatitidy C nebo HIV infekce při screeningu.
- V současné době podstupují antikoagulační léčbu (např. warfarin, enoxaparin) jinou než protidestičkovou léčbu, která není důvodem k vyloučení.
- V současné době se účastní jiné klinické studie nebo dokončil intervenční studii méně než 90 dní před plánovanou první dávkou.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Trehalóza
Trehalóza 9% roztok: Dávka je 0,75 g/kg podávaná IV po dobu 60 ± 5 minut jednou týdně.
|
90 mg/ml roztok trehalózy pro IV infuzi
|
|
Komparátor placeba: 0,9% normální fyziologický roztok
Normální fyziologický roztok: objem založený na hmotnosti podávaný IV po dobu 60 ± 5 minut jednou týdně.
|
90 mg/ml roztok trehalózy pro IV infuzi
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba pitné zkoušky
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od základní linie v měřených pitných testech s 80 ccm ledově studené vody a nektaru.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Testování svalové síly
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v silových testech ve vybraných svalových skupinách měřená ručním dynamometrem
|
24 týdnů
|
|
Test stoupání do schodů
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkčním svalovém testování měřená testem Stair Climb
|
24 týdnů
|
|
Timed Up and Go Test
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkčním svalovém testování měřená testem Timed Up and Go (TUG).
|
24 týdnů
|
|
30sekundový test zdvihu
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty ve funkčním svalovém testování měřená testem 30-Second Lift
|
24 týdnů
|
|
EuroQol-5D-5L
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna zdravotního stavu oproti výchozímu stavu pomocí dotazníku EuroQol-5D-5L
|
24 týdnů
|
|
Polykání Kvalita života
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna kvality života od výchozí hodnoty pomocí upraveného dotazníku kvality života při polykání
|
24 týdnů
|
|
Sydney Swallow dotazník
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna kvality života od výchozí hodnoty pomocí Sydney Swallow Questionnaire
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bernard Brais, MD, McGill University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. června 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
15. února 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
15. srpna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. ledna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
13. ledna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. ledna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. ledna 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BB-OPMD-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .