海藻糖治疗眼咽肌营养不良症
2020年1月10日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
一项随机、双盲、安慰剂对照的海藻糖疗效和安全性试验，用于治疗
BB-OPMD-202 是一项关于 IV 海藻糖治疗 OPMD 的随机、双盲、安慰剂对照研究。
该研究包括一个为期 4 周的筛选期、一个为期 24 周的盲法治疗期，在此期间患者将接受每周输注海藻糖或安慰剂，然后是一个为期 24 周的开放标签延长期，在此期间所有患者将接受每周输注海藻糖.
患者将在最后一次治疗后 4 周接受安全性随访评估。
研究概览
详细说明
签署知情同意书后，患者将接受至少间隔1周的两轮冰水和花蜜饮用测试，以确认口咽功能障碍。 除了 SSQ 评分 > 235 外，还将招募已确认口咽功能障碍的患者，即两次冰水饮用测试时间均为 8 秒或更长时间。 所有安全性和有效性参数的基线值将在筛选期间建立。 在入组时，患者将以 1:1 的比例随机分配至海藻糖或安慰剂组。 将根据筛选时患者在 SSQ 上的得分（≤ 799 或 ≥ 800）对随机化进行分层。
随机分配至海藻糖的患者将接受每周 0.75 g/kg 剂量的海藻糖 1 小时静脉输注，持续 24 周。 随机接受安慰剂（生理盐水）的患者将每周接受基于体重的等量安慰剂，持续 24 周。
第 24 周后，患者可以过渡到研究的开放标签扩展（扩展期）。 在延长期内，患者将每周输注 0.75 g/kg 剂量的海藻糖，持续 24 周，然后进行 4 周的安全性随访（总研究时间 = 56 周）。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
46年 至 66年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 基因确认的 OPMD 具有 (GCN)13 大小的 PABPN1 突变
- 筛选时悉尼燕子问卷得分大于 235
- 通过异常的冰冷水饮用测试结果确认口咽功能障碍，定义为在筛选期间的两次饮用测试（至少间隔 1 周）中在 ≥ 8 秒内饮用 80 cc 冰冷水
排除标准：
- 咽肌切开术史。
- 最近 12 个月内食管扩张。
- 筛选前 1 年内接受过肉毒杆菌毒素治疗（任何部位）。
- 任何其他肌肉疾病的诊断。
- 先前的头颈手术或放疗。
- 口咽损伤或口咽癌。
- 其他可能导致吞咽困难的食管疾病。
- 先前被诊断患有糖尿病或糖化血红蛋白 (HgbA1c) 结果在筛选时 > 6.0%。
- 预先用 IV 海藻糖治疗。
- 已知对海藻糖过敏。
- 非卧床（允许使用拐杖或短腿支架）。
- 既往中风史（缺血性或出血性）。
- 怀孕或哺乳。
- 最近 5 年内有酒精或药物滥用史。
- 筛查时有乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染的证据。
- 目前正在接受抗血小板治疗以外的抗凝治疗（如华法林、依诺肝素），这不是排除的理由。
- 目前正在参加另一项临床试验或在计划首次给药前不到 90 天完成了一项干预试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：海藻糖
海藻糖 9% 溶液：剂量为 0.75 g/kg，每周一次，每次 60 ± 5 分钟，静脉注射。
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用于 IV 输注的 90 mg/ml 海藻糖溶液
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安慰剂比较：0.9% 生理盐水
生理盐水：每周一次，基于体重的体积静脉注射超过 60 ± 5 分钟。
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用于 IV 输注的 90 mg/ml 海藻糖溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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饮酒测试时间
大体时间：24周
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使用 80 cc 冰水和花蜜的定时饮用测试的基线变化。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌肉力量测试
大体时间：24周
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通过手持式测力计测量选定肌肉群的力量测试相对于基线的变化
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24周
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爬楼梯测试
大体时间：24周
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通过爬楼梯测试测量的功能性肌肉测试相对于基线的变化
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24周
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定时启动测试
大体时间：24周
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通过 Timed Up and Go (TUG) 测试测量的功能性肌肉测试相对于基线的变化
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24周
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30 秒提升测试
大体时间：24周
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通过 30 秒提升测试测量的功能性肌肉测试相对于基线的变化
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24周
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EuroQol-5D-5L
大体时间：24周
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使用 EuroQol-5D-5L 问卷的健康状况基线变化
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24周
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吞咽生活质量
大体时间：24周
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使用修改后的吞咽生活质量问卷改变生活质量的基线
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24周
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悉尼燕子问卷
大体时间：24周
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使用 Sydney Swallow Questionnaire 改变生活质量的基线
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bernard Brais, MD、McGill University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月15日
初级完成 (预期的)
2018年2月15日
研究完成 (预期的)
2018年8月15日
研究注册日期
首次提交
2019年7月15日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月10日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月10日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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