Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van oculofaryngeale spierdystrofie met trehalose

10 januari 2020 bijgewerkt door: Bioblast Pharma Ltd.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde werkzaamheids- en veiligheidsstudie van trehalose voor de behandeling van

BB-OPMD-202 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van IV-trehalose voor de behandeling van OPMD. De studie omvat een screeningperiode van 4 weken, een geblindeerde behandelingsperiode van 24 weken waarin patiënten wekelijkse infusies van trehalose of placebo zullen krijgen, gevolgd door een open-label verlengingsperiode van 24 weken waarin alle patiënten wekelijkse infusies van trehalose zullen krijgen. . Patiënten zullen 4 weken na hun laatste behandeling een veiligheidscontrole ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na ondertekening van de geïnformeerde toestemming ondergaan patiënten twee rondes ijskoud water en nectardrinktesten met een tussenpoos van minimaal 1 week om orofaryngeale disfunctie te bevestigen. Patiënten die een bevestigde orofaryngeale disfunctie hebben, d.w.z. een testtijd voor ijskoud water drinken van 8 seconden of langer in beide rondes, naast een SSQ-score van >235, zullen worden ingeschreven. Basiswaarden voor alle veiligheids- en werkzaamheidsparameters zullen tijdens de screeningperiode worden vastgesteld. Patiënten worden op het moment van inschrijving gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar trehalose of placebo. Randomisatie zal worden gestratificeerd volgens de score van de patiënt op de SSQ bij screening (≤ 799 of ≥ 800).

Patiënten gerandomiseerd naar trehalose zullen gedurende 24 weken wekelijks een intraveneus infuus van 1 uur krijgen met een dosis van 0,75 g/kg. Patiënten gerandomiseerd naar placebo (normale zoutoplossing) zullen gedurende 24 weken wekelijks een op gewicht gebaseerd gelijk volume placebo krijgen.

Na week 24 kunnen patiënten overstappen op een open-label verlenging van het onderzoek (verlengingsperiode). Tijdens de verlengingsperiode zullen patiënten worden behandeld met een wekelijkse infusie van trehalose in een dosis van 0,75 g/kg gedurende 24 weken, gevolgd door een veiligheidsfollow-up van 4 weken (totale duur van het onderzoek = 56 weken).

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

46 jaar tot 66 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde OPMD met een (GCN)13 PABPN1-mutatie
  • Een score hoger dan 235 op de Sydney Swallow Questionnaire bij screening
  • Bevestiging van orofaryngeale disfunctie door abnormaal resultaat van de drinktest voor ijskoud water, gedefinieerd als het drinken van 80 cc ijskoud water in ≥ 8 seconden bij beide drinktesten (minstens 1 week uit elkaar) tijdens de screeningperiode

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van faryngeale myotomie.
  • Slokdarmdilatatie in de afgelopen 12 maanden.
  • Behandeling met botulinetoxine (elke locatie) binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening.
  • Diagnose van een andere spieraandoening.
  • Voorafgaande hoofd-halsoperatie of bestraling.
  • Orofarynxletsel of orofarynxkanker.
  • Andere slokdarmziekte die de oorzaak kan zijn van de dysfagie.
  • Eerder gediagnosticeerd met diabetes of een hemoglobine A1c (HgbA1c) resultaat > 6,0% bij screening.
  • Voorafgaande behandeling met IV trehalose.
  • Bekende overgevoeligheid voor trehalose.
  • Niet-ambulant (gebruik van een wandelstok of korte beenbeugels is toegestaan).
  • Voorgeschiedenis van een beroerte (ischemisch of hemorragisch).
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in de afgelopen 5 jaar.
  • Bewijs van hepatitis B-, hepatitis C- of HIV-infectie bij screening.
  • Wordt momenteel behandeld met andere antistollingsmiddelen (bijv. warfarine, enoxaparine) dan antibloedplaatjesbehandelingen, die geen reden zijn voor uitsluiting.
  • Neemt momenteel deel aan een andere klinische studie of heeft een interventionele studie voltooid minder dan 90 dagen voorafgaand aan de geplande eerste dosering.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Trehalose
Trehalose 9%-oplossing: De dosis is 0,75 g/kg eenmaal per week intraveneus toegediend gedurende 60 ± 5 minuten.
Geneesmiddel: Trehalose
90 mg/ml trehalose-oplossing voor intraveneuze infusie
Placebo-vergelijker: 0,9% normale zoutoplossing
Normale zoutoplossing: op gewicht gebaseerd volume eenmaal per week intraveneus toegediend gedurende 60 ± 5 minuten.
Geneesmiddel: Trehalose
90 mg/ml trehalose-oplossing voor intraveneuze infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Testtijd drinken
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in getimede drinktesten met 80 cc ijskoud water en nectar.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Testen van spierkracht
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in krachttests in geselecteerde spiergroepen zoals gemeten met een handdynamometer
24 weken
Trapklim-test
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in functionele spiertesten zoals gemeten door de Stair Climb-test
24 weken
Timed Up and Go-test
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in functionele spiertesten zoals gemeten door de Timed Up and Go (TUG)-test
24 weken
Lifttest van 30 seconden
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in functionele spiertesten zoals gemeten door 30-seconden lifttest
24 weken
EuroQol-5D-5L
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in gezondheidsstatus met behulp van de EuroQol-5D-5L-vragenlijst
24 weken
Kwaliteit van leven slikken
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven met behulp van de aangepaste vragenlijst over de kwaliteit van leven van slikken
24 weken
Sydney Swallow-vragenlijst
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven met behulp van Sydney Swallow Questionnaire
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bernard Brais, MD, McGill University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

15 februari 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

15 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BB-OPMD-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren