Silmänielun lihasdystrofian hoito trehaloosilla
perjantai 10. tammikuuta 2020 päivittänyt: Bioblast Pharma Ltd.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu Trehaloosin teho- ja turvallisuustutkimus
BB-OPMD-202 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu IV-trehaloositutkimus OPMD:n hoitoon.
Tutkimus sisältää 4 viikon seulontajakson, 24 viikon sokkohoitojakson, jonka aikana potilaat saavat viikoittaisia trehaloosi- tai lumelääkeinfuusioita, jota seuraa 24 viikon avoin jatkojakso, jonka aikana kaikki potilaat saavat viikoittaisia trehaloosi-infuusioita. .
Potilaille tehdään turvallisuusseurantaarviointi 4 viikkoa viimeisen hoidon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Allekirjoitettuaan tietoon perustuvan suostumuksen potilaille tehdään kaksi jääkylmän veden ja nektarin juomistestiä vähintään viikon välein suunnielun toimintahäiriön varmistamiseksi. Potilaat, joilla on todettu suunnielun toimintahäiriö, eli jääkylmän veden juomatesti kestää 8 sekuntia tai enemmän molemmilla kierroksilla, sen lisäksi, että SSQ-pistemäärä on >235, otetaan mukaan. Kaikkien turvallisuus- ja tehoparametreiden perusarvot määritetään seulontajakson aikana. Potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1 trehaloosiin tai lumelääkkeeseen ilmoittautumisen yhteydessä. Satunnaistaminen ositetaan potilaan SSQ-pisteiden mukaan seulonnassa (≤ 799 tai ≥ 800).
Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan trehaloosia, saavat 1 tunnin IV-infuusion trehaloosia annoksella 0,75 g/kg viikoittain 24 viikon ajan. Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä (normaali suolaliuos), saavat painoon perustuvan saman määrän lumelääkettä viikoittain 24 viikon ajan.
Viikon 24 jälkeen potilaat voivat siirtyä avoimeen tutkimuksen jatkamiseen (pidennysjakso). Jatkojakson aikana potilaita hoidetaan viikoittaisella trehaloosi-infuusiolla annoksella 0,75 g/kg 24 viikon ajan, mitä seuraa 4 viikon turvallisuusseuranta (tutkimuksen kokonaiskesto = 56 viikkoa).
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
46 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu OPMD, jossa on (GCN)13-kokoinen PABPN1-mutaatio
- Yli 235 pisteet Sydney Swallow -kyselyssä seulonnassa
- Suunielun toimintahäiriön varmistus epänormaalilla jääkylmän veden juomatestituloksella, joka määritellään 80 cc:n jääkylmää vettä juomiseksi ≥ 8 sekunnissa molemmissa juomakokeissa (vähintään 1 viikon välein) seulontajakson aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Nielun myotomian historia.
- Ruokatorven laajentuminen viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Hoito botuliinitoksiinilla (mihin tahansa kohtaan) vuoden sisällä ennen seulontaa.
- Minkä tahansa muun lihassairauden diagnoosi.
- Aikaisempi pään ja kaulan leikkaus tai sädehoito.
- Suunnielun vaurio tai suunielun syöpä.
- Muu ruokatorven sairaus, joka voi olla dysfagian syy.
- Aiemmin diagnosoitu diabetes tai hemoglobiini A1c (HgbA1c) tulos > 6,0 % seulonnassa.
- Aiempi hoito IV-trehaloosilla.
- Tunnettu yliherkkyys trehaloosille.
- Ei-abulatorinen (kepin tai lyhyiden jalkatukien käyttö on sallittua).
- Aikaisempi aivohalvaus (iskeeminen tai verenvuoto).
- Raskaus tai imetys.
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen 5 vuoden aikana.
- Todisteet hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektiosta seulonnassa.
- Saat tällä hetkellä muita antikoagulanttihoitoja (esim. varfariini, enoksapariini) kuin verihiutaleiden vastaisia hoitoja, jotka eivät ole poissulkemisen syy.
- Osallistuu parhaillaan toiseen kliiniseen tutkimukseen tai on suorittanut interventiotutkimuksen alle 90 päivää ennen suunniteltua ensimmäistä annostusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Trehaloosi
9-prosenttinen trehaloosiliuos: Annos on 0,75 g/kg laskimoon 60 ± 5 minuutin aikana kerran viikossa.
|
90 mg/ml trehaloosiliuos IV-infuusiota varten
|
|
Placebo Comparator: 0,9 % normaali suolaliuos
Normaali suolaliuos: painoon perustuva tilavuus laskimoon 60 ± 5 minuutin ajan kerran viikossa.
|
90 mg/ml trehaloosiliuos IV-infuusiota varten
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Juomatestin aika
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta ajoitetuissa juomatesteissä 80 cc:lla jääkylmää vettä ja nektaria.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasvoiman testaus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta vahvuustesteissä valituissa lihasryhmissä kädessä pidettävällä dynamometrillä mitattuna
|
24 viikkoa
|
|
Portaiden nousutesti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta toiminnallisessa lihastestauksessa Stair Climb -testillä mitattuna
|
24 viikkoa
|
|
Ajastettu testi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta toiminnallisessa lihastestauksessa Timed Up and Go (TUG) -testillä mitattuna
|
24 viikkoa
|
|
30 sekunnin nostotesti
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötasosta toiminnallisessa lihastestauksessa mitattuna 30 sekunnin nostotestillä
|
24 viikkoa
|
|
EuroQol-5D-5L
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Terveydentilan muutos lähtötilanteesta EuroQol-5D-5L-kyselyn avulla
|
24 viikkoa
|
|
Elämänlaadun nieleminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos elämänlaadun perustasosta käyttämällä modifioitua nielemisen elämänlaatukyselyä
|
24 viikkoa
|
|
Sydney Swallow -kyselylomake
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos perustasosta elämänlaadussa Sydney Swallow Questionnairen avulla
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Bernard Brais, MD, McGill University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 15. kesäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 15. helmikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 15. elokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. tammikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. tammikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. tammikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. tammikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BB-OPMD-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .