Лечение окулофарингеальной мышечной дистрофии трегалозой
10 января 2020 г. обновлено: Bioblast Pharma Ltd.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности трегалозы для лечения
BB-OPMD-202 представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование внутривенного введения трегалозы для лечения OPMD.
Исследование включает 4-недельный период скрининга, 24-недельный слепой период лечения, в течение которого пациенты будут получать еженедельные инфузии трегалозы или плацебо, после чего следует 24-недельный открытый расширенный период, в течение которого все пациенты будут получать еженедельные инфузии трегалозы. .
Пациенты проходят последующую оценку безопасности через 4 недели после последней процедуры.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После подписания информированного согласия пациенты пройдут два раунда тестов на питье ледяной воды и нектара с интервалом не менее 1 недели для подтверждения дисфункции ротоглотки. Пациенты, у которых подтверждена дисфункция ротоглотки, то есть время теста на питье ледяной воды 8 секунд или более в обоих раундах, в дополнение к баллу SSQ> 235, будут зачислены. Исходные значения для всех параметров безопасности и эффективности будут установлены в течение периода скрининга. Пациенты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения трегалозы или плацебо во время регистрации. Рандомизация будет стратифицирована в соответствии с баллом пациента по шкале SSQ при скрининге (≤ 799 или ≥ 800).
Пациенты, рандомизированные для получения трегалозы, будут получать 1-часовую внутривенную инфузию трегалозы в дозе 0,75 г/кг еженедельно в течение 24 недель. Пациенты, рандомизированные в группу плацебо (физиологический раствор), будут получать равный объем плацебо в зависимости от веса еженедельно в течение 24 недель.
После 24 недели пациенты могут перейти на открытое продление исследования (период продления). В течение дополнительного периода пациенты будут получать еженедельную инфузию трегалозы в дозе 0,75 г/кг в течение 24 недель с последующим 4-недельным наблюдением за безопасностью (общая продолжительность исследования = 56 недель).
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
- Ecogene-21
-
Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Québec, Quebec, Канада, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 46 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Генетически подтвержденный OPMD с мутацией PABPN1 размера (GCN)13
- Результат более 235 баллов по опроснику Sydney Swallow во время скрининга.
- Подтверждение орофарингеальной дисфункции аномальным результатом теста на питье ледяной воды, определяемым как употребление 80 мл ледяной воды за ≥ 8 секунд в обоих тестах на питье (с интервалом не менее 1 недели) в период скрининга.
Критерий исключения:
- История глоточной миотомии.
- Расширение пищевода в течение последних 12 месяцев.
- Лечение ботулотоксином (любое место) в течение 1 года до скрининга.
- Диагностика любого другого заболевания мышц.
- Предшествующая операция на голове и шее или лучевая терапия.
- Травма ротоглотки или рак ротоглотки.
- Другое заболевание пищевода, которое может быть причиной дисфагии.
- Ранее диагностированный диабет или результат гемоглобина A1c (HgbA1c) > 6,0% при скрининге.
- Предварительное лечение внутривенной трегалозой.
- Известная гиперчувствительность к трегалозе.
- Неамбулаторный (разрешено использование трости или коротких фиксаторов для ног).
- Перенесенный в анамнезе инсульт (ишемический или геморрагический).
- Беременность или кормление грудью.
- История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение последних 5 лет.
- Доказательства гепатита В, гепатита С или ВИЧ-инфекции при скрининге.
- В настоящее время получает антикоагулянтную терапию (например, варфарин, эноксапарин), кроме антитромбоцитарной терапии, что не является причиной для исключения.
- В настоящее время участвует в другом клиническом исследовании или завершил интервенционное исследование менее чем за 90 дней до запланированной первой дозы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Трегалоза
9% раствор трегалозы: доза составляет 0,75 г/кг, вводимая внутривенно в течение 60 ± 5 минут один раз в неделю.
|
90 мг/мл раствора трегалозы для внутривенного вливания
|
|
Плацебо Компаратор: 0,9% физиологический раствор
Обычный физиологический раствор: объем, основанный на весе, вводится внутривенно в течение 60 ± 5 минут один раз в неделю.
|
90 мг/мл раствора трегалозы для внутривенного вливания
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время питьевого теста
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в рассчитанных по времени тестах на питье с 80 мл ледяной воды и нектара.
|
24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тестирование мышечной силы
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем силовых тестов в отдельных группах мышц, измеренное с помощью портативного динамометра.
|
24 недели
|
|
Испытание на подъем по лестнице
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение функционального мышечного тестирования по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью теста подъема по лестнице.
|
24 недели
|
|
Пришло время и приступайте к тестированию
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение функционального мышечного тестирования по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью теста Timed Up and Go (TUG)
|
24 недели
|
|
30-секундный подъемный тест
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение функционального тестирования мышц по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью теста 30-секундной подъемной силы.
|
24 недели
|
|
ЕвроКол-5Д-5Л
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение состояния здоровья по сравнению с исходным уровнем с использованием опросника EuroQol-5D-5L
|
24 недели
|
|
Глотание Качество жизни
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение качества жизни по сравнению с исходным уровнем с использованием модифицированного опросника качества жизни при глотании
|
24 недели
|
|
Опросник Сидней Ласточка
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение качества жизни по сравнению с исходным уровнем с использованием опросника Sydney Swallow Questionnaire
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Bernard Brais, MD, McGill University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 июня 2017 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
15 февраля 2018 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
15 августа 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 января 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 января 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 января 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BB-OPMD-202
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .