Tratamento da distrofia muscular oculofaríngea com trealose
10 de janeiro de 2020 atualizado por: Bioblast Pharma Ltd.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de eficácia e segurança da trealose para o tratamento de
BB-OPMD-202 é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de trealose IV para tratamento de OPMD.
O estudo inclui um período de triagem de 4 semanas, um período de tratamento cego de 24 semanas durante o qual os pacientes receberão infusões semanais de trealose ou placebo, seguido por um período de extensão aberto de 24 semanas durante o qual todos os pacientes receberão infusões semanais de trealose .
Os pacientes serão submetidos a uma avaliação de acompanhamento de segurança 4 semanas após o último tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Depois de assinar o consentimento informado, os pacientes serão submetidos a duas rodadas de testes de ingestão de água gelada e néctar com pelo menos 1 semana de intervalo para confirmar a disfunção orofaríngea. Serão incluídos pacientes com disfunção orofaríngea confirmada, ou seja, um tempo de teste de ingestão de água gelada de 8 segundos ou mais em ambas as rodadas, além de uma pontuação SSQ > 235. Os valores basais para todos os parâmetros de segurança e eficácia serão estabelecidos durante o período de triagem. Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 1:1, para trealose ou placebo, no momento da inscrição. A randomização será estratificada de acordo com a pontuação do paciente no SSQ na triagem (≤ 799 ou ≥ 800).
Os pacientes randomizados para trealose receberão uma infusão IV de 1 hora de trealose na dose de 0,75 g/kg semanalmente por 24 semanas. Os pacientes randomizados para placebo (solução salina normal) receberão um volume igual baseado no peso de placebo semanalmente por 24 semanas.
Após a semana 24, os pacientes podem fazer a transição para uma extensão aberta do estudo (período de extensão). Durante o período de extensão, os pacientes serão tratados com infusão semanal de trealose na dose de 0,75 g/kg por 24 semanas, seguido de acompanhamento de segurança de 4 semanas (duração total do estudo = 56 semanas).
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
- Ecogene-21
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
46 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- OPMD geneticamente confirmada com uma mutação PABPN1 tamanho (GCN)13
- Uma pontuação superior a 235 no Sydney Swallow Questionnaire na triagem
- Confirmação de disfunção orofaríngea por resultado anormal do teste de beber água gelada, definido como beber 80 cc de água gelada em ≥ 8 segundos em ambos os testes de beber (pelo menos 1 semana de intervalo) durante o período de triagem
Critério de exclusão:
- História da miotomia faríngea.
- Dilatação esofágica nos últimos 12 meses.
- Tratamento com toxina botulínica (qualquer local) dentro de 1 ano antes da triagem.
- Diagnóstico de qualquer outro distúrbio muscular.
- Cirurgia prévia de cabeça e pescoço ou radioterapia.
- Lesão orofaríngea ou câncer orofaríngeo.
- Outra doença esofágica que pode ser a causa da disfagia.
- Diagnosticado previamente com diabetes ou resultado de hemoglobina A1c (HgbA1c) > 6,0% na triagem.
- Tratamento prévio com trealose IV.
- Hipersensibilidade conhecida à trealose.
- Não deambulatório (é permitido o uso de bengala ou órteses curtas para as pernas).
- História prévia de acidente vascular cerebral (isquêmico ou hemorrágico).
- Gravidez ou amamentação.
- História de abuso de álcool ou drogas nos últimos 5 anos.
- Evidência de hepatite B, hepatite C ou infecção por HIV na triagem.
- Atualmente recebendo tratamento anticoagulante (por exemplo, varfarina, enoxaparina) além de tratamentos antiplaquetários, que não são motivo de exclusão.
- Atualmente participando de outro estudo clínico ou concluiu um estudo de intervenção menos de 90 dias antes da primeira dosagem planejada.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Trealose
Solução de trealose a 9%: A dose é de 0,75 g/kg administrada IV durante 60 ± 5 minutos uma vez por semana.
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90 mg/ml de solução de trealose para infusão IV
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Comparador de Placebo: 0,9% de solução salina normal
Solução salina normal: volume baseado no peso administrado IV durante 60 ± 5 minutos uma vez por semana.
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90 mg/ml de solução de trealose para infusão IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hora do Teste de Beber
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base em testes de ingestão cronometrada com 80 cc de água gelada e néctar.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste de Força Muscular
Prazo: 24 semanas
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Alteração da linha de base em testes de força em grupos musculares selecionados, medidos por um dinamômetro portátil
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24 semanas
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Teste de Subida de Escada
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base no teste muscular funcional conforme medido pelo teste de subida de escada
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24 semanas
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Teste de Up and Go cronometrado
Prazo: 24 semanas
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Alteração da linha de base no teste muscular funcional, conforme medido pelo teste Timed Up and Go (TUG)
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24 semanas
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Teste de elevação de 30 segundos
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base no teste muscular funcional conforme medido pelo teste de levantamento de 30 segundos
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24 semanas
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EuroQol-5D-5L
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base no estado de saúde usando o Questionário EuroQol-5D-5L
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24 semanas
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Deglutição Qualidade de Vida
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base na qualidade de vida usando o questionário de qualidade de vida de deglutição modificado
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24 semanas
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Questionário de Andorinha de Sydney
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base na qualidade de vida usando o Sydney Swallow Questionnaire
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bernard Brais, MD, McGill University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de junho de 2017
Conclusão Primária (Antecipado)
15 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Antecipado)
15 de agosto de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de julho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de janeiro de 2020
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BB-OPMD-202
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .