アスペルギルスまたはまれなカビによって引き起こされる侵襲性カビ感染症の患者の治療のためのAPX001の非盲検試験 (AEGIS)
2025年9月3日 更新者：Basilea Pharmaceutica
アスペルギルス種または希少カビによる侵襲性カビ感染患者の治療におけるAPX001の安全性と有効性を評価する第2相非盲検試験
これは、アスペルギルス属によって引き起こされる侵襲性真菌感染症の治療のためにAPX001を評価するためのフェーズ2の多施設研究です。またはまれなカビ（例、Scedosporium spp.、Fusarium spp.、Mucorales fungi）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope (City of Hope National Medical Center, City of Hope Medical Center)
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Duarte、California、アメリカ、91010
- IP Address : City of Hope Investigational Drug Services (IDS)
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Department of Pharmacy/Investigational Drug Service (IDS)
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Medicine Pavilion
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center (Duke South Clinic)
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center(Duke Hospital)
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa、イスラエル、3109601
- Pharmacy
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Ramat Gan、イスラエル、5262160
- Pharmacy
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Ramat Gan、イスラエル、5262160
- Sheba Medical Center, Tel Hashomer
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Mainz、ドイツ、55131
- Universitatsmedizin Der Johannes Gutenberg-Universitat Mainz Iii
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Bavaria
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München、Bavaria、ドイツ、81737
- Klinikum Neuperlach, Klinik fur Hamatologie und Onkologie
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Brussels、ベルギー、1070
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hôpital Erasme - Department of Infectious Diseases
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven - Department of Haematology
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Yvoir、ベルギー、5530
- CHU UCL Namur - Mont- Godinne University Hospital - Intensive Care Unit
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女問わず。
- -Aspergillus sppによって引き起こされることが証明された、または可能性のあるIMIの患者。 他の糸状菌（例えば、Scedosporium spp.、Fusarium spp.、および Mucor spp. や Rhizopus spp. などの Mucorales 菌）による IMI を呈する患者も登録される場合があります。
- 関連する地域/国の治療ガイドラインで推奨されているように、SOC抗真菌療法に対する耐性、禁忌、不耐性、または臨床反応の欠如が文書化されているか、または予想されるため、治療の選択肢が限られている、またはまったくない。
- -治験責任医師が、現在のSOCよりもAPX001を使用する潜在的な利点があると考える患者（例えば、幅広い活動、抗真菌予防中のIMIの出現、耐性カビ病原体に対する活動、IVおよびPO製剤、良好なDDIプロファイル、良好な肝臓および腎の安全性プロファイル、脳を含む広範な組織分布)、および/または SOC 抗真菌療法が毒性または治療失敗の重大なリスクを伴う場合 (例: DDI リスク、安全性/毒性リスク、SOC がアクセスできない感染部位)。
除外基準:
- 難治性血液悪性腫瘍。
- 慢性アスペルギルス症、アスペルギルス腫、またはアレルギー性気管支肺アスペルギルス症。
- 初回投与直前の 120 時間、全身 (PO、IV、または吸入) カビ活性抗真菌療法による治療。 注: 問題の以前の SOC に対する耐性が文書化されているか、カバーされていないカビによって引き起こされた侵襲性真菌感染症の患者は、120 時間以上前に治療を受けており、研究の対象のままである可能性があります。
- 重大な肝機能障害の証拠。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホートA: fosmanogepix (APX001)
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IVおよび経口フォスマノゲピクス
他の名前：
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実験的：コホート B: fosmanogepix (APX001)
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IVおよび経口フォスマノゲピクス
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験薬の初回投与後42日目までに死亡した参加者の割合
時間枠：1日目から42日目までの初回投与後
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この結果測定では、研究の初回投与後から42日目までに死亡した参加者の割合が報告されました。
この結果測定には、1 日目から 42 日目までのすべての死亡が含まれていました。
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1日目から42日目までの初回投与後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験薬物療法終了時（EOST）におけるデータ検討委員会（DRC）の評価に基づく、全体的な反応が得られた参加者の割合
時間枠：1日目から治験治療終了までの任意の日（42日目までの任意の日）
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全体的な反応は、DRC によって決定された治療成功 (完全または部分反応 [CR または PR]) または治療失敗 (安定した反応 [SR]、真菌性疾患の進行 [PD]、または死亡) として分類されました。
CR: 事前に指定された観察期間内の生存 (PPOB)、すべての原因となる (att) 症状と疾患の兆候および放射線学的 (rad) 異常の解消、および疾患根絶の菌学的 (myco) 証拠。
PR: POB 内での生存、att 症状と疾患の兆候および放射線異常の改善、培養物の除去または真菌負荷の減少の証拠。
SR: PPOB 以内の生存、真菌性疾患の軽微な改善または改善がないが、臨床基準、rad 基準、myco 基準の複合に基づく進行の証拠がないこと、PD または死亡。
PD: 臨床基準、rad 基準、myco 基準の複合に基づく進行性真菌疾患の証拠。
死亡: 帰属に関係なく、PPOB 中の死亡。
データは、一部の参加者にとって 42 日目に先行した可能性のある EOST について示されています。
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1日目から治験治療終了までの任意の日（42日目までの任意の日）
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研究薬物治療終了時（EOST）におけるデータ検討委員会（DRC）の評価に基づく、全体的な反応について治療が成功した参加者または治療が失敗した参加者の割合
時間枠：1日目から治験治療終了までの任意の日（42日目までの任意の日）
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全体的な反応は、DRC によって決定された治療成功 (CR または PR) または治療失敗 (SR、PD または死亡) に分類されました。
CR: 事前に指定されたPOB内の生存、疾患に起因するすべての症状および兆候の解消、放射線異常および疾患根絶のmyco証拠。
PR: 事前に指定された POB 内での生存、疾患および放射線異常に起因する症状と徴候の改善、および培養物の除去または真菌負荷の減少の証拠。
SR: 臨床基準、rad基準、myco基準の複合、PDまたは死亡に基づいて、事前に指定されたPOB内の生存、真菌疾患の軽微な改善または改善がないが、進行の証拠がない。
PD: 臨床、rad、myco 基準の複合に基づく PD の証拠。
死亡: 帰属に関係なく、事前に指定された評価期間中の死亡。
治療成功（CR、PR）および治療失敗（SR、PD、死亡）を示した参加者の割合が、両側の正確な二項 80% 信頼区間とともに表示されます。
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1日目から治験治療終了までの任意の日（42日目までの任意の日）
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治療により緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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有害事象とは、因果関係の可能性を考慮せず、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
TEAEは、治験薬の初回投与から治験治療の最後の投与後最大4週間までの間に、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化したイベントでした。
SAE とは、何らかの用量で発生した、死亡につながる、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。入院が必要な場合、または既存の入院が延長される場合。生命を脅かすものでした。持続的または重大な障害/無能力をもたらした。先天異常/出生異常およびその他の重要な医療事故であった。
AE には SAE とすべての非 SAE が含まれます。
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治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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バイタルサインに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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バイタルサインには、体温、血圧、心拍数、呼吸数、酸素飽和度が含まれます。
研究者によって判断されたバイタルサインに臨床的に重大な異常がある参加者の数が、この結果測定で報告されました。
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治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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臨床検査評価において臨床的に重大な異常を認めた参加者の数
時間枠：治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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臨床検査室の評価には、血清化学（ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、クレアチニン、クレアチンキナーゼ）、血液学（ヘモグロビン、ヘマトクリット、血小板、白血球、リンパ球、好中球、好塩基球、好酸球、単球を含む）、凝固（プロトロンビンを含む）が含まれます。時間 [PT]/国際正規化比 [INR])、および尿検査。
研究者によって判断され、有害事象として報告された、臨床検査パラメータのいずれかに臨床的に重大な異常がある参加者の数が提示されました。
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治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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臨床的に重大な異常心電図 (ECG) 所見のある参加者の数
時間枠：治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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ECG パラメーターには、PR 間隔、QRS 間隔、QT 間隔、フリデリシアの公式を使用して補正された QT 間隔 (QTcF)、バゼットの公式を使用して補正された QT 間隔 (QTcB)、RR 間隔、心拍数が含まれます。
研究者によって判断された、臨床的に重大な異常な心電図所見を有する参加者の数が提示された。
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治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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身体検査および神経学的検査でベースラインから臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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身体検査には、一般的な外観、皮膚、目、心臓、胸部、腹部の評価、および神経学的検査が含まれます。
神経学的検査の内容には、脳神経、感覚、運動の検査が含まれます。反射検査と歩行検査。そして調整評価。
臨床的に重要な変化は研究者によって判断されました。
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治験治療の最終投与後の1日目から最長31日間の追跡調査、最長治療期間は42日間（最長73日間）
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Fosmanogepix の血漿濃度
時間枠：1、2、3、4、7日目: 投与前および投与後3時間。 6、13、14日目：投与3時間後、15日目：投与前
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1、2、3、4、7日目: 投与前および投与後3時間。 6、13、14日目：投与3時間後、15日目：投与前
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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全死因死亡率
時間枠：84日目
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84日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Marc Engelhardt、Basilea Pharmaceutica International Ltd, Allschwil
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月4日
一次修了 (実際)
2022年3月29日
研究の完了 (実際)
2022年5月9日
試験登録日
最初に提出
2020年1月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月23日
最初の投稿 (実際)
2020年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月3日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APX001-202
- C4791010 (その他の識別子：Alias Study Number)
- 2019-001386-33 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。